תוצאות מבטיחות ל-Vutrisiran לטיפול בחולים עם עמילואידוזיס לבבי

JACC

הפחתת רמות טרנסתירטין עם Vutrisiran (אמבוטרה) בחולים עם עמילואידוזיס לבבי (Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy, או ATTR-CM) הפחיתה את הסיכון לתמותה ואירועים קרדיווסקולאריים בהשוואה לפלסבו למד שימור או שיפור יכולת תפקודית, מצב בריאותי ואיכות חיים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JACC.

במחקר HELIOS-B הקודם שכלל חולים עם ATTR-CM שקיבלו טיפול ב- Vutrisiran תועד סיכון מופחת לתמותה מכל-סיבה ואירועים קרדיווסקולאריים, לצד שיפור ביכולת תפקודית ואיכות חיים ופרופיל בטיחות חיובי, בהשוואה לפלסבו.

כעת השלימו החוקרים ניתוח משני של מחקר HELIOS-B לאחר 30 חודשים להערכת ההשפעה של Vutrisiran לעומת פלסבו בשיפור או שימור יכולת תפקודית, מצב בריאות ואיכות חיים.

הסקירה כללה מבוגרים עם ATTR-CM והיסטוריה של אי-ספיקת שטופלו בעבר ב- Vutrisiran (263 חולים) או פלסבו (247 חולים) והשלימו את הביקור לאחר 30 חודשים. עוד נכללה תת-קבוצה של חולים שטופלו ב- Vutrisiran בלבד ללא Tafamidis.

היכולת התפקודית נבחנה על-בסיס מרחק הליכה בשש דקות, כאשר החמרה הוגדרה כירידה של למעלה מ-7 מטרים, 15 מטרים, או 35 מטרים מתחילת המחקר. המצב הבריאותי ואיכות החיים נבחנו באמצעות שאלון KCCQ-OS (או Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary), כאשר החמרה הוגדרה כירידה של למעלה מ-5 או 10 נקודות מתחילת המחקר.

לאחר 30 חודשים, שיעור גבוה יותר משמעותית של חולים בזרוע הטיפול ב- Vutrisiranהדגימו שיפור או שימור מרחק הליכה במבחן הליכה בשש דקות לעומת אלו בזרוע הפלסבו, בין אם מדובר היה בסף של 7 מטרים (49.6% לעומת 33.2%), 15 מטרים (55.5% לעומת 38.6%) או 35 מטרים (68.5% לעומת 51.6%).

מדדי KCCQ נותרו דומים או השתפרו בשיעור גבוה יותר משמעותית של חולים בזרוע הטיפול ב- Vutrisiran לעומת חולים בזרוע הפלסבו (63.5% לעומת 46.6% לפי סף של 5 נקודות, 74.6% לעומת 60.7% לפי סף של 20 נקודות).

הממצאים נותרו על כנם בקבוצה שטופלה ב- Vutrisiran ללא Tafamidis.

היתרונות של Vutrisiran נותרו לאורך תתי-קבוצות שונים ותתי-תחומים שונים, כולל תפקוד גופני, כלל תסמינים, איכות חיים ומגבלה חברתית.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בהשפעה החיובית של Vutrisiran על התפקוד היומיומי ואיכות החיים במגוון רחב של חולים עם עמילואידוזיס לבבי.

JACC, April 9, 2025

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם ישנה חשיבות למועד נטילת תרופות לאיזון לחץ דם?

    האם ישנה חשיבות למועד נטילת תרופות לאיזון לחץ דם?

    מועד נטילת תרופות לאיזון לחץ הדם במבוגרים עם יתר לחץ דם לא השפיע על הסיכון או התועלת של הטיפול התרופתי, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA. לנוכח תוצאות אלו, החוקרים קובעים כי ההחלטה אם ליטול את הטיפול התרופתי בבוקר או בשעות הלילה תתבסס על העדפות המטופלים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי שני מחקרים קודמים […]

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Nemolizumab לטיפול פרוריגו נודולריס

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Nemolizumab לטיפול פרוריגו נודולריס

    במאמר שפורסם בכתב העת British Journal of Dermatology מדווחים חוקרים מיפן על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Nemolizumab נסבל היטב והוביל להקלה ארוכת טווח בגרד וחומרת מחלה לצד שיפור איכות החיים של חולים עם פרוריגו נודולריס לאורך 68 שבועות. עוד עולה מהנתונים כי החולים הצליחו להפחית את היקף השימוש בטיפול מקומי בקורטיקוסטרואידים. המחקר האקראי, […]

  • טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב- Apremilast(אוטזלה) במשך שנה אחת הפחית משמעותית שומן בטני ושמר על מסת גוף רזה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית, לצד שיפור משמעותי בפעילות המחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת The Journal of Rheumatology. באלו עם השמנת-יתר תועדה הירידה המשמעותית ביותר במסת השומן. החוקרים השלימו מחקר רב-מרכזי, לא-אקראי, במטרה לבחון את ההשפעות של טיפול […]

  • מדדים אקו-קרדיוגרפיים מנבאים תמותה בחולים עם תסחיף ריאתי

    מדדים אקו-קרדיוגרפיים מנבאים תמותה בחולים עם תסחיף ריאתי

    במאמר שפורסם בכתב העת American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי מדדי RVGLS (או Right Ventricular Global Longitudinal Strain) ומדד RVOT VTI (או Right Ventricular Outflow Tract Velocity Time Integral) עשויים לנבא את הסיכון לתמותה בחולים במצב קריטי עם תסחיף ריאתי. מדד RVGLS נקשר באופן […]

  • טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    מתוצאות מחקר חדש שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine עולה כי הטיפול ב-Dupilumab מפחית תהליכים דלקתיים בדרכי הנשימה, עומס ריר ומשפר את נפח וזרימת האוויר, שינויים המובילים לשיפור התפקוד הריאתי ושליטה טובה באסתמה בקרב חולים עם אסתמה מסוג 2 בדרגה בינונית עד חמורה. החוקרים השלימו מחקר אקראי, בשלב 4, שנערך ב-72 מרכזים ב-14 מדינות […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    מנתונים שפורסמו ע”י חברת Bristol Myers Squibb עולה כי Deucravacitinib (סוטיקטו) הינה תרופה יעילה לטיפול בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה, כאשר לצד יעילות עדיפה על פלסבו הדגימה גם פרופיל בטיחות חיובי. המומחים מסבירים כי Deucravacitinib הינו מעכב פומי סלקטיבי של Tyrosine Kinase 2 ומהווה משפחה חדשה של מולקולות קטנות המיועדות למחלות בתיווך חיסוני. מחקר […]

  • ההשלכות ארוכות הטווח של שינויים במבנה הלב בקרב טייסים

    ההשלכות ארוכות הטווח של שינויים במבנה הלב בקרב טייסים

    גורמי סיכון למחלות לב וכלי דם ומחלות רקע מתועדים בשכיחות גבוהה בטייסי מטוסים אסימפטומטיים שהופנו לבדיקות סקר רפואיות, אך אוכלוסייה זו לרוב מייצגת אוכלוסייה בריאה עם יכולת תפקודית טובה. עם זאת, מתוצאות המחקר שפורסמו בכתב העת Heart עולה כי יש לשים לב לשכיחות הגבוהה של שינויים במבנה הלב, דוגמת הרחבת אבי עורקים. ברקע למחקר מסבירים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גראביס

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גראביס

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גרביס מוכללת במבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים ומעלה. המומחים מסבירים כי מדובר בתרופה הראשונה והיחידה הפועלת כנוגדן חד-שבטי הפועל כנגד קולטן Fc Receptor אשר אושרה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בחולים אלו עם נוגדנים כנגד קולטן לאצטילכולין או כנגד MuSK (או […]

  • האם מתן תוך-ורידי של מגנזיום עשוי למנוע נזק כלייתי חד משנית לציספלטין

    האם מתן תוך-ורידי של מגנזיום עשוי למנוע נזק כלייתי חד משנית לציספלטין

    בחולי סרטן שקיבלו טיפול פרופילקטי במגנזיום תוך-ורידי לפני התחלת טיפול בציספלטין תועד סיכון מופחת לנזק כלייתי חד משנית לטיפול הכימותרפי, בהשוואה לאלו שלא קיבלו טיפול במגנזיום דרך הוריד, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי נזק כלייתי חד הינו סיבוך נפוץ וחמור של טיפול בציספלטין ומלווה בתוצאות גרועות יותר. […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך