Transplantation

הסוכנות האירופית להערכת תרופות ( CHAMP) המליצה לאשר את DEFIBROTIDE לטיפול ב- VOD (מחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד (הודעת גולדפינגר תקשורת)

להלן ידיעה שהועברה ע”י גולדפינגר תקשורת:

הסוכנות האירופית להערכת תרופות (CHMP), העניקה חוות דעת חיובית, והמליצה על אישור הטיפול ב’דפיברוטייד’ ((Defibrotide, עבור מחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד (veno-occlusive disease – VOD), המהווה סיבוך בעל שיעור תמותה של עד 50%,בקרב מבוגרים וילדים שעברו השתלת תאי אב.

VOD הינה מחלה מסכנת חיים, אשר מהווה סיבוך אפשרי של השתלת מח עצם.  השתלת מח עצם מהווה כיום טיפול נפוץ בממאירויות המטולוגיות ומחלות אחרות הן במבוגרים והן בילדים. כהכנה להשתלת מח עצם החולים מקבלים טיפולים כימותרפיים במינונים גבוהים.

הטיפול הכימותרפי עלול לגרום לחסימה של ורידים קטנים בכבד וכתוצאה מכך לגרום למחלת ה- VOD, אשר עלולה להוביל לכשל כבדי ועלולה להסתיים בכשל של איברים נוספים כגון הכליות והריאות (VOD  חמור).

ההארעות הכוללת של מקרי VOD בקרב מושתלי מח עצם הינה % 9-14?? ו 11-20% בקרב ילדים מושתלי מח עצם, וכאמור הינה בעלת שיעורי תמותה גבוהים.. כיום אין אף טיפול מאושר אחר לטיפול ומניעה של VOD.

בישראל מתבצעות מידי שנה כ-430 השתלות מח עצם בקרב מבוגרים וכ-120 השתלות מח עצם בקרב ילדים. עד היום לא היה קיים מענה למניעה ולטיפול של VOD חמור, מלבד טיפולים שלא פותחו ונבדקו במיוחד למחלה, ובהתאם לכך יעילותם נמוכה יחסית והם משמשים בעיקר לטיפול בתסמיני המחלה.

הטיפול בדפיברוטייד מבוסס על מנגנון המביא לדיכוי השפעול של מערכת הקרישה וכן לפירוק הקרישים שנוצרו כתוצאה מפגיעת הכימותרפיה האינטנסיבית בתאי האנדותל בסינוסים ובכלי הדם הקטנים שבכבדהטיפול מתאים למבוגרים, מתבגרים, ילדים ופעוטות וניתן ישירות לווריד, כל 6 שעות.

כעת לאחר שדפיבוטייד קבלה את המלצתה החיובית של הסוכנות האירופית להערכת תרופות, אישור השיווק בפועל הועבר לבחינתה של הנציבות האירופית (The European Commission EC ). עם האישור תהפוך דפיברוטייד לתרופה הראשונה הייעודית לטיפול במחלה חסימתית של וריד הכבד.

לדברי ד”ר פול ריצ’רדסון, פרופסור לרפואה מ-RJ Corman, מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת הרווארד, והמנהל הרפואי של מרכז ג’רום ליפר לטיפול במיאלומה נפוצה, מטפל במכון דיינה פרבר לטיפול בסרטן בבוסטון מסצ’וסטס (ארה”ב) והחוקר הראשי של דפיברוטייד: “אנו מאמינים שהטיפול בדפיברוטייד יהווה אפשרות טיפולית חשובה מאוד לחולים שעברו ניתוח השתלת תאי אב המטופויאטיים. התרופה מספקת טיפול שעשוי להיות מציל חיים במחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד, סיבוך שבו שיעור התמותה גבוה מאוד ושאין לו טיפולים מאושרים אחרים”.

למאמר שסקר בטיחות הטיפול בתרופה ב-VOD מאת פרופ’ ריצ’רדסון ראו הקישור הבא

Expert Opin Drug Saf. 2013 Jan;12(1):123-36.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • הערכה לא פולשנית של נוקשות הטחול מסייעת בחיזוי סיכון לסיבוכי מחלת כבד כרונית

    הערכה לא פולשנית של נוקשות הטחול מסייעת בחיזוי סיכון לסיבוכי מחלת כבד כרונית

    בדיקת SSM (או Spleen Stiffness Measurement) הדגימה ערך מנבא משמעותי של דה-קומפנסציה כבדית בחולים עם מחלת כבד כרונית מתקדמת מפוצה, עם ערך סף אופטימאלי של 50 kPa, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי יתר לחץ דם פורטאלי הינו גורם פרוגנוסטי מרכזי במחלת כבד כרונית מתקדמת. […]

  • צעירים ששרדו מחלה ממארת בסיכון מוגבר לתמותה מסיבות אחרות

    צעירים ששרדו מחלה ממארת בסיכון מוגבר לתמותה מסיבות אחרות

    בהשוואה לאוכלוסייה הכללית, במתבגרים ומבוגרים צעירים ששרדו מחלה ממארת תועד סיכון מוגבר לתמותה מסיבות שאינן קשורות למחלה הממארת, ממצאים בולטים במיוחד בקרב נשים עם ממאירויות המטולוגיות וגידולים מסוימים במערכת העצבים המרכזית, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת European Journal of Cancer. מדגם המחקר כלל 128,647 מתבגרים ומבוגרים צעירים עם מחלה ממארת בגילאי 15-39 שנים מ-63 […]

  • סיכון מוגבר לממאירות נוספת בחולים עם היסטוריה של לימפומה עורית

    סיכון מוגבר לממאירות נוספת בחולים עם היסטוריה של לימפומה עורית

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים מפנסילבניה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים עם היסטוריה של לימפומה עורית ראשונית של תאי B (או Primary Cutaneous B-cell Lymphoma) סיכון מוגבר משמעותית להתפתחות ממאירויות המטולוגיות וסרטן ערמונית. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 3,757 חולים עם אבחנה של לימפומה ראשונית של העור (גיל חציוני […]

  • התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    טיפול בסטטינים בחולים עם אבחנה של CLL (או Chronic Lymphocytic Leukemia) ו-SLL (או Small Lymphocytic Lymphoma) לווה בתועלת הישרדותית משמעותית עם ירידה של 45% בסיכון לתמותה כוללת וירידה של 27% בסיכון להתקדמות מחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. התועלת של הטיפול נותרה עם גישות טיפול שונות, ללא עליה באירועים חריגים חמורים. החוקרים […]

  • שכיחות גבוהה של לויקופניה בילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס

    שכיחות גבוהה של לויקופניה בילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס

    במאמר שפורסם בכתב העת The Journal of Pediatrics מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי כמחצית מהילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס פיתחו לויקופניה, אם כי מרבית המקרים (89%) היו קלים, ללא מקרים מסכני-חיים או מקרי תמותה. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 198 חולים מתחת לגיל 18 שנים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס בבית חולים בשבדיה. החוקרים אספו […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר משלב Nivolumab ו-Ipilimumab כקו-טיפול ראשון כנגד סרטן כבד מתקדם

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר משלב Nivolumab ו-Ipilimumab כקו-טיפול ראשון כנגד סרטן כבד מתקדם

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן משלב Nivolumab ו-Ipilimumab כקו-טיפול ראשון למבוגרים עם סרטן כבד גרורתי או לא-נתיח. ההחלטה הנוכחית התקבלה לאחר אישור מואץ של הטיפול כקו-שני כנגד סרטן כבד מתקדם ומצטרפת לרשימה של התוויות אחרות למתן הטיפול המשולב. המלצה זו מבוססת על נתוני יעילות שהודגמו במחקר CHECKMATE-9DW, מחקר אקראי, […]

  • משטר טיפול תרופתי חדש משפר הישרדות בקשישים עם DLBCL

    משטר טיפול תרופתי חדש משפר הישרדות בקשישים עם DLBCL

    משלב Polatuzumab Vedotin עם Rituximab, Cyclophosphamide, Doxorubicin ו-Prednisone (או Pola-R-CHP) מפחית את הסיכון להתקדמות מחלה, הישנות, או תמותה בהיקף של 37% לעומת טיפול סטנדרטי בחולים בגילאי 70 שנים ומעלה עם אבחנה של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large B Cell Lymphoma), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. פרופיל הבטיחות היה דומה עם […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Fitusiran למניעת אירועי דמם בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם המופיליה A או B, עם או ללא מעכבי פקטור VIII או IX. המומחים מסבירים כי Fitusiran הינה תרופה ראשונה מסוגה ממשפחת SiRNA (או Small Interfering RNA), המפחיתה ייצור אנטי-תרומבין בכבד ע”י הפחתת ביטוי גן […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך