גנטיקה

טיפול ננו-חלקיקי ב-ALS מראה תוצאות מעודדות (AAN 2022 annual meeting)

מאת יהונתן ניסן, סטודנט לרפואה באוניברסיטת תל אביב ופרמדיק

מחקר חדש שהוצג ב-American Academy of Neurology 2022 annual meeting הראה כי טיפול חדשני לטרשת אמיוטרופית צידית (ALS) המכוון לקידום רה-מיאלינציה הראה סימני יעילות בניסוי בפאזה 2, אם כי הוא לא עמד בתוצא העיקרי של המחקר, שהוא השינוי במדד היחידה המוטורית המסוכמת (MUNIX) מנקודת הבסיס לשבוע 36.

התרופה שנבדקה, CNM-Au8, בעלת מנגנון פעולה חדשני. “זו גישה חדשה לגמרי. השתמשנו בה באופן משלים עם רילוזול והיא נסבלה היטב, אז אני רואה בה טיפול נוסף”, אמר החוקר הראשי. רילוזול (Rilutek), שקיבלה את אישור מינהל המזון והתרופות ב-1995, מעכבת שחרור גלוטמט כדי למנוע רעילות אקסיטוטית, אשר מאמינים כי היא משחקת תפקיד ב-ALS, מחלת הנטינגטון, איסכמיה ומחלות ניווניות חריפות וכרוניות אחרות. התרופה הנוספת המאושרת על ידי ה-FDA ל-ALS היא Edaravone (Radicava) שאושרה ב-2017.

CNM-Au8 לעומת זאת, מורכבת מננו-גבישי זהב פעילים קטליטית שחוצים את מחסום הדם-מוח, אך ללא הרעילות הקשורה לתרכובות זהב סינטטי אחרות, לדברי החברה. התרופה מייצבת את המיטוכונדריה ומפחיתה הצטברות של חלבון TDP-43, שקשור להתפשטות ALS דרך המוח.

המחקר כלל תקופת טיפול כפול סמיות במשך 36 שבועות ולאחריה מעקב ארוך טווח. 23 חולים קיבלו 30 מ”ג CNM-Au8, ו-22 קיבלו פלצבו. ב-36 השבועות הראשונים, לקבוצת הטיפול היה סיכוי גבוה יותר לעצירת התקדמות מחלה, המוגדרת כמוות, טרכאוסטומיה, הנשמה לא פולשנית או שימוש בצינור הזנה (P = 0.0125). החוקרים השוו גם את ההסתברות לחוות ירידה של פחות מ-6 נקודות ב-Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Scale. לאחר 12 שבועות, הוא היה לערך 85% בשתי הקבוצות. לאחר 24 שבועות, הציון היה כ-60% עד 50% לטובת קבוצת CNM-Au8, ובשבוע 36 כ-50% עד 20% (P = .0350). לאחר 36 שבועות, איכות החיים כפי שנמדדה על ידי ALS Specific Quality of Life-Short Form הייתה טובה יותר בקבוצת הטיפול (שינוי ממוצע, 0.9; P = .0177). בנוסף, ההישרדות הייתה טובה יותר בקבוצת הטיפול לאחר 96 שבועות (HR 0.2974; P = .0068). יתרון זה נחווה גם על ידי מטופלים שקיבלו תרופה לאורך כל המחקר (HR 0.36; CI 95%, 0.12-1.1) וגם בקרב אלו שהחלו בטיפול פלצבו והמירו לתרופה פעילה במהלך תקופת המעקב ארוך הטווח (HR , 0.24; CI 95%, 0.064-0.88).

לכתבה ב-Medscape

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם מתן תוך-ורידי של מגנזיום עשוי למנוע נזק כלייתי חד משנית לציספלטין

    האם מתן תוך-ורידי של מגנזיום עשוי למנוע נזק כלייתי חד משנית לציספלטין

    בחולי סרטן שקיבלו טיפול פרופילקטי במגנזיום תוך-ורידי לפני התחלת טיפול בציספלטין תועד סיכון מופחת לנזק כלייתי חד משנית לטיפול הכימותרפי, בהשוואה לאלו שלא קיבלו טיפול במגנזיום דרך הוריד, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי נזק כלייתי חד הינו סיבוך נפוץ וחמור של טיפול בציספלטין ומלווה בתוצאות גרועות יותר. […]

  • טיפול ב-Ixekizumab עוצר נזק לעצם בחולים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי

    טיפול ב-Ixekizumab עוצר נזק לעצם בחולים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי

    מנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet Rheumatology עולה כי טיפול ב- Ixekizumab(טאלץ) מפחית ארוזיות ומשפר מילוי במפרקים סקרואיליאקים בוחלים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי הדמייתי שלא קיבלו טיפול ביולוגי בעבר לאחר 16 שבועות, עם שיפור נוסף לאורך עד 52 שבועות. בגברים ובחולים עם עדות ל-HLA-B27 תועדו שינויים מבניים בולטים יותר. החוקרים השלימו ניתוח פוסט-הוק של מחקר COAST-V […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Upadacitinib לטיפול ב-Giant Cell Arteritis

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Upadacitinib לטיפול ב-Giant Cell Arteritis

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור התוויה חדשה ל- Upadacitinib (רינבוק) כטיפול במבוגרים עם אבחנה של GCA (או Giant Cell Arteritis). האישור הנוכחי מספק אפשרות טיפול חליפית לחלים עם GCA ומאפשר הפחתת מינון סטרואידים והשגת הפוגה במחלה. בעקבות האישור הנוכחי, Upadacitinib הינו מעכב JAK (או Janus Kinase) פומי הראשון המאושר […]

  • סוכנות התרופות האירופית אישרה טיפול באנלוג לסומטוסטטין במתן עצמי לטיפול באקרומגליה

    סוכנות התרופות האירופית אישרה טיפול באנלוג לסומטוסטטין במתן עצמי לטיפול באקרומגליה

    ועידת CHMP (או Committee for Medicinal Products for Human use) של סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) העניקה אישור שיווק מותנה ל-Oczyesa כטיפול אחזקה במבוגרים עם אקרומגליה בהם תועדה תגובה וסבילות טיפול באנאלוגים לסומטוסטטין. אישור שיווק מותנה מוענק לתכשיר רפואי המספק מענה לצורך רפואי כאשר התועלת לבריאות הציבור של הזמינות המיידית של התכשיר עולה על […]

  • מתן Ivarmacitinib עשוי להביא לשיפור משמעותי בתסמינים וסימנים אטופיק דרמטיטיס

    מתן Ivarmacitinib עשוי להביא לשיפור משמעותי בתסמינים וסימנים אטופיק דרמטיטיס

    מתוצאות מחקר בשלב 3 שפורסמו בכתב העת JAMA Dermatology עולה כי Ivarmacitinib, מעכב פומי סלקטיבי של JAK-1, מביא לשיפור משמעותי בסימנים ותסמינים בחולים עם אטופיק דרמטיטיס בדרגה בינונית-עד-חמורה, לצד פרופיל בטיחות חיובי. החוקרים השלימו מחקר רב-מרכזי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, בשלב 3, שכלל 336 חולים בגילאי 12-75 שנים (גיל ממוצע של 31.1 שנים) עם אטופיק דרמטיטיס בינונית-עד-חמורה […]

  • טיפול במעכבי JAK אינו מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם לעומת מעכבי TNF בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית

    טיפול במעכבי JAK אינו מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם לעומת מעכבי TNF בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית

    בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית (Rheumatoid Arthritis) שטופלו במעכבי JAK לא תועדה היארעות מוגברת של סיבוכים קרדיווסקולאריים מג’וריים, בהשוואה לאלו שטופלו במעכבי TNF או תרופות ביולוגיות עם מנגנוני פעולה אחרים במהלך השנתיים הראשונות לטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Arthritis & Rheumatology. החוקרים בחנו את הנתונים מ-15 מאגרים להשוואת היארעות סיבוכים קרדיווסקולאריים מג’וריים […]

  • התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    מתן טיפול בפלזמה ממחלימים בתוך שבוע מהופעת תסמיני קורונה נסבל היטב, הפחית את שיעור האשפוזים והסיכון לתמותה בחולים מדוכאי חיסון עם COVID-19, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת eBioMedicine. המחקר האקראי נערך ברחבי גרמניה, צרפת והולנד בין אפריל 2022 ועד נובמבר 2023 במטרה לבחון את הבטיחות והיעילות של טיטר גבוה של פלזמה ממחלימי קורונה […]

  • סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Teprotumumab (טפזה) לטיפול במבוגרים עם מחלת תריס עינית בדרגה בינונית-עד-חמורה. המומחים מסבירים כי מחלת תריס עינית הינה מחלה אוטואימונית המתאפיינת בדלקת של השרירים, שומן ורקמות אחרות סביב ומאחורי העיניים. התסמינים הנפוצים במקרים אלו כוללים בלט של גלגל העין, אודם ונפיחות של העפעפיים ותלונות על ראיה […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר