קרדיולוגיהבעריכת ד"ר מנחם נהיר

תוצאות מבטיחות ל-Mavacamten לטיפול בקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (Lancet)

תרופה ניסיונית המכוונת למנגנון המולקולארי בבסיס קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy) עשויה להביא לשיפור בתסמינים ובמצב התפקודי של החולים עם ההפרעה הגנטית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Lancet והוצגו בו-זמנית במהלך כנס ה-European Society of Cardiology.

במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את היעילות והבטיחות של Mavacamten, תרופה ראשונה מסוגה לעיכוב מיוזין לבבי, בחולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית.

המחקר האקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו (EXPLORER-HCM) כלל משתתפים מ-68 מרכזים קרדיווסקולאריים ב-13 מדינות. החוקרים גייסו למחקר חולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית ומפל במוצא חדר שמאל של 50 מ”מ כספית ומעלה, עם מדד תסמינים בדרגה IIIII לפי סולם NYHA. המשתתפים חולקו באקראי ביחס 1:1 לטיפול ב-Mavacamten או פלסבו למשך 30 שבועות.

התוצא העיקרי היה עליה של לפחות 1.5 מ”ג/ק”ג/דקה בשיא צריכת החמצן וירידה של לפחות דרגה אחת בסולם NYHA או עליה של 3.0 מ”ל/ק”ג/דקה ומעלה בשיא צריכת החמצן ללא החמרת NYHA.

בתקופה שבין 30 במאי, 2018, ועד 12 ביולי, 2019, 429 מבוגרים גויסו למחקר ו-251 חולקו באקראי לטיפול ב-Mavacamten (123 חולים) או פלסבו (128 חולים).

שיעורי התוצא העיקרי עמדו על 37% מהמטופלים בקבוצת ההתערבות, בהשוואה ל-17% מהמשתתפים בקבוצת הפלסבו (p=0.0005). בקרב חולים בקבוצת ההתערבות נרשמה ירידה גדולה יותר במפל הלחץ במוצא חדר שמאל (36- מ”מ כספית, p<0.0001), עליה גדולה יותר בשיא צריכת החמצן (1.4 מ”ל/דקה/דקה, p=0.0006) ושיפור מדד תסמינים.

עוד מדווחים החוקרים כי בשיעור גבוה ב-34% של חולים בקבוצת הטיפול ב-Mavacamten נרשם שיפור של לפחות דרגה אחת בסולם NYHA (80 מבין 123 חולים בקבוצת ההתערבות, לעומת 40 מבין 128 חולים בקבוצת הפלסבו, p<0.0001).

הבטיחות והסבילות של Mavacamten הייתה דומה לזו של פלסבו.

אירועים חריגים על-רקע הטיפול היו קלים. חולה אחד בקבוצת הפלסבו הלך לעולמו עקב מוות פתאומי.

החוקרים מסכמים וכותבים כי טיפול ב-Mavacamten הוביל לשיפור היכולת הגופנית, מפל לחצים במוצא חדר שמאל, מדד תפקודי לפי סולם NYHA והמצב הבריאותי של חולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית.

Lancet August 29, 2020

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מדדים אקו-קרדיוגרפיים מנבאים תמותה בחולים עם תסחיף ריאתי

    מדדים אקו-קרדיוגרפיים מנבאים תמותה בחולים עם תסחיף ריאתי

    במאמר שפורסם בכתב העת American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי מדדי RVGLS (או Right Ventricular Global Longitudinal Strain) ומדד RVOT VTI (או Right Ventricular Outflow Tract Velocity Time Integral) עשויים לנבא את הסיכון לתמותה בחולים במצב קריטי עם תסחיף ריאתי. מדד RVGLS נקשר באופן […]

  • טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    מתוצאות מחקר חדש שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine עולה כי הטיפול ב-Dupilumab מפחית תהליכים דלקתיים בדרכי הנשימה, עומס ריר ומשפר את נפח וזרימת האוויר, שינויים המובילים לשיפור התפקוד הריאתי ושליטה טובה באסתמה בקרב חולים עם אסתמה מסוג 2 בדרגה בינונית עד חמורה. החוקרים השלימו מחקר אקראי, בשלב 4, שנערך ב-72 מרכזים ב-14 מדינות […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    מנתונים שפורסמו ע”י חברת Bristol Myers Squibb עולה כי Deucravacitinib (סוטיקטו) הינה תרופה יעילה לטיפול בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה, כאשר לצד יעילות עדיפה על פלסבו הדגימה גם פרופיל בטיחות חיובי. המומחים מסבירים כי Deucravacitinib הינו מעכב פומי סלקטיבי של Tyrosine Kinase 2 ומהווה משפחה חדשה של מולקולות קטנות המיועדות למחלות בתיווך חיסוני. מחקר […]

  • ההשלכות ארוכות הטווח של שינויים במבנה הלב בקרב טייסים

    ההשלכות ארוכות הטווח של שינויים במבנה הלב בקרב טייסים

    גורמי סיכון למחלות לב וכלי דם ומחלות רקע מתועדים בשכיחות גבוהה בטייסי מטוסים אסימפטומטיים שהופנו לבדיקות סקר רפואיות, אך אוכלוסייה זו לרוב מייצגת אוכלוסייה בריאה עם יכולת תפקודית טובה. עם זאת, מתוצאות המחקר שפורסמו בכתב העת Heart עולה כי יש לשים לב לשכיחות הגבוהה של שינויים במבנה הלב, דוגמת הרחבת אבי עורקים. ברקע למחקר מסבירים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גראביס

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גראביס

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גרביס מוכללת במבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים ומעלה. המומחים מסבירים כי מדובר בתרופה הראשונה והיחידה הפועלת כנוגדן חד-שבטי הפועל כנגד קולטן Fc Receptor אשר אושרה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בחולים אלו עם נוגדנים כנגד קולטן לאצטילכולין או כנגד MuSK (או […]

  • האם מתן תוך-ורידי של מגנזיום עשוי למנוע נזק כלייתי חד משנית לציספלטין

    האם מתן תוך-ורידי של מגנזיום עשוי למנוע נזק כלייתי חד משנית לציספלטין

    בחולי סרטן שקיבלו טיפול פרופילקטי במגנזיום תוך-ורידי לפני התחלת טיפול בציספלטין תועד סיכון מופחת לנזק כלייתי חד משנית לטיפול הכימותרפי, בהשוואה לאלו שלא קיבלו טיפול במגנזיום דרך הוריד, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי נזק כלייתי חד הינו סיבוך נפוץ וחמור של טיפול בציספלטין ומלווה בתוצאות גרועות יותר. […]

  • טיפול ב-Ixekizumab עוצר נזק לעצם בחולים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי

    טיפול ב-Ixekizumab עוצר נזק לעצם בחולים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי

    מנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet Rheumatology עולה כי טיפול ב- Ixekizumab(טאלץ) מפחית ארוזיות ומשפר מילוי במפרקים סקרואיליאקים בוחלים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי הדמייתי שלא קיבלו טיפול ביולוגי בעבר לאחר 16 שבועות, עם שיפור נוסף לאורך עד 52 שבועות. בגברים ובחולים עם עדות ל-HLA-B27 תועדו שינויים מבניים בולטים יותר. החוקרים השלימו ניתוח פוסט-הוק של מחקר COAST-V […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Upadacitinib לטיפול ב-Giant Cell Arteritis

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Upadacitinib לטיפול ב-Giant Cell Arteritis

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור התוויה חדשה ל- Upadacitinib (רינבוק) כטיפול במבוגרים עם אבחנה של GCA (או Giant Cell Arteritis). האישור הנוכחי מספק אפשרות טיפול חליפית לחלים עם GCA ומאפשר הפחתת מינון סטרואידים והשגת הפוגה במחלה. בעקבות האישור הנוכחי, Upadacitinib הינו מעכב JAK (או Janus Kinase) פומי הראשון המאושר […]

  • סוכנות התרופות האירופית אישרה טיפול באנלוג לסומטוסטטין במתן עצמי לטיפול באקרומגליה

    סוכנות התרופות האירופית אישרה טיפול באנלוג לסומטוסטטין במתן עצמי לטיפול באקרומגליה

    ועידת CHMP (או Committee for Medicinal Products for Human use) של סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) העניקה אישור שיווק מותנה ל-Oczyesa כטיפול אחזקה במבוגרים עם אקרומגליה בהם תועדה תגובה וסבילות טיפול באנאלוגים לסומטוסטטין. אישור שיווק מותנה מוענק לתכשיר רפואי המספק מענה לצורך רפואי כאשר התועלת לבריאות הציבור של הזמינות המיידית של התכשיר עולה על […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך