בחולים עם רמות גבוהות מאוד של טריגליצרידים הנמצאים בסיכון לדלקת לבלב חריפה, התרופה הניסיונית plozasiran הביאה להפחתה משמעותית ברמות הטריגליצרידים, כך עולה ממחקר שלב 2 SHASTA-2, שפורסם ב-JAMA Cardiology והוצג במפגש המדעי השנתי של הקולג' האמריקאי לקרדיולוגיה.
רוב החולים שקיבלו plozasiran הראו ירידה ברמות הטריגליצרידים עד מתחת לסף של 500 מ"ג/ד"ל שנחשב כסף הסיכון לדלקת לבלב חריפה. פרופיל הבטיחות של התרופה היה חיובי במרבית המקרים, אך הוא היה קשור לעלייה בכולסטרול ליפופרוטאין בצפיפות נמוכה (LDL-C) וירידה חולפת בשליטה הגליקמית בחולים עם סוכרת במחקר. "Plozasiran הביא לירידה משמעותית ברמות הטריגליצרידים מתחת לסף הקשור לסיכון מוגבר לדלקת לבלב", סיכם החוקר הראשי של המחקר.
"הנתונים הללו תומכים במחקרים המרכזיים של plozasiran לטיפול בהיפרטריגליצרידמיה חמורה", הוסיף, "היפרטריגליצרידמיה חמורה היא מצב מאתגר שעבורו קיימים כיום מעט טיפולים יעילים. מנקודת המבט של המטופלים, האפשרות שבעתיד הקרוב יכול להיות חומר שמוריד בצורה בטוחה ויעילה רמות גבוהות חמורות של טריגליצרידים ומפחית או מבטל את הסיכון לפתח דלקת הלבלב היא יוצאת דופן".
לפי הערכות, 1 מכל 5 מבוגרים בארה"ב – ויותר מ-2 מכל 5 ממבוגרים בני 60 ומעלה – סובלים מערכים גבוהים של טריגליצרידים, כלומר, מעל 150 מ"ג/ד"ל, התורמים למחלת עורקים כליליים. היפרטריגליצרידמיה חמורה, המוגדרת כרמות טריגליצרידים של מעל 500 מ"ג/ד"ל, יכולה גם לגרום לדלקת לבלב.
Plozasiran הוא טיפול ניסיוני במנגנון של RNAi המכוון לחלבון אפוליפופרוטאין C-III (המכונה ApoC-III), שמעכב את יכולתו של הכבד לנקות טריגליצרידים מהגוף. הטיפול פועל על ידי הפחתת הייצור של ApoC-III, ובכך מאפשר לכבד להגביר את פינוי הטריגליצרידים.
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!