גנטיקה

טיפול ננו-חלקיקי ב-ALS מראה תוצאות מעודדות (AAN 2022 annual meeting)

מאת יהונתן ניסן, סטודנט לרפואה באוניברסיטת תל אביב ופרמדיק

מחקר חדש שהוצג ב-American Academy of Neurology 2022 annual meeting הראה כי טיפול חדשני לטרשת אמיוטרופית צידית (ALS) המכוון לקידום רה-מיאלינציה הראה סימני יעילות בניסוי בפאזה 2, אם כי הוא לא עמד בתוצא העיקרי של המחקר, שהוא השינוי במדד היחידה המוטורית המסוכמת (MUNIX) מנקודת הבסיס לשבוע 36.

התרופה שנבדקה, CNM-Au8, בעלת מנגנון פעולה חדשני. “זו גישה חדשה לגמרי. השתמשנו בה באופן משלים עם רילוזול והיא נסבלה היטב, אז אני רואה בה טיפול נוסף”, אמר החוקר הראשי. רילוזול (Rilutek), שקיבלה את אישור מינהל המזון והתרופות ב-1995, מעכבת שחרור גלוטמט כדי למנוע רעילות אקסיטוטית, אשר מאמינים כי היא משחקת תפקיד ב-ALS, מחלת הנטינגטון, איסכמיה ומחלות ניווניות חריפות וכרוניות אחרות. התרופה הנוספת המאושרת על ידי ה-FDA ל-ALS היא Edaravone (Radicava) שאושרה ב-2017.

CNM-Au8 לעומת זאת, מורכבת מננו-גבישי זהב פעילים קטליטית שחוצים את מחסום הדם-מוח, אך ללא הרעילות הקשורה לתרכובות זהב סינטטי אחרות, לדברי החברה. התרופה מייצבת את המיטוכונדריה ומפחיתה הצטברות של חלבון TDP-43, שקשור להתפשטות ALS דרך המוח.

המחקר כלל תקופת טיפול כפול סמיות במשך 36 שבועות ולאחריה מעקב ארוך טווח. 23 חולים קיבלו 30 מ”ג CNM-Au8, ו-22 קיבלו פלצבו. ב-36 השבועות הראשונים, לקבוצת הטיפול היה סיכוי גבוה יותר לעצירת התקדמות מחלה, המוגדרת כמוות, טרכאוסטומיה, הנשמה לא פולשנית או שימוש בצינור הזנה (P = 0.0125). החוקרים השוו גם את ההסתברות לחוות ירידה של פחות מ-6 נקודות ב-Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Scale. לאחר 12 שבועות, הוא היה לערך 85% בשתי הקבוצות. לאחר 24 שבועות, הציון היה כ-60% עד 50% לטובת קבוצת CNM-Au8, ובשבוע 36 כ-50% עד 20% (P = .0350). לאחר 36 שבועות, איכות החיים כפי שנמדדה על ידי ALS Specific Quality of Life-Short Form הייתה טובה יותר בקבוצת הטיפול (שינוי ממוצע, 0.9; P = .0177). בנוסף, ההישרדות הייתה טובה יותר בקבוצת הטיפול לאחר 96 שבועות (HR 0.2974; P = .0068). יתרון זה נחווה גם על ידי מטופלים שקיבלו תרופה לאורך כל המחקר (HR 0.36; CI 95%, 0.12-1.1) וגם בקרב אלו שהחלו בטיפול פלצבו והמירו לתרופה פעילה במהלך תקופת המעקב ארוך הטווח (HR , 0.24; CI 95%, 0.064-0.88).

לכתבה ב-Medscape

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר