“המידע על מספרי המטופלים בישראל במחלות, שמוגדרות כנדירות- הוא בגדר תעלומה. משרד הבריאות צריך להפעיל רשם לאומי למחלות נדירות, כדי לקדם מחקרים ואת ההשקעה בתרופות, ודאי בעידן של מחסור תקציבי”.  את הקריאה להקמת רשם לאומי למחלות נדירות, משמיעה טלי קפלן, מנכ”לית עמותת צעדים קטנים למען חולי ניוון שרירים דושן-בקר וחברת ועד הקואליציה למחלות נדירות בישראל, במסגרת כנס בזום, שנערך השבוע (3.6), מטעם משרד הבריאות בנושא: מחקרים במחלות נדירות (פתוגנזה, אבחון וטיפול).