מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Revumenib לטיפול במקרים של לויקמיה אקוטית חוזרת או עמידה לטיפול עם טרנסלוקציה של KMT2A במבוגרים וילדים מגיל שנה ומעלה.
משמעות האישור הינו כי זו מולקולה קטנה פומית ראשונה הפועלת כמעכב Menin ומאושרת להתוויה זו. התכשיר חוסם את הקישור של Menin לחלבוני KMT2A שעברו מוטציה, צעד המעכב את מסלול התפתחות המחלה. למרות שמדובר בצורה יחסית לא-נפוצה של לויקמיה, סידור מחדש של KMT2A הינו גורם חשוב המוביל להתפתחות לויקמיה חדה ביילודים.
האישור הנוכחי מבוסס על זרוע-יחידה של מחקר AUGMENT-101 בתווית-פתוחה שכלל 104 מבוגרים וילדים עם המוטציה. כל הילדים במחקר היו בגילאי 30 ימים ומעלה.
שיעורי הפוגה מלאה ושיעורי הפוגה מלאה עם החלמה המטולוגית חלקית עמדו על 21.2% (22 חולים) עם חציון משך טיפול של 6.4 חודשים. חציון משך הזמן עד להפוגה עמד על 1.9 חודשים.
החוקרים דיווחו כי 38 חולים נדרשו עירוי תאי דם ו/או טסיות בתחילת המחקר; 12 חולים (14%) לא נדרשו לעירויים לאחר 56 ימים לאחר מכן. מבין 21 החולים ללא עירויים בתחילת המחקר, 10 חולים (48%) לא נדרשו לעירויים לאורך אותה תקופת זמן.
תופעות הלוואי הנפוצות שתועדו ב-20% מהחולים ומעלה כללו דימום, בחילות, פוספט מוגבר, כאב שריר-שלד, זיהום, עליה באנזימי כבד, חום נויטרופני, עליה בריכוזי Intact PTH, זיהום חיידקי, שלשול, תסמונת התמיינות, הארכת מרווח QT, ירידה בפוספט, עליה בטריגליצרידים, ירידה באשלגן, ירידה בתאבון, עצירות, בצקת, זיהום נגיפי, עייפות ועליה בפוספטזה בסיסית.
המינון המומלץ של Revumenib משתנה לפי המשקל ושימוש נלווה במעכבי CYP3A4 פוטנטיים.
מתוך הודעת ה-FDA
לידיעה במדסקייפ
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!