אנדוקרינולוגיה,סוכרת ומטבוליזם

תוצאות מבטיחות למינון גבוה של טיפול גנטי חדש כנגד מחלת פרקינסון (מתוך הודעת חברת MeiraGTx)

מנתונים מוקדמים ממחקר בשלב 2 להערכת טיפול גנטי ניסיוני כנגד מחלת פרקינסון עולה כי מינון גבוה יותר של הטיפול התרופתי לווה בשיפור משמעותי במדדי איכות חיים ומדדים ספציפיים של המחלה לאחר 26 שבועות טיפול, כך מדווחת חברת MeiraGTx.

מדובר במחקר מבוקר, אשר ארך שישה חודשים ובחן את הבטיחות והסבילות של AAV-GAD ב-14 חולים עם מחלת פרקינסון אידיופטית, היסטוריה של 12 חודשי תגובה לטיפול ב-Levodopa, כמו גם מדד UPDRS Part 3 (או Unified Parkinson’s Disease Rating Scale Part 3) של 25 נקודות ומעלה בשלב Off.

המשתתפים במחקר חולקו לקבלת עירוי חד-פעמי של AAV-GAD שניתן דו”צ לגרעינים סוב-תלמיים במינון נמוך (7.0 x 1010 vg) או במינון גבוה (21×1010 vg), או לקבוצת טיפול דמה.

מהחברה נמסר כי הטיפול ב-AAV-GAD במדגם המינון הגבוה הוביל לשיפור ממוצע של 18 נקודות מתחילת במחקר במדד UPDRS Part 3 בהשוואה לקבוצת הטיפול במינון נמוך או טיפול דמה.

מהנתונים עולה עוד כי הן בקרב מטופלים במינון גבוה והן באלו שטופלו במינון גבוה תועד שיפור משמעותי (8 נקודות ו-6 נקודות, בהתאמה) מתחילת המחקר במדדי איכות חיים לפי שאלון Parkinson’s Disease Questionnaire-39 לעומת חולים בזרוע טיפול דמה.

הטיפול ב-AAV-GAD היה בטוח ונסבל היטב, ללא אירועים חריגים חמורים משנית לטיפול.

מהחברה נמסר כי ממצאי המחקר תומכים בבטיחות כל המינונים של AAV-GAD שנבחנו במחקר, כולל מינון גבוה יותר מזה שנבדק בעבר. כעת טופלו בסך הכול 58 חולים בתכנית פיתוח זו בשלושה מחקרים קליניים רב-מרכזיים בלתי-תלויים ולא תועדו אירועים חריגים חמורים משנית לטיפול.

מתוך הודעת חברת MeiraGTx

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • עליה בריכוזי וויטמין B6 ו-B2 לאחר פעילות גופנית בחולים עם טרשת נפוצה חמורה

    עליה בריכוזי וויטמין B6 ו-B2 לאחר פעילות גופנית בחולים עם טרשת נפוצה חמורה

    בחולים עם טרשת נפוצה זוהה קשר בין מדדי מוגבלות גבוהים יותר ובין ריכוזים נמוכים יותר של וויטמין B6; עם זאת, אימוני סיבולת הובילו לעליה בריכוזי וויטמין B6 ו-B2 בחולים עם מוגבלות חמורה יותר, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת The American Journal of Clinical Nutrition. מדגם המחקר כלל 106 חולים עם טרשת נפוצה שלקחו חלק […]

  • פוטנציאל המהפכה של AGI בנוירולוגיה

    פוטנציאל המהפכה של AGI בנוירולוגיה

    המאמר דן בהשפעות האפשריות של בינה מלאכותית כללית (AGI) על תחום הנוירולוגיה ומציג את הפוטנציאל המהפכני של AGI לצד הסיכונים המשמעותיים הכרוכים בכך

  • גורמי סיכון לאפילפסיה בחולים עם ליקוי קוגניטיבי

    גורמי סיכון לאפילפסיה בחולים עם ליקוי קוגניטיבי

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Neurology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי ישנם מספר גורמי סיכון המלווים בעליה משמעותית בסיכון להופעה מאוחרת של אפילפסיה בחולים עם הידרדרות קוגניטיבית, כולל אלל APOE4, הופעה מוקדמת של דמנציה, ליקוי קוגניטיבי חמור, דמנציה משנית למחלת אלצהיימר, היסטוריה של אירוע מוחי או התקף איסכמי חולף ומחלת פרקינסון. […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גראביס

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גראביס

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גרביס מוכללת במבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים ומעלה. המומחים מסבירים כי מדובר בתרופה הראשונה והיחידה הפועלת כנוגדן חד-שבטי הפועל כנגד קולטן Fc Receptor אשר אושרה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בחולים אלו עם נוגדנים כנגד קולטן לאצטילכולין או כנגד MuSK (או […]

  • עדויות חדשות מצביעות על קשר בין אסתמה וסוכרת מסוג 2

    עדויות חדשות מצביעות על קשר בין אסתמה וסוכרת מסוג 2

    מנתונים שפורסם בכתב העת Thorax עולה קשר משמעותי בין אסתמה ובין סוכרת מסוג 2, גם לאחר תקנון למדד מסת הגוף. עוד עולה מהנתונים כי באלו עם אחאים עם אחת המחלות תועד סיכון מוגבר למחלה השניה, עדות לגורמים גנטיים וסביבתיים משותפים. החוקרים השלימו מחקר חתך בין 2009 עד2013 להערכת הקשר בין סוכרת מסוג 2 ואסתמה במבוגרים […]

  • מה בין סוג הסוכרת ובין הסיכון לאירוע מוחי איסכמי או המורגי?

    מה בין סוג הסוכרת ובין הסיכון לאירוע מוחי איסכמי או המורגי?

    בחולים עם סוכרת מסוג 1 תועדה עליה של למעלה מכפליים בסיכון לאירוע מוחי איסכמי ועליה של 88% בסיכון לאירוע מוחי המורגי בהשוואה לביקורות, בעוד שבאלו עם סוכרת מסוג 2 נרשמה עליה של 37% בסיכון לאירוע מוחי איסכמי ולא תואר הבדל משמעותי בסיכון לאירוע מוחי המורגי, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Neurology. מחקר העוקבה […]

  • טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    שימוש ממושך בתרופות ממשפחת נוגדי-דלקת שאינם סטרואידים (Nonsteroidal Anti-inflammatory Drugs, או NSAID) מלווה בירידה של 12% בסיכון לדמנציה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Geriatrics Society. מנגד, שימוש לטווח קצר או בינוני בתרופות אלו לא הדגים השפעה מגנה מפני דמנציה. מדגם המחקר כלל למעלה מ-11,700 מבוגרים ללא-דמנציה (גיל ממוצע […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר