אלרגיה

היעילות והבטיחות של Tezacaftor-Ivacaftor בחולים עם ציסטיק פיברוזיס (The Lancet Respiratory Medicine)

במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine מדווחים חוקרים כי טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor בטוח, נסבל היטב ויעיל בטווח הארוך בילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס, הומוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Tezacaftor-Ivacaftor הינו טיפול מאושר לציסטיק פיברוזיס, אשר הוכח כבטוח, יעיל ונסבל היטב לאורך 8-24 שבועות במחקרים בשלב 3 שכללו משתתפים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס , הומוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR או הטרוזיגוטיים למוטאציה זו עם מוטאציה עם תפקוד שיירי. כעת מדווחים החוקרים על הבטיחות והיעילות של הטיפול בטווח הארוך כפי שעולה מנתוני מחקר EXTEND.

מחקר 661-110 היה מחקר בשלב 3, רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, שכלל 170 אתרי מחקר באוסטרליה, אירופה, ישראל וצפון אמריקה. המשתתפים היו בגילאי 12 שנים ומעלה, הומוזיגוטיים או הטרוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR והשלימו אחד משישה מחקרים קודמים להערכת Tezacaftor-Ivacaftor.

תוצא הסיום העיקרי היה בטיחות וסבילות הטיפול. תוצאי סיום משניים כללו את השינוי בתפקוד הריאתי, מדדים תזונתיים ומדדי תסמינים נשימתיים; התלקחויות ריאתיות ומדדי טיפול תרופתי. ניתוח פוסט-הוק שימש להערכת קצב ההידרדרות בתפקוד הריאתי בחולים שקיבלו טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor במשך עד 120 שבועת אל מול ביקורות תואמות.

המחקר כלל 1,044 משתתפים משישה מחקרים קודמים, מהם 1,042 קיבלו לפחות מנה אחת של תרופת המחקר ונכללו בניתוח להערכת בטיחות הטיפול. אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי תועדו ב-995 חולים (95%); 22 חולים (2%) פיתחו אירועים חריגים על-רקע הטיפול אשר הובילו להפסקת הטיפול ו-351 חולם (34%) פיתחו אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול. לא תועדו מקרי תמותה על-רקע הטיפול התרופתי.

בקרב 459 חולים הומוזיגוטיים ו-226 חולים הטרוזיגוטיים שהחלו טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor תועד שיפור בתוצאי יעילות הטיפול שתאמו למדווח במחקרים המקוריים; השיפור בתפקוד הריאתי ובמדדים תזונתיים עם ירידה בהתלקחויות ריאתיות בקבוצת הטיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor במחקרים המקוריים נשמר ברובו במחקר EXTEND למשך 96 שבועות נוספים. מדדים פרמקוקינטיים היו גם כן דומים לאלו שדווחו במחקרים המקוריים.

קצב ההידרדרות השנתי בתפקוד הריאתי היה נמוך ב-61.5% בקרב חולים הומוזיגוטיים שטופלו ב- Tezacaftor-Ivacaftor, בהשוואה לביקורות היסטוריות תואמות שלא קיבלו את הטיפול התרופתי.

ממצאי המחקר תומכים בתועלת הקלינית ארוכת הטווח של Tezacaftor-Ivacaftor בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס, הומוזיגוטיים או הטרוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR.

The Lancet Respiratory Medicine 2021

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Dermatology and Therapy עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם פסוריאזיס השיגו תגובה מצוינת לטיפול ב- Guselkumab(טרמפיה) עם ניקוי מלא של העור לאחר 20 שבועות טיפול. חולים שלא קיבלו טיפול ביולוגי קודם ושיעור נמוך של מחלות רקע לוו בשיעורי תגובה גבוהים יותר. המחקר הרטרוספקטיבי נערך במרכזים באיטליה בין ינואר ועד אוקטובר […]

  • טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב- Rilzabrutinib הוביל להקלה מהירה ומשמעותית בתסמינים בחולים עם אורטיקריה כרונית ספונטאנית שלא הגיבו לטיפול בנוגדי-היסטמינים. המחקר בשלב 2 נערך לאורך 52 שבועות וכלל שלב בן 12 שבועות שהיה כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, לאחריו 40 שבועות שלב הארכה בתווית-פתוחה ב-51 מרכזים […]

  • טיפול ב-Benralizumab מסייע בשימור הפוגה בחולי אסתמה

    טיפול ב-Benralizumab מסייע בשימור הפוגה בחולי אסתמה

    במאמר שפורסם בכתב העת CHEST מדווחים חוקרים מאיטליה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי כשליש מהחולים עם אסתמה אאזנופילית חמורה השיגו ושמרו על הפוגה קלינית עם טיפול ב- Benralizumab (פסנרה) למשך עד שנתיים, עם תוצאות טובות יותר בחולים שלא קיבלו בעבר טיפול ביולוגי, בהשוואה לאלו עם היסטוריה של טיפול ביולוגי. החוקרים השלימו מחקר עולם-אמיתי […]

  • כלב טיפולי מסייע בהרגעת ילדים בחדרי מיון

    כלב טיפולי מסייע בהרגעת ילדים בחדרי מיון

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Network Open מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי אינטראקציה בת עשר דקות עם כלבים טיפוליים, לצד טיפול תומך, הפחיתו את רמת החרדה בקרב ילדים במהלך ביקורים בחדרי מיון. המחקר החד-מרכזי, אקראי, כלל 80 ילדים (גיל ממוצע של 10.9 שנים) עם חרדה בדרגה בינונית-עד-גבוהה (מדד של 6 ומעלה […]

  • טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Emergency Medicine עולה כי טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים במצב קריטי עם חבלת חזה. לא זוהה קשר משמעותי בין טיפול בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים, דוגמת Ibuprofen ו-Ketorolac, ובין הסיכון לנזק כלייתי חד. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי מבוסס על נתונים ממאגר Medical Information Mart for Intensive […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    במאמר שפורסם בכתב העת Dermatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי קרם Ruxolitinib נסבל היטב והוביל לרה-פיגמנטציה משמעותית קלינית בחולים עם ויטיליגו לאחר שנה אחת, ללא תלות במאפיינים הדמוגרפיים והקליניים של המטופלים. ניתוח פוסט-הוק זה כלל נתונים משני מחקרים בשלב 3 (TRuE-V1 ו-TRuE-V2) בהם נכללו מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים […]

  • האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    טיפול משלים ב- Camrelizumab לווה בשיפור משמעותי של שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר שלוש שנים בחולים עם ממאירות מתקדמת מקומית-אזורית של הנזופרינקס, בהשוואה למעקב בלבד, כך עולה מתוצאות מחקר DIPPER בשלב 3, שפורסמו בכתב העת JAMA. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כ-20-30% מהחולים עם קרצינומה של נזופרינקס בשלב מתקדם מקומית-אזורית צפויים להישנות מחלה לאחר טיפול כימו-קרינתי […]

  • האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Alzheimer’s and Dementia עולה כי שימוש בתרופות ממשפחת NRTI (או Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitors), אך לא בתרופות אחרות כנגד HIV, מלווה בסיכון מופחת משמעותית למחלת אלצהיימר. המחקר מבוסס על נתונים אודות 272,000 משתתפים מארצות הברית שנכללו בשני מאגרי נתונים: Veterans Health Administration (שנים 2000-2024, 72,193 משתתפים) ומאגר MarketScan Database (שנים […]

  • טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Epilepsia Open עולה כי Cenobamate הינו טיפול יעיל בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול תרופתי, כאשר קרוב למחצית מהחולים השיגו ירידה של לפחות 50% בתדירות פרכוסים לאחר שלושה חודשים. אירועים חריגים בדרגה קלה-עד-בינונית תועדו ב-30.9% מהחולים ורובם חלפו עם הזמן. המחקר הרב-מרכזי, רטרוספקטיבי, תצפיתי, כלל 19 בתי חולים בגרמניה, צרפת […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך