Seladelpar, אגוניסט סלקטיבי מחקרי לקולטן ל-PPAR-δ, משפר באופן משמעותי סמנים ביולוגיים של פעילות המחלה בכבד וגרד במבוגרים עם כולנגיטיס בילארי ראשוני (PBC), כך עולה מתוצאות מחקר הפאזה 3, RESPONSE, שפורסם ב-The New England Journal of Medicine.
"במינון יומי של 10 מ"ג, רמת הפוספטאז הבסיסית של 1 מכל 4 חולים מתנרמלת", אמר החוקר הראשי מהמרכז למחלות כבד בבית החולים הכללי של טורונטו. נתוני המחקר הם "ממש מרגשים ותומכים בפוטנציאל של Seladelpar להעלות את הרף בטיפול PBC", הוסיף בהודעה לעיתונות. Seladelpar מפותחת על ידי CymaBay Therapeutics, שמימנה את המחקר.
עד 40% מהחולים עם PBC סובלים מתגובה לא מספקת לטיפול קו ראשון ב-ursodeoxycholic acid (UDCA) והם נמצאים בסיכון גבוה להתקדמות המחלה. יותר ממחצית מהחולים במחלה אינם מגיבים לטיפול קו שני עם חומצה אוטכולית.
Seladelpar, וelafibranor, אגוניסט ל–PPAR-α ו-PPAR-δ, הם "סימן חד משמעי להתקדמות בנושא, המסמן את הגעתו של עידן חדש בו טיפול PBC צפוי לספק גם יתרונות ביוכימיים וגם שיפור בתסמינים לחולים", הוסיף. במחקר, 193 חולים עם PBC שהייתה להם תגובה לא מספקת או היסטוריה של תופעות לוואי ל-UDCA הוקצו אקראית ל-seladelpar פומי 10 מ"ג ביום או פלצבו למשך 12 חודשים והרוב המכריע (93.8%) המשיכו ב-UDCA כטיפול רקע סטנדרטי. לאחר 12 חודשים, 61.7% מהמטופלים שנטלו seladelpar הדגימו תגובה ביוכימית, לעומת 20% מהמטופלים שנטלו פלצבו.
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!