חקר הכבד

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Elafibranor לטיפול בשחמת ראשונית של דרכי המרה (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מואץ של Elafibranor לטיפול בשחמת ראשונית של דרכי המרה (Primary Biliary Cirrhosis) בשילוב עם Ursodeoxycholic Acid (או UDCA) במבוגרים שלא הגיבו היטב ל-UDCA או כטיפול מונותרפי בחולים שאינם סובלים את הטיפול ב-UDCA.

המומחים מסבירים כי שחמת ראשונית של דרכי המרה הינה מחלת כבד נדירה וכרונית ההורסת את צינוריות המרה התוך-אונתיות ומובילה לכולסטאזיס ופיברוזיס כבדי. ללא טיפול, המחלה עלולה להחמיר עם הזמן ולהוביל לשחמת והשתלת כבד, כאשר בחלק מהמקרים תתכן תמותה מוקדמת. שחמת ראשונית של דרכי המרה פגעת גם באיכות החיים של החולים, כאשר רבים סובלים מעייפות וגרד.

Elafibranor הינו תכשיר פומי הפועל כאגוניסט משולב ל-PPAR (או Peroxisome Proliferator -Activated Receptor) מסוג אלפא ומסוג דלתא והינו הטיפול התרופתי הראשון מזה כעשור שאושר לטיפול בשחמת ראשונית של דרכי המרה.

האישור המואץ של Elafibranor לשחמת ראשונית של דרכי המרה מבוסס על תוצאות מחקר ELATIVE, מחקר בשלב 3 שתוצאותיו פורסמו בשנה שעברה ב-New England Journal of Medicine. במסגרת המחקר חולקו באקראי חולים עם שחמת ראשונית של דרכי המרה ותגובה לא-מספקת או תופעות לוואי בלתי-מתקבלות ל-UDCA לקבלת Elafibranor פעם ביום או פלסבו. התוצא העיקרי היה תגובה ביוכימית, אשר הוגדר בנוכחות רמות פוספטזה בסיסית מתחת לפי 1.67 מהטווח העליון של הטווח התקין, עם ירידה של לפחות 15% מתחילת המחקר, כמו גם רמות בילירובין תקינות.

מהנתונים אודות 161 חולים עלה כי 55 מבין 108 חולים שטופלו ב- Elafibranor (51%) השיגו תגובה ביוכימית, זאת בהשוואה ל-2 מבין 53 מטופלים בזרוע הפלסבו (4%). לאחר 52 שבועות, רמות פוספטזה בסיסית התנרמלו ב-15% מהחולים בזרוע Elafibranor, ללא מקרים דומים בזרוע הפלסבו.

תופעות הלוואי הנפוצות של Elafibranor, אשר דווחו בלפחות 10% מהמשתתפים במחקר, כללו עליה במשקל, כאבי בטן, שלשול, בחילות והקאות. הטיפול ב- Elafibranor אינו מומלץ לחולים עם שחמת כבד לא-מפוצה.

בשורה התחתונה, Elafibranor מהווה טיפול קו-שני יעיל בחולים עם שחמת ראשונית של דרכי המרה עם פרופיל סיכון תועלת חיובי. האישור הנוכחי של הטיפול יסייע לרופאים לתת מענה לחולים רבים בהם לא היו אפשרויות טיפול נוספות.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • שילוב Sorafenib עם TACE משפר הישרדות חולים עם הישנות סרטן כבד (JAMA Oncol)

    שילוב Sorafenib עם TACE משפר הישרדות חולים עם הישנות סרטן כבד (JAMA Oncol)

    בהשוואה ל-TACE (או Transarterial Chemoembolization) בלבד, שילוב Sorafenib עם TACE עשוי להביא לשיפור ההישרדות הכוללת והישרדות ללא התקדמות מחלה בחולים עם הישנות סרטן כבד בשלב בינוני עם חדירה מיקרווסקולארית, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Oncology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בחולים עם הישנות סרטן כבד בשלב בינוני הפרוגנוזה אינה טובה, כאשר TACE […]

  • התועלת של Spironolactone בנשים עם הידראדניטיס סופורטיבה (Int J Women’s Dermatol)

    התועלת של Spironolactone בנשים עם הידראדניטיס סופורטיבה (Int J Women’s Dermatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Women’s Dermatology עולה כי ל- Spironolactone תועלת בנשים בגיל הפוריות עם אבחנה של הידראדניטיס סופורטיבה בדרגה קלה, בפרט במידה והטיפול ניתן בשלב מוקדם. המחקר הרטרוספקטיבי כלל 157 נשים בגילאי 12-50 שנים (גיל חציוני של 36.5 שנים) עם אבחנה של הידראדניטיס סופורטיבה, אשר טופלו ב- Spironolactone במשך לפחות […]

  • התועלת של משלב פרדניזון ואוגמנטין בטיפול בהתלקחויות הידראדניטיס סופורטיבה (Int J Women’s Dermatol)

    התועלת של משלב פרדניזון ואוגמנטין בטיפול בהתלקחויות הידראדניטיס סופורטיבה (Int J Women’s Dermatol)

    טיפול פומי משולב בפרדניזון ואוגמנטין מהווה גישת טיפול קצר-טווח יעילה לטיפול בהתלקחויות הידראדניטיס סופורטיבה ומפחית את היקף הביקורים לחדרי מיון, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת International Journal of Women’s Dermatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות טיפול ארוך-טווח, חולים עם הידראדניטיס סופורטיבה חווים לעיתים קרובות התלקחויות של המחלה. לעיתים קרובות חולים עם התלקחות המחלה […]

  • חשיבות איכות הכנת המעי על התוצאות ארוכות הטווח של בדיקות קולונוסקופיה (Am J Gastroenterol)

    חשיבות איכות הכנת המעי על התוצאות ארוכות הטווח של בדיקות קולונוסקופיה (Am J Gastroenterol)

    בקרב מטופלים עם הכנת מעי סבירה או גרועה תועדו שיעורי זיהוי אדנומות נמוכים יותר וסיכון גבוה יותר לתמותה עקב סרטן מעי גס לאחר בדיקת קולונוסקופיה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת American Journal of Gastroenterology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין מחקרים רבים להערכת טיב הכנת המעי על תוצאות סרטן מעי גס ורקטום […]

  • טיפול ב-Vocacapsaicin מפחית כאב ושימוש באופיואידים לאחר-ניתוח (Anesthesiology)

    טיפול ב-Vocacapsaicin מפחית כאב ושימוש באופיואידים לאחר-ניתוח (Anesthesiology)

    במאמר שפורסם בכתב העת Anesthesiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Vocacapsaicin במהלך ניתוח בוהן קלובה (Hallux Valgus) מפחית כאב ושימוש באופיואידים במהלך 96 השעות הראשונות לאחר-ניתוח, ללא רעילות מקומית או סיסטמית. החוקרים השלימו מחקר אקראי, מבוקר-פלסבו, שכלל 147 חולים שעברו ניתוח בוהן קלובה. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת 14 מ”ל של Vocacapsaicin […]

  • טיפול בתרופות להפחתת משקל עשוי להפחית את הסיכון לממאירות בחולים עם סוכרת (JAMA Netw Open)

    טיפול בתרופות להפחתת משקל עשוי להפחית את הסיכון לממאירות בחולים עם סוכרת (JAMA Netw Open)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open עולה כי טיפול בתכשירים ממשפחת GLP-1RA בחולים עם סוכרת מסוג 2 עשוי להפחית את הסיכון להתפתחות מחלות ממאירות שנקשרו עם השמנה, בהשוואה לטיפול באינסולין. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 הם תכשירים המשמשים לטיפול בהשמנה וסוכרת, כאשר המשפחה כוללת את התכשירים Wegovy, Ozempic, Zepbound […]

  • האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-ADA (או American Diabetes Association) עולה כי בדיקה גנטית לזיהוי נטייה להפרעה בשובע לאחר ארוחה (Abnormal Postprandial Satiety) עשויה לסייע בחיזוי טיב התגובה לטיפול ב-Semaglutide, אם כי לא הודגם קשר דומה עם הטיפול בתכשיר אחר מאותה משפחה. הבדיקה הינה חלק מהפורטפוליו של MyPhenome Obesity Phenotyping Portfolio של חברת […]

  • האם טיפול ב-Semaglutide מעלה את הסיכון ל-NAION? (מתוך JAMA Ophthalmol)

    האם טיפול ב-Semaglutide מעלה את הסיכון ל-NAION? (מתוך JAMA Ophthalmol)

    בחולים עם סוכרת מסוג 2, עודף-משקל או השמנת-יתר, טיפול ב-Semaglutide מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של NAION (או Non-Arteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Ophthalmology. המחקר הרטרוספקטיבי כלל 16,827 חולים ממרכז Massachusetts Eye and Ear בבוסטון. החוקרים התמקדו ב-710 חולים עם סוכרת מסוג 2 , כולל 194 חולים שקיבלו […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה