הודעת טבע

התכשיר SD-809 קיבל בעבר מה-FDA מעמד של תרופת יתום

קבלת הבקשה היא ציון דרך חשוב במחויבותה הגוברת של טבע להשקיע בטיפולים להפרעות תנועה נדירות

טבע תעשיות פרמצבטיות בע”מ הודיעה היום כי הבקשה לתרופה חדשה (NDA) עבור התכשיר SD–809 (deutetrabenazine) התקבלה לבדיקה על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) לטיפול בכוריאה (מחולית) הנלווית למחלת ההנטינגטון (HD). הנטינגטון היא מחלה ניוונית נדירה וחשוכת מרפא, הגורמת למות תאי עצב במוח. על פי נתוני ארגון הבריאות העולמי, המחלה פוגעת בחמישה עד שבעה אנשים מתוך כל 100,000 איש בעולם המערבי.

“ההזדמנות שנפלה בחלקנו להציע אפשרות טיפול חדשה לאנשים המתמודדים עם מחלת ההנטינגטון הקשה היא צעד חשוב קדימה, והוכחה למחויבות העמוקה שלנו לשיפור חייהם של מטופלים הסובלים ממחלה זו ומהפרעות תנועה מגבילות נוספות,”  אמר ד”ר מייקל היידן, נשיא המו”פ הגלובלי והמדען הראשי של טבע. “הגשת בקשה זו וההשקעה ארוכת הטווח שלנו במחקר על מחלת ההנטינגטון מקנות לטבע עמדת מובילות בפיתוח  טיפולים ממוקדים להפרעות תנועה.”

“טבע מתכננת למנף את ניסיונה הרחב בהצעת טיפולים חדשים ובמתן תמיכה לחולים בתחומי טיפול אחרים על מנת לשווק את SD–809 בארה”ב. “בכל הקשור לתרופות גלובליות ייחודיות, יש לנו רקורד עשיר של בניית מערכות  עם מטופלים ורופאים והצעת טיפולים בעלי ערך למתמודדים עם מחלות נוירולוגיות,” אמר ד”ר רוב קורמנס, נשיא ומנכ”ל חטיבת התרופות הייחודיות הגלובלית של טבע. “אנשים המתמודדים עם מחלות ניווניות, ואלו התומכים בהם, זקוקים במקרים רבים לתמיכה ולשירותים מעבר לטיפול התרופתי. לטבע יש את התשתית המתאימה, מערכות יחסים מבוססות עם נוירולוגים כמו גם מומחיות ורצון עז להתמקד במטופל על מנת לתת מענה לצורך זה.”

הגשת ה-NDA מבוססת על תוצאות חיוביות שהתקבלו בשני מחקרים שלב 3, FIRST–HD ו-ARC–HD. במחקר האקראי ומבוקר-הפלצבו FIRST–HD, הטיפול ב-SD-809 הפחית את תדירות התקפי הכוריאה של חולי ההנטינגטון והדגים פרופיל בטיחותי גבוה וסבילות טובה. נתונים ראשוניים חיוביים ממחקר שלב 3 בתווית פתוחה ARC–HD הדגימו כי מטופלים הצליחו לעבור בן לילה בבטחה מהטיפול הקיים ב- tetrabenazine, נכון להיום הטיפול היחיד המאושר ע”י ה- FDA לכוריאה הנלוות למחלת ההנטינגטון, לטיפול ב-SD-809 מבלי לאבד את השליטה בהתקפי הכוריאה.

SD–809 קיבל מה- FDAמעמד של תרופת יתום לטיפול במחלת ההנטינגטון בנובמבר 2014 והפך לחלק מצבר המוצרים של טבע בתחום מערכת העצבים המרכזית עם רכישתה של Auspex Pharmaceuticals במאי 2015. ה-FDA מעניק מעמד של תרופת יתום לתרופות וחומרים ביולוגיים המיועדים לטיפול במחלות נדירות, אשר משפיעות על פחות מ-200,000 איש בארה”ב.

אודות SD-809

SD–809 (deutetrabenazine) הוא מולקולה בפיתוח, קטנה,  הניתנת דרך הפה ומעכבת את ספיגת Vesicular Monoamine 2 Transporter, או VMAT2, המיועד לווסת את הרמות של הנוירוטרנסמיטור (מעביר כימי בין-עצבי) הספציפי בשם דופמין במוח. SD–809 נמצא בפיתוח לטיפול בכוריאה (מחולית) הנלווית למחלת ההנטינגטון, הפרעת תנועה ניוונית המשפיעה על יכולות קוגניטיביות, התנהגות וכושר תנועה. חוויית הבטיחות והסבילות שנצפתה במחקר ה- ARC–HD נמצאה עקבית לזו שנצפתה במחקר ה- FIRST–HD. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר שדווחו על ידי המטופלים במחקר ARC–HD היו ישנוניות, נפילות ונזלת.

אודות מחלת ההנטינגטון

מחלת ההנטינגטון (HD) היא מחלה ניוונית חשוכת מרפא, המאופיינת בתנועות חסרות קואורדינציה או לא רצוניות, פגיעה בתפקוד הקוגניטיבי ובעיות התנהגותיות ו/או פסיכולוגיות. המחלה מתפרצת בדרך כלל בגיל העמידה, אך מופיעה גם בקרב ילדים וקשישים. מחלת ההנטינגטון היא הגורם הגנטי הנפוץ ביותר לתנועות עוויתיות לא רצוניות הנקראות “כוריאה” (מחולית). התקדמות המחלה מתבטאת בהידרדרות הדרגתית בתפקוד המוטורי, ביכולות הקוגניטיביות וביציבות הנפשית, ובדרך כלל מסתיימת במוות תוך 15-25 שנים ממועד האבחון.

מחלת ההנטינגטון היא גנטית ומועברת מהורים לילדים כתוצאה ממוטציה גנטית. לכל ילד של הורה החולה במחלת ההנטינגטון יש סיכוי של 50% לרשת את הגן הגורם למחלה. אם הילד לא יורש את הגן הגורם למחלה, הוא לא יחלה בה ואין סיכון שיעביר אותה לדורות הבאים. אדם שיורש את הגן הגורם למחלה יחלה בה במוקדם או במאוחר. על פי נתוני ארגון הבריאות העולמי, המחלה פוגעת בחמישה עד שבעה אנשים מתוך כל 100,000 איש בעולם המערבי.