כירורגיה לב חזה

תוצאות מבטיחות ל-Mavacamten לטיפול בקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (Lancet)

תרופה ניסיונית המכוונת למנגנון המולקולארי בבסיס קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy) עשויה להביא לשיפור בתסמינים ובמצב התפקודי של החולים עם ההפרעה הגנטית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Lancet והוצגו בו-זמנית במהלך כנס ה-European Society of Cardiology.

במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את היעילות והבטיחות של Mavacamten, תרופה ראשונה מסוגה לעיכוב מיוזין לבבי, בחולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית.

המחקר האקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו (EXPLORER-HCM) כלל משתתפים מ-68 מרכזים קרדיווסקולאריים ב-13 מדינות. החוקרים גייסו למחקר חולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית ומפל במוצא חדר שמאל של 50 מ”מ כספית ומעלה, עם מדד תסמינים בדרגה IIIII לפי סולם NYHA. המשתתפים חולקו באקראי ביחס 1:1 לטיפול ב-Mavacamten או פלסבו למשך 30 שבועות.

התוצא העיקרי היה עליה של לפחות 1.5 מ”ג/ק”ג/דקה בשיא צריכת החמצן וירידה של לפחות דרגה אחת בסולם NYHA או עליה של 3.0 מ”ל/ק”ג/דקה ומעלה בשיא צריכת החמצן ללא החמרת NYHA.

בתקופה שבין 30 במאי, 2018, ועד 12 ביולי, 2019, 429 מבוגרים גויסו למחקר ו-251 חולקו באקראי לטיפול ב-Mavacamten (123 חולים) או פלסבו (128 חולים).

שיעורי התוצא העיקרי עמדו על 37% מהמטופלים בקבוצת ההתערבות, בהשוואה ל-17% מהמשתתפים בקבוצת הפלסבו (p=0.0005). בקרב חולים בקבוצת ההתערבות נרשמה ירידה גדולה יותר במפל הלחץ במוצא חדר שמאל (36- מ”מ כספית, p<0.0001), עליה גדולה יותר בשיא צריכת החמצן (1.4 מ”ל/דקה/דקה, p=0.0006) ושיפור מדד תסמינים.

עוד מדווחים החוקרים כי בשיעור גבוה ב-34% של חולים בקבוצת הטיפול ב-Mavacamten נרשם שיפור של לפחות דרגה אחת בסולם NYHA (80 מבין 123 חולים בקבוצת ההתערבות, לעומת 40 מבין 128 חולים בקבוצת הפלסבו, p<0.0001).

הבטיחות והסבילות של Mavacamten הייתה דומה לזו של פלסבו.

אירועים חריגים על-רקע הטיפול היו קלים. חולה אחד בקבוצת הפלסבו הלך לעולמו עקב מוות פתאומי.

החוקרים מסכמים וכותבים כי טיפול ב-Mavacamten הוביל לשיפור היכולת הגופנית, מפל לחצים במוצא חדר שמאל, מדד תפקודי לפי סולם NYHA והמצב הבריאותי של חולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית.

Lancet August 29, 2020

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • חיסון חדש כנגד מחלת ליים יעיל בקבוצות גיל שונות

    חיסון חדש כנגד מחלת ליים יעיל בקבוצות גיל שונות

    חיסון ניסיוני כנגד מחלת ליים  (Lyme Borreliosis), VLA15, נמצא בטוח, נסבל היטב ואימונוגני במטופלים בגילאי 5-65 שנים, כאשר בילדים ומתבגרים תועדו תגובות משמעותיות יותר מאשר במבוגרים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet Infectious Diseases. החוקרים בחנו את הבטיחות והאימונוגניות של החיסון הניסיוני VLA15, אשר ניתן במשטרי חיסון שונים, במסגרת מחקר בשלב 2 שנערך […]

  • תוצאות מבטיחות למשלב בדיקות דם לניטור אחר מחלת כליות כרונית

    תוצאות מבטיחות למשלב בדיקות דם לניטור אחר מחלת כליות כרונית

    הבחירה בטיפול כלייתי חליפי, לצד גורמים דוגמת משך דיאליזה, גורם ושלב מחלת כליות כרונית, עשויים כולם להשפיע על רמות Renalase, Dopamine ו-Norepinephrine בחולים עם מחלת כליות כרונית, ממצאים המדגישים את חשיבות ניטור רמות סמנים אלו בדם לחיזוי התקדמות מחלת כליות כרונית והסיכון לאירועים קרדיווסקולאריים, כך מדווחים חוקרים מפולין במאמר שפורסם בכתב העת BMC Nephrology. החוקרים […]

  • קנאביס רפואי מלווה בשיפור בכאב, עייפות ואיכות חיים בחולים עם מחלות כרוניות

    קנאביס רפואי מלווה בשיפור בכאב, עייפות ואיכות חיים בחולים עם מחלות כרוניות

    שימוש בקנאביס רפואי לווה בשיפור משמעותי באיכות החיים הקשורה לבריאות בקרב חולים עם מחלות כרוניות, לרבות הקלה בכאב כרוני, עייפות, הפרעות שינה, חרדה ודיכאון – כך עולה ממחקר פרוספקטיבי רחב היקף שפורסם בכתב העת PLoS One. מחקר QUEST הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, שכלל 2000 מבוגרים (גיל ממוצע של 50 שנים, 63% נשים) עם מחלות כרוניות […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Roflumilast לטיפול בפסוריאזיס של הקרקפת והגוף

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Roflumilast לטיפול בפסוריאזיס של הקרקפת והגוף

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב-Roflumilast, מעכב PDE-4, לטיפול בפסוריאזיס רובדית של הקרקפת והגוף במבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים ומעלה. הקרם בריכוז 0.3% מאושר כטיפול מקומי לפסוריאזיס רובדית במבוגרים וילדים בגילאי 6 שנים ומעלה. קרם Roflumilast בריכוז 0.15% אושר לטיפול באטופיק דרמטיטיס בדרגה קלה-עד-בינונית באותה אוכלוסייה. האישור הנוכחי מבוסס […]

  • מתן Pentoxifylline אינו-יעיל כנגד דלקת כבד על-רקע אלכוהול עם נזק כלייתי חד

    מתן Pentoxifylline אינו-יעיל כנגד דלקת כבד על-רקע אלכוהול עם נזק כלייתי חד

    במאמר שפורסם בכתב העת eGastroenterology מדווחים חוקרים מצ’ילה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Pentoxifylline, תכשיר הפועל כמעכב TNF-Alpha, לא הביא לשיפור תוצאות ההישרדות בחולים עם דלקת כבד חמורה משנית לצריכת אלכוהול בשילוב עם נזק כלייתי חד. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דלקת כבד חמורה על-רקע צריכת אלכוהול הינה מצב מסכן חיים, כאשר מתן […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Telisotuzumab לטיפול ב-NSCLC עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Telisotuzumab לטיפול ב-NSCLC עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Telisotuzumab Vedotin לטיפול בחולים עם סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer) מתקדם-מקומית או גרורתי עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met לאחר טיפול סיסטמי קודם. מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר גם את בדיקת VENTANA MET (SP44) RxDx Assay של חברת רוש […]

  • טיפול ב-Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בחולים עם יתר לחץ דם עמיד

    טיפול ב-Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בחולים עם יתר לחץ דם עמיד

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMAמדווחים חוקרים מדרום קוריאה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בהפחתת לחץ דם בחולים עם יתר לחץ דם עמיד לטיפול, עם שיעורים דומים של השגת יעד לחץ דם סיסטולי ופרופיל בטיחות טוב יותר. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Spironolactone הינה התרופה המועדפת לטיפול ביתר לחץ דם […]

  • תרופה פומית מבטיחה לטיפול בהשמנה מחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה

    תרופה פומית מבטיחה לטיפול בהשמנה מחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה

    מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress on Obesity שנערך במלגה, ספרד, עולה כי טיפול פומי חדש כנגד השמנה, SYNT-101, המחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה, נמצא בטוח, יעיל ונסבל היטב במחקר ראשון בבני אדם. במסגרת המחקר ניתנה מנה יחידה של התרופה המחקה את ההשפעה המטבולית של ניתוח מעקף קיבה לתשעה משתתפים בריאים בגילאי […]

  • רמות לקטט גבוהות בדם מנבאות סיכון מוגבר לתמותה בחולים עם נזק כלייתי חד

    רמות לקטט גבוהות בדם מנבאות סיכון מוגבר לתמותה בחולים עם נזק כלייתי חד

    רמות לקטט בדם מעל 4 מילימול/ליטר בקבלה לאשפוז ביחידת טיפול נמרץ מלוות בסיכון מוגבר לתמותה בתוך חודשיים בחולים עם נזק כלייתי חד תחת טיפול כלייתי חליפי, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת BMC Nephrology. המחקר הרטרוספקטיבי כלל נתונים לאורך תקופה של ארבע שנים במטרה לבחון את ההשפעה של רמות לקטט בדם בקבלה לאשפוז ליחידת […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך