מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Azacitidine לטיפול בלויקמיה בילדים (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Azacitidine לטיפול בילדים עם אבחנה חדשה של Juvenile Myelomonocytic Leukemia.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Azacitidine (וידאזה) הינו מעכב נוקלאוזיד המאושר לטיפול בחולים מסוימים בחולים עם תסמונת מיאלודיספלסטית.

האישור של ההתוויה החדשה מבוסס על תוצאות מחקר רב-מרכזית, מבוקר-פלסבו, AZA-JMML-001, אשר כלל 18 ילדים עם Juvenile Myelomonocytic Leukemia. החוקרים בחנו את הפרופיל הפרמקוקינטי, פרמקודינאמי, בטיחות ופעילות Azacitidine לפני השתלת מח עצם.

החולים קיבלו טיפול תוך-ורידי ב- Azacitidine בימים 1-7 במחזורים של 28 ימים. משטר הטיפול כלל לפחות שלושה ועד שישה מחזורי טיפול, בתנאי שלא תועדה התקדמות מחלה או שהחולים היו מוכנים לעברו השתלת מח עצם בין המחזורים הרביעי והשישי.

תוצאי היעילות העיקריים כללו הפוגה קלינית מלאה או הפוגה קלינית חלקית לאחר שלושה חודשים. בכל המקרים נדרש כי התגובה תישמר למשך לפחות ארבעה שבועות במהלך ארבעת השבועות לפני או אחרי תום מחזור הטיפול השלישי.

בתשעה חולים (50%) תועדה תגובה קלינית, כאשר שלושה השיגו הפוגה קלינית מלאה ושישה השיגו הפוגה קלינית חלקית. חציון מרווח הזמן עד לתגובה עמד על 1.2 חודשים (טווח של 0.95-1.87 חודשים).

מרבית המשתתפים במחקר (94%) עברו השתלת מח עצם, עם חציון מרווח זמן עד להשתלה של 4.6 חודשים (2.8-19 חודשים).

אירועים חריגים שתועדו בלמעלה מ-30% מהמשתתפים במחקר כללו חום, פריחה, זיהום בדרכי נשימה עליונות ואנמיה.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים