מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Treosulfan כטיפול הכנה להשתלת מח עצם אלוגנאית (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Treosulfan בשילוב עם Fludarabine כטיפול הכנה לפני השתלת מח עצם אלוגנאית במבוגרים ובילדים עם לויקמיה מילואידית אקוטית (Acute Myeloid Leukemia, או AML) או תסמונות מיאלודיספלסטיות המצויים בסיכון מוגבר לסיבוכים עם משטרי הכנה סטנדרטיים.

בהודעה לתקשורת מטעם חברת התרופות ביוני האחרון דווח כי מנהלי החברה אופטימיים כי Treosulfan תהפוך לטיפול המקובל בארצות הברית להתוויה זו, כפי שמקובל כבר באירופה ובקנדה, בהן הכשיר כבר זמין לשימוש.

האישור בארצות הברית התעכב במספר שנים בעקבות בקשת מנהל המזון והתרופות האמריקאי למידע נוסף אודות המחקר המוביל להערכת Treosulfan בשם MC-FludT.14/L. המחקר כלל מבוגרים מאירופה (גיל חציוני של 60 שנים) עם לויקמיה מסוג AML או תסמונות מיאלודיספלסטיות שהופנו להשתלה. המשתתפים במחקר חולקו באקראי לקבלת Fludarabine במתן תוך-ורידי בשילוב עם Treosulfan במינון תוך-ורידי של 30 גרם/מ2, או בשילוב עם Busulfan במינון 6.4 מ”ג/ק”ג, קרי במינון מופחת מהמקובל בחולים במבוגרים או עם מחלות רקע.

שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר 36 חודשים עמד על 59.5% עם Treosulfan לעומת 49.7% עם Busulfan (יחס סיכון של 0.64, רווח בר-סמך 95% של 0.49-0.84); שיעורי ההישרדות הכוללים לאחר 36 חודשים עמדו על 66.8% בזרוע הטיפול ב- Treosulfan לעומת 56.3% (יחס סיכון של 0.64, רווח בר-סמך 95% של 0.48-0.87). תועלת דומה לטיפול ב- Treosulfan לעומת Busulfan דווחה בילדים.

אירועים חריגים שתוארו בלמעלה מ-10% מהמבוגרים שטופלו ב- Treosulfan כללו בחילות, סטומטיטיס, הקאות, שלשול, עליית בילירובין, עייפות, זיהומים וחום נויטרופני. אירועים חריגים שתוארו בלמעלה מ-10% מהילדים כללו סטומטיטיס, הקאות, שלשול, בחילות, כאבי בטן, רעילות כבדית, חום, זיהומים, עליה באנזימי כבד, נשירת שיער וגרד. המחקר בשלב 3 דיווח על חלוקה שווה של אירועים חריגים אלו בין מטופלים ב- Treosulfan וב-Busulfan.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Dermatology and Therapy עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם פסוריאזיס השיגו תגובה מצוינת לטיפול ב- Guselkumab(טרמפיה) עם ניקוי מלא של העור לאחר 20 שבועות טיפול. חולים שלא קיבלו טיפול ביולוגי קודם ושיעור נמוך של מחלות רקע לוו בשיעורי תגובה גבוהים יותר. המחקר הרטרוספקטיבי נערך במרכזים באיטליה בין ינואר ועד אוקטובר […]

  • טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב- Rilzabrutinib הוביל להקלה מהירה ומשמעותית בתסמינים בחולים עם אורטיקריה כרונית ספונטאנית שלא הגיבו לטיפול בנוגדי-היסטמינים. המחקר בשלב 2 נערך לאורך 52 שבועות וכלל שלב בן 12 שבועות שהיה כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, לאחריו 40 שבועות שלב הארכה בתווית-פתוחה ב-51 מרכזים […]

  • שכיחות גבוהה של לויקופניה בילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס

    שכיחות גבוהה של לויקופניה בילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס

    במאמר שפורסם בכתב העת The Journal of Pediatrics מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי כמחצית מהילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס פיתחו לויקופניה, אם כי מרבית המקרים (89%) היו קלים, ללא מקרים מסכני-חיים או מקרי תמותה. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 198 חולים מתחת לגיל 18 שנים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס בבית חולים בשבדיה. החוקרים אספו […]

  • טיפול ב-Benralizumab מסייע בשימור הפוגה בחולי אסתמה

    טיפול ב-Benralizumab מסייע בשימור הפוגה בחולי אסתמה

    במאמר שפורסם בכתב העת CHEST מדווחים חוקרים מאיטליה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי כשליש מהחולים עם אסתמה אאזנופילית חמורה השיגו ושמרו על הפוגה קלינית עם טיפול ב- Benralizumab (פסנרה) למשך עד שנתיים, עם תוצאות טובות יותר בחולים שלא קיבלו בעבר טיפול ביולוגי, בהשוואה לאלו עם היסטוריה של טיפול ביולוגי. החוקרים השלימו מחקר עולם-אמיתי […]

  • טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Emergency Medicine עולה כי טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים במצב קריטי עם חבלת חזה. לא זוהה קשר משמעותי בין טיפול בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים, דוגמת Ibuprofen ו-Ketorolac, ובין הסיכון לנזק כלייתי חד. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי מבוסס על נתונים ממאגר Medical Information Mart for Intensive […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    במאמר שפורסם בכתב העת Dermatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי קרם Ruxolitinib נסבל היטב והוביל לרה-פיגמנטציה משמעותית קלינית בחולים עם ויטיליגו לאחר שנה אחת, ללא תלות במאפיינים הדמוגרפיים והקליניים של המטופלים. ניתוח פוסט-הוק זה כלל נתונים משני מחקרים בשלב 3 (TRuE-V1 ו-TRuE-V2) בהם נכללו מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים […]

  • האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    טיפול משלים ב- Camrelizumab לווה בשיפור משמעותי של שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר שלוש שנים בחולים עם ממאירות מתקדמת מקומית-אזורית של הנזופרינקס, בהשוואה למעקב בלבד, כך עולה מתוצאות מחקר DIPPER בשלב 3, שפורסמו בכתב העת JAMA. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כ-20-30% מהחולים עם קרצינומה של נזופרינקס בשלב מתקדם מקומית-אזורית צפויים להישנות מחלה לאחר טיפול כימו-קרינתי […]

  • האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Alzheimer’s and Dementia עולה כי שימוש בתרופות ממשפחת NRTI (או Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitors), אך לא בתרופות אחרות כנגד HIV, מלווה בסיכון מופחת משמעותית למחלת אלצהיימר. המחקר מבוסס על נתונים אודות 272,000 משתתפים מארצות הברית שנכללו בשני מאגרי נתונים: Veterans Health Administration (שנים 2000-2024, 72,193 משתתפים) ומאגר MarketScan Database (שנים […]

  • משטר טיפול תרופתי חדש משפר הישרדות בקשישים עם DLBCL

    משטר טיפול תרופתי חדש משפר הישרדות בקשישים עם DLBCL

    משלב Polatuzumab Vedotin עם Rituximab, Cyclophosphamide, Doxorubicin ו-Prednisone (או Pola-R-CHP) מפחית את הסיכון להתקדמות מחלה, הישנות, או תמותה בהיקף של 37% לעומת טיפול סטנדרטי בחולים בגילאי 70 שנים ומעלה עם אבחנה של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large B Cell Lymphoma), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. פרופיל הבטיחות היה דומה עם […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך