Vascular Disorders

השפעות מעכבי PCSK9 בילדים הטרוזיגוטיים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית (N Engl J Med)

במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית, טיפול ב-Evolocumab (רפאטה) הפחית רמות LDL (Low Density Lipoprotein) ושומנים אחרים.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין נתונים אודות השפעות Evolocumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית.

החוקרים השלימו מחקר אקראי ומבוקר-פלסבו, שארך 24 שבועות, להערכת היעילות והבטיחות של Evolocumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית. מדגם המחקר כלל משתתפים בגילאי 10-17 שנים, שקיבלו טיפול להפחתת רמות שומנים בדם למשך לפחות 4 שבועות לפני בדיקת הסקר ובהם ערכי LDL של 130 מ”ג/ד”ל ומעלה ורמות טריגליצרידים עד 400 מ”ג/ד”ל. המשתתפים חולקו באקראי ביחס 2:1 לקבלת זריקות תת-עוריות של Evolocumab כל חודש (420 מ”ג), או זריקת פלסבו.

התוצא העיקרי היה אחוז השינוי ברמות LDL מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות; התוצאים המשניים כללו את אחוז השינוי הממוצע בריכוז LDL מתחילת המחקר עד לאחר 22 ו-24 שבועות והשינוי האבסולוטי בריכוז LDL מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות.

מדגם המחקר כלל 157 חולים שחולקו באקראי וטופלו ב- Evolocumab (104 חולים) או פלסבו (53 חולים). לאחר 24 שבועות, אחוז השינוי הממוצע מתחילת המחקר בריכוז LDL עמד על 44.5%- בקבוצת הטיפול ב- Evolocumab ועל 6.2%- בקבוצת הפלסבו (p<0.001). השינוי האבסולוטי בריכוז LDL עמד על 77.5- מ”ג/ד”ל בקבוצת ההתערבות ועל 9.0- מ”ג/ד”ל בקבוצת הפלסבו (p<0.001).

מהערכת תוצאי הסיום המשניים עלו תוצאות טובות יותר משמעותית עם Evolocumab לעומת פלסבו בהערכות נוספות של פרופיל השומנים.

היארעות אירועים חריגים שתועדו במהלך תקופת הטיפול הייתה דומה בקבוצת הטיפול ב- Evolocumab ובקבוצת הפלסבו.

ממצאי המחקר מעידים כי בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית, טיפול ב- Evolocumab הפחית רמות LDL ושומנים אחרים.

N Engl J Med August 29, 2020

לידיעה ב-MedPage Today

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • כוויות שמש בילדות מלוות בסיכון מוגבר למלנומה בבגרות

    כוויות שמש בילדות מלוות בסיכון מוגבר למלנומה בבגרות

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Academy of Dermatology עולה כי כל כוויות שמש עם שלפוחיות נוספת לפני גיל 15 שנים לוותה בעליה של כ-3% בסיכון למלנומה בבגרות והסיכון לא הושפע ממאפיינים אישיים של רגישות לשמש, דוגמת צבע השיער והעפעפיים. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 44,021 לבנים לא-היספאנים ללא היסטוריה של […]

  • היפרגליקמיה ממושכת מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב בצעירים

    היפרגליקמיה ממושכת מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב בצעירים

    היפרגליקמיה ממושכת ותנגודת מוגברת לאינסולין עלולים להביא לעליה בסיכון לפגיעה במבנה ותפקוד הלב בצעירים עם מדד מסת גוף תקין, כאשר בנשים ההשפעה חמורה יותר מגברים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Diabetes Care. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היפרגליקמיה ותנגודת לאינסולין הם מציבים מקדימים הופעת סוכרת מסוג 2 בצעירים ומלווים בשינויים במבנה הלב וכלי הדם, […]

  • כריתת אדרנל במקרים של MACS עשויה לשפר את איזון לחץ הדם

    כריתת אדרנל במקרים של MACS עשויה לשפר את איזון לחץ הדם

    בחולים עם אינסידנטלומה חד-צדדית של האדרנל עם MACS (או Mild Autonomous Cortisol Secretion), כריתת אדרנל מהווה התערבות נסבלת היטב ויעילה בהפחתת או הפסקת טיפול תרופתי לאיזון יתר לחץ דם, תוך שמירה על מדדי לחץ דם בטווח התקין, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת The Lancet Diabetes & Endocrinology. החוקרים השלימו את המחקר בבתי חולים […]

  • מהו המדד הטוב ביותר להערכת תנגודת לאינסולין בילדים עם השמנה?

    מהו המדד הטוב ביותר להערכת תנגודת לאינסולין בילדים עם השמנה?

    במאמר שפורסם בכתב העת BMC Endocrine Disorders מדווחים חוקרים מטורקיה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי מדד HOMA-IR (או Homeostasis Model Assessment Insulin Resistance), QUICKI (או Quantitative Insulin-Sensitivity Check Index) ויחס גלוקוז/אינסולין בצום מנבאים טוב יותר עמידות לאינסולין מאשר מדד TyG (או Triglyceride Glucose Index) בילדים עם עודף-משקל או השמנת-יתר. המחקר הרטרוספקטיבי נועד לבחון […]

  • חשיפה של תינוקות שנולדו מוקדם לאנטיביוטיקה עשויה להשפיע על התפקוד הריאתי בילדות

    חשיפה של תינוקות שנולדו מוקדם לאנטיביוטיקה עשויה להשפיע על התפקוד הריאתי בילדות

    בתינוקות שנולדו מוקדם ונחשפו למחזורי טיפול אנטיביוטי מרובים סביב הלידה תועדה ירידה בתפקוד הריאתי וסיכון מוגבר לאירועי אסתמה בגיל בית-ספר , בהשוואה לאלו עם חשיפה מעטה יותר לטיפול אנטיביוטי, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. מדגם המחקר כלל 3,820 תינוקות שנולדו לאחר 22-36 שבועות היריון ובמשקל לידה נמוך (פחות מ-1500 גרם); התינוקות […]

  • הבדלים מגדריים במאפייני נזלת אלרגית בילדות ובגיל ההתבגרות

    הבדלים מגדריים במאפייני נזלת אלרגית בילדות ובגיל ההתבגרות

    במאמר שפורסם בכתב העת Pediatric Allergy and Immunology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש משבדיה, מהן עולה כי בבנות היארעות גבוהה יותר של נזלת אלרגית לעומת בנים, כאשר בבנים שיעורי הפוגה גבוהים יותר מבנות. מהנתונים עולה עוד כי ריגוש מוקדם העלה את הסיכון לנזלת אלרגית והפחית את הסיכויים להפוגה. מחקר העוקבה מבוסס-אוכלוסייה כלל 2,250 ילדים […]

  • התמכרות למסכים מלווה בסיכון מוגבר לשינה לקויה ועליה בשומן גוף בבני נוער

    התמכרות למסכים מלווה בסיכון מוגבר לשינה לקויה ועליה בשומן גוף בבני נוער

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת BMC Global and Public Health עולה כי זמן מסך לפני השינה, עליה בזמן מסך בסופי שבוע, שימוש בטלפון כשעון מעורר והתמכרות למשחקי וידאו הינם מאפיינים נפוצים שנקשרו עם דפוסי שינה בשעה מאוחרת יותר, בקרת שינה ירודה ועליה בסיכון להשמנה במתבגרים בגילאי 11-14 שנים. מחקר החתך בכלל 62 תלמידי בית […]

  • הגבלת זמן צפייה בטלוויזיה עשויה להפחית את הסיכון למחלה קרדיווסקולארית למרות נטייה גנטית לסוכרת מסוג 2

    הגבלת זמן צפייה בטלוויזיה עשויה להפחית את הסיכון למחלה קרדיווסקולארית למרות נטייה גנטית לסוכרת מסוג 2

    במבוגרים עם נטייה גנטית משמעותית לסוכרת מסוג 2 הצופים בטלוויזיה במשך פחות משעה ביום הסיכון למחלה קרדיווסקולארית טרשתית בתוך עשור היה נמוך יותר בהשוואה לאלו ללא נטייה גנטית משמעותית אשר צפו בטלוויזיה במשך שעתיים ויותר בכל יום, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Journal of the American Heart Association. מחקר העוקבה נועד לבחון את הקשר […]

  • האם יש תועלת לג'ל טסטוסטרון בנשים לאחר שבר ירך?

    האם יש תועלת לג'ל טסטוסטרון בנשים לאחר שבר ירך?

    בהשוואה לפעילות גופנית בלבד, משלב אימון גופני עם ג’ל טסטוסטרון לא הוביל לשיפור מרחק הליכה בשש דקות בנשים מבוגרות זמן קצר לאחר תיקון שבר ירך והגבלה בתפקוד, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לשברי ירך השפעה משמעותית על בריאות הציבור, כאשר עד 76% מהחולים בארצות הברית […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך