חברת Silence Therapeutics הודיעה על תוצאות מוקדמות ממחקר בשלב 2 להערכת הטיפול ב- Zerlasiran, מהן עולה כי התכשיר ארוך הטווח הביא לירידה של 90% בריכוזי Lp (a) לאחר 36 שבועות, בהשוואה לפלסבו.
ברקע למחקר כותבים החוקרים כי רמות Lp(a) גבוהות מהוות גורם סיכון גנטי למחלות לב וכלי דם. למרות שאין כיום טיפולים המאושרים להפחתת רמות Lp(a), ישנן מספר מועמדות בשלבי מחקר מתקדמים.
המומחים מסבירים כי Zerlasiran הינו תכשיר ממשפחת Short Interfering RNA (או siRNA), או טיפול להשתקת גן. התכשיר נקשר וחוסם זמנית את פעילות גן LPA המקודד ל-Apolipoprotein (a), מרכיב דומיננטי וקובע קצב בייצור כבדי של חלקיקי Lp(a).
מחקר קודם בשלב 1 הראה כי מנה יחידה של הטיפול התת-עורי במינון שנע בין 30 מ”ג עד 600 מ”ג, הוביל לירידה תלוית-מינון ברמות Lp(a) בפלזמה לאחר 45-60 ימים.
כעת מתפרסמות תוצאות מחקר כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, בשלב 2 – מחקר ALPACAR-360 – אשר כלל 378 חולים בסיכון גבוה לאירועים קרדיווסקולאריים טרשתיים עם רמות Lp(a) גבוהות, קרי, 125 ננומול/ליטר ומעלה (חציון רמות Lp(a) ההתחלתי עמד על 215 ננומול/ליטר). המשתתפים במחקר חולקו באקראי לקבלת פלסבו או Zerlasiran, כאשר האחרון ניתן בזריקה תת-עורית במינון של 300 מ”ג כלך 16 או 24 שבועות או במינון של 450 מ”ג אחת ל-24 שבועות.
ממצאי המחקר מעידים על חציון ירידה של 90% ומעלה בריכוז Lp (a) עם שני המינונים לאחר 36 שבועות, ללא סוגיות בטיחות חדשות במהלך תקופת הטיפול.
המחקר בן 60 השבועות נמשך בימים אלו ותוצאי הסיום המשניים, כולל שינוי בריכוז Lp(a) מתחילת המחקר עד לאחר 48 שבועות (תום תקופת הטיפול) ולאחר 60 שבועות (תום המחקר) והשפעות אפשריות על ליפופרוטאינים או שומנים אחרים ייבחנו ויפורסמו בהמשך.
בחברת התרופות מתכננים לדווח על תוצאות המחקר לאחר 48 שבועות ברבעון השניה של השנה.
מתוך הודעת חברת Silence Therapeutics
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!