משפחה

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי למבוגרים עם מיאסתניה גרביס (מתוך הודעת ה-FDA)

חברת אסטרה-זנקה הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz), מעכב מרכיב C5 במערכת המשלים, לטיפול במבוגרים עם מיאסתניה גרביס.

מטעם החברה נמסר כי Ravulizumab-Cwvz אושר לטיפול במבוגרים עם מיאסתניה גרביס ונוגדנים כנגד הקולטן לאצטיל-כולין, המהווים כ-80% מהחולים במחלה. על-פי ההערכות, מיאסתניה גרביס מפושטת פוגעת בכ-90,000 חולים בארצות הברית.

אישור התרופה מבוסס על תוצאות חיוביות ממחקר CHAMPION-MG, בו Ravulizumab-Cwvz היה יעיל יותר מפלסבו בהערכת השינוי במדד Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile, הערכה המבוססת על דיווח המטופל של היכולת לבצע משימות יומיומיות.

למרות ההתקדמות שחלה לאחרונה, הטיפול בחולים עם מיאסתניה גרביס מפושטת הוא מורכב. התערבות מוקדמת עשויה לשפר את התפקוד ואיכות החיים של החולים. האישור הנוכחי מציע לחולים, כולל אלו עם תסמינים קלים יותר, אפשרות טיפול יעילה ובטוחה.

פרופיל הבטיחות של Ravulizumab-Cwvz היה דומה לזה של פלסבו במחקר ותאם לממצאים במחקרים בשלב 3 להערכת הטיפול התרופתי בחולים עם PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) ו-HUS (Hemolytic Uremic Syndrome) אטיפי. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו זיהום בדרכי נשימה ושלשול.

תוצאות המחקר פורסמו לאחרונה ב-NEJM Evidence והוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Neurology.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים