השתלה אוטולוגית של תאי גזע מהווה גישה יעילה יותר מ-Fingolimod (גילניה) או Natalizumab (טייסברי) לטיפול בחולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית פעילה מאוד, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology.

מחקרים קודמים הציעו כי השתלה אוטולוגית של תאי גזע עשויה להיות יעילה בחולים עם טרשת נפוצה. טיפול זה כרוך בסיכון לתמותה שנע בין 0.3-2.0%, אם כי הסיכון נמוך יותר עם בחירה נכונה של חולים ועם ניסיון קליני בתחום.

במחקר הנוכחי בחנו החוקרים את הנתונים אודות 4,915 חולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית. מבין אלו, 3.4% חולים עברו השתלה אוטולוגית של תאי גזע, 52% טופלו ב-Fingolimod, 30.3% טופלו ב-Natalizumab ו-14.2% טופלו ב-Ocrelizumab (אוקרוואס). שיעור הנשים בקבוצות הטיפול נע בין 65% עד 70%.

החוקרים השלימו התאמה לדימוי שלושה מחקרים אקראיים ומבוקרים להשוואת השתלה אוטולוגית של תאי גזע עם Fingolimod, Natalizumab ו-Ocrelizumab. החולים הותאמו על-בסיס מין, גיל, מוגבלת, אירועי הישנות 12 ו-24 חודשים לפני תחילת המחקר, מרווח זמן מהופעה ראשונה של תסמינים ועד גיוס למחקר, הטיפול התרופתי הקודם היעיל ביותר ואזור גאוגרפי.

בהשוואה ל-Fingolimod, השתלה אוטולוגית של תאי גזע לווה בשיעור התלקחויות נמוך יותר (שיעורי התלקחות שנתיים של 0.09 לעומת 0.20, p<0.001). ממצא זה אושר מהערכת הסיכון המצטבר להישנות שהיה נמוך יותר (יחס סיכון של 0.26).

בהשוואה ל-Natalizumab, השתלה אוטולוגית של תאי גזע הדגימה השפעה גדולה יותר באופן מתון בלבד על שיעור ההתלקחויות השנתי (שיעורי התלקחות שנתיים של 0.08 לעומת 0.10, p=0.03), עם יחס סיכון מצטבר להישנות של 0.51.

לא תועדו הבדלים משמעותיים בסיכון להישנות בין השתלה אוטולוגית של תאי גזע ובין Ocrelizumab (שיעורי התלקחות שנתיים של 0.09 לעומת 0.06, p=0.86) ולא זוהה הבדל בסיכון המצטבר להתלקחות בין טיפולים אלו.

החוקרים מדווחים כי מבין החולים שנכללו בניתוחים הסטטיסטיים ועברו השתלה אוטולוגית של תאי גזע, ב-23.3% דווח על חום נויטרופני במהלך הניוד, 11.3% פיתחו מחלת נסיוב ו-8.8% אושפזו ליחידת טיפול נמרץ. ב-58 חולים תועדו 82 אירועים חריגים חמורים לאחר השחרור מאשפוז להשתלה, כולל זיהומים (59.8% מהאירועים החריגים) שהיו בעיקר ממקור נגיפי (41.5% מהאירועים החריגים).

חלק מפרוטוקולי השתלה אוטולוגית של תאי גזע חזקים יותר מאחרים, כאשר פרוטוקולים חלשים יותר עשויים להיות מלווים בסיכון מוגבר לכישלון גישת טיפול זו. החוקרים מציינים כי תחת הפרוטוקולים הפוטנטיים בהם השתמשו, לא תועדה הישנות אירועים דלקתיים לאורך 23 השנים בהם ביצעו טיפול זה. עם זאת, משטרי הכנה בינוניים וקלים יותר מלווים בסיכון מוגבר לחזרת פעילות מחלה ברבע מהחולים בתוך שלוש שנים.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים כי בחולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, התועלת הקלינית של השתלה אוטולוגית של תאי גזע גבוהה יותר משמעותית מזו של Fingolimod ועדיפה באופן קטן יותר לעומת Natalizumab.

JAMA Neurology, May 15, 2023

לידיעה במדסקייפ