מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Revumenib לטיפול בלויקמיה אקוטית עם טרנסלוקציה KMT2A (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Revumenib לטיפול במקרים של לויקמיה אקוטית חוזרת או עמידה לטיפול עם טרנסלוקציה של KMT2A במבוגרים וילדים מגיל שנה ומעלה.

משמעות האישור הינו כי זו מולקולה קטנה פומית ראשונה הפועלת כמעכב Menin ומאושרת להתוויה זו. התכשיר חוסם את הקישור של Menin לחלבוני KMT2A שעברו מוטציה, צעד המעכב את מסלול התפתחות המחלה. למרות שמדובר בצורה יחסית לא-נפוצה של לויקמיה, סידור מחדש של KMT2A הינו גורם חשוב המוביל להתפתחות לויקמיה חדה ביילודים.

האישור הנוכחי מבוסס על זרוע-יחידה של מחקר AUGMENT-101 בתווית-פתוחה שכלל 104 מבוגרים וילדים עם המוטציה. כל הילדים במחקר היו בגילאי 30 ימים ומעלה.

שיעורי הפוגה מלאה ושיעורי הפוגה מלאה עם החלמה המטולוגית חלקית עמדו על 21.2% (22 חולים) עם חציון משך טיפול של 6.4 חודשים. חציון משך הזמן עד להפוגה עמד על 1.9 חודשים.

החוקרים דיווחו כי 38 חולים נדרשו עירוי תאי דם ו/או טסיות בתחילת המחקר; 12 חולים (14%) לא נדרשו לעירויים לאחר 56 ימים לאחר מכן. מבין 21 החולים ללא עירויים בתחילת המחקר, 10 חולים (48%) לא נדרשו לעירויים לאורך אותה תקופת זמן.

תופעות הלוואי הנפוצות שתועדו ב-20% מהחולים ומעלה כללו דימום, בחילות, פוספט מוגבר, כאב שריר-שלד, זיהום, עליה באנזימי כבד, חום נויטרופני, עליה בריכוזי Intact PTH, זיהום חיידקי, שלשול, תסמונת התמיינות, הארכת מרווח QT, ירידה בפוספט, עליה בטריגליצרידים, ירידה באשלגן, ירידה בתאבון, עצירות, בצקת, זיהום נגיפי, עייפות ועליה בפוספטזה בסיסית.

המינון המומלץ של Revumenib משתנה לפי המשקל ושימוש נלווה במעכבי CYP3A4 פוטנטיים.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ממושכת של ג'ל Oleogel-S10 לטיפול באפידרמוליזיס בולוזה (Br J Dermatol)

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ממושכת של ג'ל Oleogel-S10 לטיפול באפידרמוליזיס בולוזה (Br J Dermatol)

    טיפול ארוך-טווח בג'ל Oleogel-S10 הפחית משמעותית את היקף הפצעים פעילות המחלה בחולים עם אבחנה של אפידרמוליזיס בולוזה (Epidermolysis Bullosa), עם שיעורי היענות גבוהים ופרופיל בטיחות חיובי לאורך 24 חודשים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת British Journal of Dermatology. במחקר EASE בשלב 3 נכללו חולים עם אבחנה של אפידרמוליזיס בולוזה (Dystrophic Epidermolysis Bullosa או […]

  • יעילות ובטיחות טיפול נוגד-פרכוסים לאחר אירוע מוחי (Neurology)

    יעילות ובטיחות טיפול נוגד-פרכוסים לאחר אירוע מוחי (Neurology)

    מתוצאות סקירה שיטתית ומטה-אנליזה שפורסמו בכתב העת Neurology להערכת בטיחות ויעילות תרופות נוגדות-פרכוס לטיפול בפרכוסים לאחר אירוע מוחי עולה כי Levetiracetam ו-Lamotrigine עשויות להיות בטוחות ומלוות בשיעור תופעות לוואי נמוך יותר לעומת תרופות אחרות. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי התרופות היעילות ביותר לטיפול בפרכוסים לאחר אירוע מוחי עדיין אינו ידוע. מטרת המחקר הייתה לקבוע את […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Datopotamab Deruxtecan  לטיפול בסרטן שד (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Datopotamab Deruxtecan  לטיפול בסרטן שד (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Datopotamab Deruxtecan לטיפול באוכלוסיות מסוימות של נשים עם סרטן שד בלתי-נתיח או גרורתי, חיובי לקולטנים להורמונים ושלילי ל-HER2, לאחר השלמת טיפול כימותרפי והורמונאלי. האישור הנוכחי, הראשון בארצות לתצמיד תרופה-נוגדן, מבוסס על ממצאי מחקר TROPION-Breat01trial, מחקר אקראי, רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, שכלל 732 נשים שאינן מתאימות לטיפול […]

  • טיפול ב-Vedolizumab מפחית סיכון להישנות מחלת קרוהן לאחר ניתוח (The Lancet Gastroenterol & Hepatology)

    טיפול ב-Vedolizumab מפחית סיכון להישנות מחלת קרוהן לאחר ניתוח (The Lancet Gastroenterol & Hepatology)

    במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Gastroenterology & Hepatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר REPREVIO, מהן עולה כי טיפול ב- Vedolizumab(אנטיביו) בתוך 4 שבועות לאחר ניתוח אילאו-קולוני נמצא יעיל משמעותית במניעת הישנות אנדוסקופית של מחלת קרוהן בקרב מטופלים עם לפחות גורם סיכון אחד להישנות. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחלת קרוהן מאופיינת בתקופות של הפוגה […]

  • מתן אמפטמינים במינון גבוה עלול להביא לעליה בסיכון למאניה ופסיכוזה (Am J Psychiatry)

    מתן אמפטמינים במינון גבוה עלול להביא לעליה בסיכון למאניה ופסיכוזה (Am J Psychiatry)

    במאמר שפורסם בכתב העת American Journal of Psychiatry מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי מתן אמפטמינים במינון גבוה עלול להביא לעליה בסיכון למאניה ופסיכוזה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בשנים האחרונות נרשמה עליה בשימוש באמפטמינים בארצות הברית. מחקר קודם זיהה סיכון מוגבר להיארעות פסיכוזה עם מתן אמפטמינים תחת מרשם רופא. מטרת המחקר […]

  • התועלת של בטמיגה בגברים עם שלפוחית רגיזה והפרעות זקפה (Cureus)

    התועלת של בטמיגה בגברים עם שלפוחית רגיזה והפרעות זקפה (Cureus)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Cureus עולות עדויות התומכות בתועלת של Mirabegron (בטמיגה) איזון תסמיני פעילות יתר של שלפוחית השתן (שלפוחית רגיזה) בגברים עם אבחנה של הפרעה קלה-עד-בינונית בתפקודי זקפה. הממצאים תומכים בבטיחות וסבילות הטיפול התרופתי אך השפעות הטיפול נותרו למשך שמונה שבועות בלבד ופחתו לאחר מכן. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את התועלת […]

  • הוספת Camrelizumab לטיפול כימותרפי משפרת תגובה בנשים עם סרטן שד שלילי לקולטנים להורמונים (JAMA)

    הוספת Camrelizumab לטיפול כימותרפי משפרת תגובה בנשים עם סרטן שד שלילי לקולטנים להורמונים (JAMA)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA עולה כי הוספת Camrelizumab לטיפול כימותרפי קדם-ניתוחי לוותה בעליה בשיעורי תגובה פתולוגית, לעומת פלסבו, בנשים עם סרטן שד מוקדם או מתקדם-מקומית ושלילי לשלושת הקולטנים להורמונים. הטיפול המשולב הדגים תועלת עקבית בתתי-קבוצות שונות עם פרופיל בטיחות בר-טיפול. המחקר האקראי, כפל-סמיות, בשלב 3, כלל 441 נשים (גיל חציוני של 48 שנים) […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Cosibelimab לטיפול בממאירות עורית של תאי קשקש (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Cosibelimab לטיפול בממאירות עורית של תאי קשקש (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Cosibelimab, מעכב בקרה חיסונית, לטיפול במבוגרים עם ממאירות גרורתית או מתקדמת-מקומית מסוג SCC (או Squamous Cell Carcinoma) של העור, אשר אינם מועמדים לניתוח או טיפול קרינתי במטרת ריפוי. המומחים מסבירים כי ממאירות עורית ממקור תאי קשקש הינה הצורה הנפוצה ביותר של סרטן עור, כאשר […]

  • מה בין סוג הדם ובין הסיכון לתרומבוזיס של תומכן בעורקים כליליים? (Int J Cardiol)

    מה בין סוג הדם ובין הסיכון לתרומבוזיס של תומכן בעורקים כליליים? (Int J Cardiol)

    במאמר שפורסם בכתב העת International Journal of Cardiology מדווחים חוקרים מאוסטריה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה קשר בין סוג דם B או AB ובין סיכון מוגבר לתרומבוזיס מוקדם של התומכן. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי סוג הדם עשוי להשפיע על הסיכון למחלות לב וכלי דם, בפרט תרומבואמבוליזם ורידי ומחלת עורקים כלילית, כאשר באלו עם […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה