אלרגיה

מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה למתן אורקמבי לטיפול בילדים קטנים עם ציסטיק פיברוזיס (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור הטיפול ב-Lumacaftor ו-Ivacaftor (אורקמבי) לכלול את מתן הטיפול לילדים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי שנה עד שנתיים, כך על-פי הודעה חדשה מטעם היצרן.

 האישור הנוכחי תקף לילדים הומוזיגוטיים למוטציית F508del (גנוטיפ F/F) בגן CFTR.

 בנוכחות שני עותקים של מוטציית F508del מתפתח חסר בחלבון CFTR על-פני שטח התא. התכשיר משלב Lumacaftor, המכוון לפגם בחלבון CFTR המעכב עיבוד ותנועה, כך מגדיל את כמות החלבון על פני שטח התא; ו-Ivacaftor, המעודד את יכולת חלבוני CFTR להעביר מלח ומים דרך ממברנת התא. יחדיו, שני התכשירים הללו מסייעים בהידרציה ופינוי ריר מדרכי האוויר.

 הטיפול באורקמבי אושר לראשונה בשנת 2015 לילדים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי 12 שנים ומעלה, כאשר מאוחר יותר הורחב האישור לילדים קטנים יותר.

 הרחבת האישור כעת מבוססת בחלקה על נתונים ממחקר בתווית-פתוחה, בשלב 3, שכלל 36 ילדים בגילאי 1-2 שנים עם ציסטיק פיברוזיס וגנוטיפ F/F.

 מהתוצאות עולה כי אורקמבי הינו טיפול נסבל היטב, עם פרופיל בטיחות ופרופיל פרמקוקינטי דומה לזה שתואר בילדים גדולים יותר. מהנתונים עלה כי הטיפול הוביל לירידה בריכוז כלור בזיעה, רמז לכך שהתרופה עשויה להשפיע על מהלך המחלה בחולים עם ציסטיק פיברוזיס.

 המומחים מסבירים כי ישנה חשיבות רבה למתן טיפול בילדים עם ציסטיק פיברוזיס בשלב מוקדם במהלך חייהם, מאחר וטיפול מוקדם עשוי להאט את התקדמות המחלה החמורה. האישור הנוכחי מהווה צעד נוסף בשיפור אפשרויות הטיפול באוכלוסיית חולים זו.

 

מתוך הודעת ה-FDA

 

לידיעה ב-Healio

 

 

 

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול קצר בסטרואידים עלול להביא לעליה בסיכון לסוכרת (מתוך כנס ה-EASD)

    טיפול קצר בסטרואידים עלול להביא לעליה בסיכון לסוכרת (מתוך כנס ה-EASD)

    בחולים תחת טיפול בגלוקוקורטיקואידים סיסטמיים במהלך אשפוז קצר תועד סיכון גבוה יותר מכפליים להופעה חדשה של סוכרת, בהשוואה לאלו שלא טופלו בסטרואידים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו במהלך כנס ה-European Association for the Study of Diabetes. החוקרים מבריטניה השלימו מחקר עוקבה תצפיתי שהתבסס על נתונים מרשומות רפואיות ממוחשבות של חולים שאושפזו בין תחילת שנת […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Atezolizumab תת-עורי כנגד מגוון מחלות ממאירות (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Atezolizumab תת-עורי כנגד מגוון מחלות ממאירות (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Atezolizumab ו-Hyaluronidase (טיסנטריק) כזריקה תת-עורית למבוגרים לכלל ההתוויות המאושרות של הפורמולה התוך-ורידית של התכשיר. ההתוויות המאושרות כוללות סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer), SCLC (או Small-Cell Lung Cancer), סרטן כבד, מלנומה וסרקומה אלבאולרית. מדובר במעכב PD-L1 הראשון שקיבל אישר כטיפול הניתן […]

  • טיפול ב-Adalimumab טוב יותר מ-Cyclosporine במניעת הישנות דלקת ענביה (The Lancet Rheumatol)

    טיפול ב-Adalimumab טוב יותר מ-Cyclosporine במניעת הישנות דלקת ענביה (The Lancet Rheumatol)

    טיפול ב- Adalimumab בשילוב עם קורטיקוסטרואידים נמצא עדיף על Cyclosporine בשילוב עם קורטיקוסטרואידים במניעת התלקחות דלקת ענביה לצד פרופיל בטיחות חיובי בחולים עם מחלת בכצ’ט חמורה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת The Lancet Rheumatology. מנגד, טיפול ב-Interferon Alfa-2a אינו יעיל יותר מ-Cyclosporine. במסגרת המחקר בחנו החוקרים את היעילות והבטיחות של שלושה תכשירים אימונו-מודולטוריים: […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Ribociclib כטיפול משלים כנגד סרטן שד בשלב מוקדם (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Ribociclib כטיפול משלים כנגד סרטן שד בשלב מוקדם (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Ribociclib (קיסקלי) בשילוב עם מעכב ארומטז לטיפול בנשים מבוגרות עם סרטן שד בשלב II ו-III, חיובי לקולטנים להורמונים ושלילי ל-HER2 בסיכון גבוה להישנות לאחר ניתוח. הסוכנות אישרה גם את מתן Ribociclib ו-Letrozole כתכשיר משולב לאותה התוויה. בעבר אושר מתן Abemaciclib, מעכב CDK4/6 אחר להתוויה […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את משלב קיטרודה עם כימותרפיה לטיפול במזותליומה פלאורלית ממארת (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את משלב קיטרודה עם כימותרפיה לטיפול במזותליומה פלאורלית ממארת (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיעה על הוספת התוויה נוספתן למתן הטיפול ב-Pembrolizumab (קיטרודה), אשר כעת אושרה כקו-טיפול ראשון בחולים עם מזותליומה פלאורלית ממארת גרורתית או מתקדמת ולא-נתיחה, בשילוב עם Pemetrexed וטיפול כימותרפי מבוסס-פלטינום. מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר קודם לכן מתן מעכב PD-1 אחר, Nivolumab (אופדיבו) כקו טיפול ראשון לטיפול במזותליומה […]

  • הערכת שיעורי אספרגילוזיס פולשני בילדים עם לויקמיה (J Pediatr Infect Dis Soc)

    הערכת שיעורי אספרגילוזיס פולשני בילדים עם לויקמיה (J Pediatr Infect Dis Soc)

    במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the Pediatric Infectious Diseases Society מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי שיעורי אספרגילוזיס פולשני נעים סביב 3-5% בילדים עם לויקמיה חדה, עם שונות רבה בשיעורי הזיהום הפטרייתי בין מחקרים. החוקרים השלימו סקירה שיטתית ומטה-אנליזה שכללה 24 מחקרים שנערכו בין תחילת שנת 2000 ועד סוף חודש יולי […]

  • טיפול אנטי-פיברוטי מעלה את סיכויי ההישרדות של חולים עם COVID-19 וכשל נשימתי חד (BMC Pulm Med)

    טיפול אנטי-פיברוטי מעלה את סיכויי ההישרדות של חולים עם COVID-19 וכשל נשימתי חד (BMC Pulm Med)

    בקרב חולים עם כשל נשימתי חד משנית ל-COVID-19 תועדו שיעורי הישרדות גבוהים יותר לאחר שנה אחת עם טיפול אנטי-פיברוטי ב-Nintedanib או Pirfenidone, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת BMC Pulmonary Medicine. במחקר העוקבה הרטרוספקטיבי בחנו החוקרים מבוגרים עם COVID-19 וכשל נשימתי חד במטרה להשוות את שיעורי התמותה לאחר שנה אחת ב-167 חולים (גיל […]

  • טיפול ב-Febuxostat ו-Allopurinol מלווה בסיכון מופחת לתמותה מכל-סיבה במבוגרים תחת המודיאליזה (Kidney Medicine)

    טיפול ב-Febuxostat ו-Allopurinol מלווה בסיכון מופחת לתמותה מכל-סיבה במבוגרים תחת המודיאליזה (Kidney Medicine)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Kidney Medicine עולה כי הן Febuxostat והן Allopurinol מלווים בשיעורי תמותה נמוכים יותר במבוגרים תחת המודיאליזה ביפן, כאשר Allopurinol הפחית את הסיכון לתמותה עקב אירועים קרדיווסקולאריים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Febuxostat ו-Allopurinol הם מעכבי Xanthine Oxidoreductase ומשמשים להפחית ריכוזי חומצה אורית בדם. מחקרים קודמים הצביעו על סיכון מוגבר לתמותה […]

  • טיפול ב-Ubrogepant עשוי למנוע התקף מיגרנה לפני הופעת כאב ראש (Neurology)

    טיפול ב-Ubrogepant עשוי למנוע התקף מיגרנה לפני הופעת כאב ראש (Neurology)

    טיפול מוקדם ב- Ubrogepant(אוברלוי) במינון 100 מ”ג מלווה במצב תפקודי טוב יותר, פחות הגבלות בפעילות ושביעות רצון גבוהה יותר לאחר 24 שעות בחולים עם מיגרנה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Neurology. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את ההשפעות של Ubrogepant במהלך שלב פרודרומלי של מיגרנה על תוצאים לפי דיווח מטופלים במחקר PRODROME, […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה