“שהחיינו! 🙏 סוף־סוף נכנסה לסל הבריאות, תרופה ראשונה למחלת ניוון השרירים – דושן (Agamree)! לאחר 10 שנים רצופות, של דחיית תרופות יעילות ומועילות, שאושרו על ידי רשויות הבריאות המובילות בעולם (FDA ורשויות אחרות)”
עמותת ‘צעדים קטנים’ לליווי מאובחני דושן-בקר ומשפחותיהם, מודה לחברי ועדת הסל על פריצת הדרך ועל הכנסת הסטרואידים – אגאמרה (Agamree), שפותחו באופן ייעודי, למחלה ואינם גורמים לתופעות הלוואי הקשות, שנגרמות מסטרואידים אחרים, ואשר מהן כל הורה חרד (בהם: אוסטאופורוזיס בגיל צעיר, התקפי זעם, השמנה, פגיעה בהליך הצמיחה לגובה ועוד).
דושן-בקר היא מחלת ניוון שרירים רב-מערכתית ופרוגרסיבית, אשר בלימת התפשטותה והחמרתה, מחייבת טיפול שמשפר את איכות חיי המאובחנים, לצד שילוב אסטרטגיות של טיפול תרופתי.
אגאמרה הם סוג של סטרואידים שמפחיתים את התהליך הדלקתי בגוף, הנגרם בשל המחלה. התרופה משפרת את איכות חיי החולה, וכאמור, מפחיתה את תופעות הלוואי, בהשוואה לסטרואידים אחרים.
זו למעשה התרופה היחידה לדושן, שאושרה הן על ידי ה- FDA האמריקאי, הן ע”י ה- EMA האירופאי, ולאחרונה גם באנגליה.
טלי קפלן, מנכ”לית עמותת צעדים קטנים אומרת: “שברנו היום את מחסום ועדת הסל, עם תרופה ראשונה לדושן, אשר משפרת באופן משמעותי את איכות חיי החולים, ואשר צריכה להילקח כל החיים. אני מודה לפרופ’ בן יהודה ולחברי ועדת הסל ומלאת תקווה שבשנים הבאות, נצליח להכניס לסל תרופות באסטרטגיות טיפול נוספות, ובכך לעצור את התקדמות המחלה ולהאריך את תוחלת חיי ילדינו המאובחנים עם המחלה”.
נמסר על ידי פנינה שלו
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!