סאנופי וRegeneron Pharmaceuticals, Inc.- הודיעו היום על תוצאות חיוביות במחקר הפאזה ה-3, ODYSSEY ESCAPE, להערכת זריקת פראלואנט® (אלירוקומאב) במטופלים עם צורה תורשתית של כולסטרול גבוה הידועה בשם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית (HeFH), שרמות הכולסטרול שלהם הצריכו טיפול אפרזיס שבועי או דו–שבועי. המחקר השיג את יעד המטרה הראשוני שלו, והראה שהוספת פראלואנט, למשטר הטיפול הנוכחי של הנבדקים, הורידה את תדירות טיפולי האפרזיס שקיבלו במידה מובהקת – ירידה של 75%, לעומת קבוצת הפלצבו (p<0.0001). 63% מהמטופלים שטופלו בפראלואנט לא נזקקו עוד לאפרזיס, לעומת 0% מהמטופלים שקיבלו פלצבו. אפרזיס הוא הליך שבו מפנים כולסטרול רע (LDL) מהדם, בתהליך דומה לדיאליזה בחולי אי–ספיקת כליות.

“זו הפעם הראשונה שמעכב PCSK9 מראה במחקר קליני הפחתה בתדירות של טיפול אפרזיס, שהוא טיפול פולשני, קשה לגישה, גוזל זמן ויקר לגבי חלק מהמטופלים הקשים ביותר לטיפול“, אמר ביל ססיאלה, Ph.D, סגן נשיא, ניהול תכניות, רג‘נרון. “מטרתה של תכנית המחקר הקליני ODYSSEY היא להבין את השפעת הפראלואנט על אוכלוסיות מטופלים רבות ושונות להן אין מענה משמעותי כיום, והוא הורדה נוספת של רמת הכולסטרול LDL“.

טיפול אפרזיס הוא טיפול פולשני ומכביד עבור מטופלים, שכן הוא עשוי להימשך יותר משלוש שעות. הטיפול כרוך גם באי–נוחות ומחירו עשוי להגיע ל-100,000 דולר למטופל בשנה בארה“ב או עד 60,000 אירו בגרמניה, שם פועלים 200 מרכזים והשימוש באפרזיס ל–LDL שכיח יותר. בארה“ב פועלים רק כ-60 מרכזי אפרזיס ומטופלים רבים נאלצים לנסוע מרחק רב כדי לעבור את ההליך.

“למרות הסטטינים, יש תת–קבוצה של מטופלים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית שאינם מצליחים להוריד את רמות הכולסטרול LDL שלהם במידה מספקת והם זקוקים לטיפול אפרזיס קבוע“, אמר ג‘יי אדלברג, MD., Ph.D, ראש חטיבת הפיתוח הקרדיו–וסקולרי בסאנופי. “התוצאות מראות שטיפול בפראלואנט עשוי לעזור למטופלים אלה להוריד את תדירות האפרזיס או אפילו לבטל לגמרי את הצורך בו“.

האירועים החריגים השכיחים ביותר במחקר היו עייפות (%15 פראלואנט; %10 פלצבו), הצטננות (%10 פראלואנט;
%10 פלצבו), שלשולים (%10 פראלואנט; %0 פלצבו), כאב שרירים (%10 פראלואנט; %5 פלצבו), זיהום בדרכי הנשימה העליונות (%7 פראלואנט; %19 פלצבו), כאבי ראש (%7 פראלואנט; %5 פלצבו), כאבי מפרקים
(%7 פראלואנט; %10 פלצבו) וכאבי גב (%5 פראלואנט; %10 פלצבו).

תוצאות מפורטות יוצגו בכינוסים רפואיים בעתיד.

אודות ODYSSEY ESCAPE

במחקר ODYSSEY ESCAPE , מחקר פאזה 3, בביקורת פלצבו, שהסתיים, השתתפו 62 מטופלים מ-14 מרכזי טיפול בארה“ב ובגרמניה. בנקודת ההתחלה, לפני השיבוץ האקראי, קיבלו מטופלים אלה בקביעות טיפול אפרזיס במרווחים קבועים – פעם בשבוע או פעם בשבועיים. המטופלים שובצו באקראי לקבלת פראלואנט 150 מ“ג (n=41) במתן תת–עורי פעם בשבועיים, או פלצבו (n=21), בנוסף למשטר הטיפול הקיים שלהם. תקופת הטיפול כפול הסמיות כללה שתי תדירויות טיפול: במהלך 6 השבועות הראשונים המטופלים המשיכו לקבל את טיפול האפרזיס בתדירות שבה קיבלו אותו בנקודת ההתחלה, ובמהלך 12 השבועות שלאחריהם, תדירות האפרזיס נקבעה על פי תגובת כולסטרול LDL של המטופל לטיפול. ODYSSEY ESCAPE הוא חלק מתכנית ODYSSEY בשלב 3, הכוללת יותר מ-25,000 מטופלים.

אודות פראלואנט

ביולי 2015 הודיעו החברות שפראלואנט אושרה לשימוש בארה“ב. פראלואנט היא מעכב PCSK9 (פרופרוטאין קונברטאז סובטיליזין/קקסין סוג 9) המותווית כטיפול נלווה לתזונה ולטיפול בסטטינים במינון המרבי הנסבל לטיפול במבוגרים עם HeFH או עם מחלה קרדיווסקולרית טרשתית קלינית, במקרים שבהם נדרשת הורדה נוספת של רמות הכולסטרול LDL. טרם נקבעה ההשפעה של פראלואנט על תחלואה במחלות קרדיווסקולריות ועל תמותה מהן.

בספטמבר 2015 אישרה הנציבות האירופית את ההרשאה לשיווק פראלואנט. במדינות האיחוד האירופי, פראלואנט מאושרת לטיפול במטופלים מבוגרים עם היפרכולסטרולמיה ראשונית (HeFH ולא–משפחתית) או דיסליפידמיה מעורבת כטיפול נלווה לתזונה: א) בשילוב עם סטטין, או עם סטטין ועם טיפולים אחרים להורדת רמת הליפידים במטופלים שאינם מצליחים להגיע ליעדי הכולסטרול LDL שלהם עם סטטינים במינון המרבי הנסבל או ב) כשהיא לבדה או בשילוב עם טיפולים אחרים להורדת רמת הליפידים במטופלים בעלי אי–סבילות לסטטינים או התוויית–נגד לטיפול בסטטינים. טרם נקבעה ההשפעה של פראלואנט על תחלואה במחלות קרדיווסקולריות ועל תמותה מהן.

מוצר תרופתי זה יישאר במעקב. מעקב זה יאפשר גילוי מהיר של מידע חדש בנושא בטיחות. אנשי מקצוע בתחום הבריאות מתבקשים לדווח על כל חשד לאירועים חריגים.

אודות סאנופי

סאנופי, מובילה עולמית בתחום הבריאות, מגלה, מפתחת ומפיצה פתרונות טיפוליים המתמקדים בצורכי המטופלים. נקודות החוזק העיקריות של סאנופי הן בתחומי הפתרונות לסוכרת, חיסונים לבני אדם, תרופות חדשניות, מוצרי צריכה בתחום הבריאות, שווקים מתפתחים, בריאות בעלי–חיים ו–Genzyme. Sanofi רשומה בבורסה בפריז (EURONEXT: SAN)ובניו–יורק (NYSE: SNY).

אודות Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

רג‘נרון (NASDAQ: REGN) היא חברה ביו–פרמצבטית מבוססת–מדע מטריטאון, ניו יורק, המגלה, ממציאה, מפתחת, מייצרת ואחראית למסחור של תרופות לטיפול במחלות קשות. רג‘נרון אחראית למסחור של תרופות לטיפול ברמה גבוהה של כולסטרול LDL, בבעיות עיניים ובדלקת נדירה, והיא בעיצומם של תהליכי פיתוח בתחומים נוספים שקיים בהם צורך רפואי שטרם נענה, לרבות אונקולוגיה, דלקת מפרקים שגרונית, אסתמה, דלקת עור אטופית, כאב ומחלות מידבקות. למידע נוסף על החברה, בקר באתר www.regeneron.com או עקוב אחרי @Regeneron בטוויטר.