גנטיקה

טיפול גנטי חדשני בטוח לרטיניטיס פיגמנטוזה (ASRS)

עין רשתית
תוצאות ניסוי מדגימות את הבטיחות והיעילות של טיפול גני חדשני לרטיניטיס פיגמנטוזה הקשורה למוטציות NR2E3 ו-RHO, כך הוצג בכנס האגודה האמריקאית לרופאי רשתית 2024

תוצאות ניסוי מדגימות את הבטיחות והיעילות של טיפול גני חדשני לרטיניטיס פיגמנטוזה הקשורה למוטציות NR2E3 ו-RHO. המחקר, שהוצג בכנס השנתי של האגודה האמריקאית לרופאי רשתית 2024, בחן את OCU400, טיפול שפותח על ידי חברת Ocugen.

OCU400 מתוכנן להעביר עותקים תפקודיים של הגן NR2E3 לתאי הרשתית באמצעות וקטור וירוס אדנו-משויך. NR2E3 הוא גן לקולטן הורמון גרעיני המתפקד כמשנה גני חזק, המווסת מספר תפקודים פיזיולוגיים ברשתית.

הניסוי הקליני פאזה 1/2, רב-מרכזי ופתוח, כלל 18 משתתפים שקיבלו הזרקה תת-רשתית חד-צדדית של OCU400 באחת משלוש רמות מינון. במעקב של 12 חודשים, החוקרים מצאו כי הטיפול נסבל היטב באופן כללי. לא דווחו אירועים חריגים רציניים בקבוצות המינון הנמוך והבינוני, אך שניים התרחשו בקבוצות המינון הגבוה וההרשמה הפתוחה.

ד”ר בנג’מין באקל, מומחה לרשתית במרכז Associated Retina Consultants בפניקס ואחד מחוקרי הניסוי, אמר ל-Medscape News כי “לקח חשוב מאוד מהמחקר הזה הוא להזריק את הטיפול בקרבת הפובאה כדי שיהיה יעיל, אך להימנע מהיפרדות של הפובאה”.

הערכות היעילות הראו כי 89% מהמשתתפים (16 מתוך 18) חוו ייצוב או שיפור בתפקוד הראייה בעין המטופלת, כפי שהוערך באמצעות ציוני BCVA, LLVA, או MLMT בהשוואה לבסיס. חברת Ocugen מבצעת כעת ניסוי קליני שלב 3 עבור OCU400, אשר יכלול 150 משתתפים, כולל אלה עם מוטציות בגן RHO וחולים עם רטיניטיס פיגמנטוזה א-גנטית.

לכתבה ב-Medscape

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול ב-Trimethoprim-Sulfamethoxazole למניעת PJP בחולים עם וסקוליטיס מפחית במקביל את הסיכון לזיהומים חמורים אחרים

    טיפול ב-Trimethoprim-Sulfamethoxazole למניעת PJP בחולים עם וסקוליטיס מפחית במקביל את הסיכון לזיהומים חמורים אחרים

    טיפול מונע ב- Trimethoprim-Sulfamethoxazole(או TMP-SMX) מפחית את הסיכון לזיהומים חמורים בהיקף של 50% בחולים עם אבחנה של וסקוליטיס על-רקע ANCA (או Antineutrophil Cytoplasmic Antibody), כאשר התועלת הגדולה ביותר תועדה במהלך 180 הימים הראשונים לטיפול, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Arthritis & Rheumatology. המחקר התצפיתי נועד לבחון את ההשפעה של טיפול מונע ב- TMP-SMX על […]

  • מהו קו טיפול תרופתי שני הטוב ביותר בנשים עם אפילפסיה?

    מהו קו טיפול תרופתי שני הטוב ביותר בנשים עם אפילפסיה?

    החלפת טיפול מונותרפי ותוספת טיפול הדגימו יעילות דומה כקו-טיפול שני בנשים עם אפילפסיה מוכללת אידיופטית, ללא הבדלים משמעותיים בשיעורי הכישלון בין הטיפולים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. החוקרים השלימו מחקר רטרוספקטיבי רב-מרכזי שכלל נתונים מ-18 מרכזים לטיפול באפילפסיה בארבע מדינות בין השנים 1995 עד 2023 כאשר חציון משך המעקב […]

  • טיפול קדם-ניתוחי במעכבי SGLT-2 מלווה בסיכון נמוך יותר לנזק כלייתי חד לאחר-ניתוח

    טיפול קדם-ניתוחי במעכבי SGLT-2 מלווה בסיכון נמוך יותר לנזק כלייתי חד לאחר-ניתוח

    טיפול קדם-ניתוחי בתרופות ממשפחת מעכבי SGLT-2 (או Sodium Glucose Cotransporter) הפחית את הסיכון לנזק כלייתי חד לאר התערבות כלייתית בהיקף של 31%, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Surgery. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דיווחי מקרים ומחקרים רטרוספקטיביים קטנים הצביעו על סיכון מוגבר לקטואצידוזיס אאוגליקמי לאחר-ניתוח ונזק כלייתי חד בחולים תחת טיפול […]

  • טיפול ב-Rifaxmin-Alpha בחולים עם שחמת כבד עשוי להפחית את הפניות לטיפול רפואי ואנצפלופתיה כבדית

    טיפול ב-Rifaxmin-Alpha בחולים עם שחמת כבד עשוי להפחית את הפניות לטיפול רפואי ואנצפלופתיה כבדית

    מנתונים שפורסמו בכתב העת United European Gastroenterology Journal עולה כי מתן Rifaxmin-Alpha למניעה שניונית בחולים עם שחמת כבד ואנצפלופתיה כבדית הובילה לירידה משמעותית בפניה לשירותים רפואיים, כולל הפחתת אשפוזים וביקורים במרפאות חוץ, עם פחות אירועי אנצפלופתיה כבדית וללא שינויים משמעותיים בהוצאות טיפול רפואי. מחקר העוקבה מבוסס על נתונים מרשומות רפואיות ממוחשבות בין מרץ 2010 ועד […]

  • האם יש להפסיק את הטיפול באספירין סביב ניתוח מוח?

    האם יש להפסיק את הטיפול באספירין סביב ניתוח מוח?

    הפסקת טיפול באספירין למשך 12 ימים סביב ניתוח מוח אינה מלווה בירידה בהישנות המטומה סב-דוראלית כרונית בקשישים שהופנו לניתוח חירור גולגולת (Burr Hole) לעומת המשך טיפול באספירין, כך עולה מתוצאות מחקר חדש הקוראות תיגר על הגישות המקובלות כיום ופורסמו בכתב העת JAMA Neurology. מחקר SECA הינו מחקר אקראי, מבוקר-פלסבו, שכלל 155 מבוגרים (גיל ממוצע של […]

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Nemolizumab לטיפול פרוריגו נודולריס

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Nemolizumab לטיפול פרוריגו נודולריס

    במאמר שפורסם בכתב העת British Journal of Dermatology מדווחים חוקרים מיפן על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Nemolizumab נסבל היטב והוביל להקלה ארוכת טווח בגרד וחומרת מחלה לצד שיפור איכות החיים של חולים עם פרוריגו נודולריס לאורך 68 שבועות. עוד עולה מהנתונים כי החולים הצליחו להפחית את היקף השימוש בטיפול מקומי בקורטיקוסטרואידים. המחקר האקראי, […]

  • טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב- Apremilast(אוטזלה) במשך שנה אחת הפחית משמעותית שומן בטני ושמר על מסת גוף רזה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית, לצד שיפור משמעותי בפעילות המחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת The Journal of Rheumatology. באלו עם השמנת-יתר תועדה הירידה המשמעותית ביותר במסת השומן. החוקרים השלימו מחקר רב-מרכזי, לא-אקראי, במטרה לבחון את ההשפעות של טיפול […]

  • עישון סיגריות מלווה בסיכון מוגבר למספר הפרעות ראיה

    עישון סיגריות מלווה בסיכון מוגבר למספר הפרעות ראיה

    בקרב מעשנים פעילים תועד סיכון גבוה פי 12 לניוון מקולארי גילי, סיכון גבוה פי שלוש לגלאוקומה ראשונית פתוחת-זווית וסיכון גבוה פי ארבע לקטרקט, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת European Journal of Ophthalmology. הסיכון המוגבר לחלק מההפרעות העיניות נותר בחולים עם היסטוריה של עישון. החוקרים ערכו חיפוש במאגרי PubMed, Scopus ו-Web of Science והשלימו סקירה […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך