נפרולוגיה

תוצאות מבטיחות ל-Vutrisiran לטיפול בחולים עם עמילואידוזיס לבבי

JACC

הפחתת רמות טרנסתירטין עם Vutrisiran (אמבוטרה) בחולים עם עמילואידוזיס לבבי (Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy, או ATTR-CM) הפחיתה את הסיכון לתמותה ואירועים קרדיווסקולאריים בהשוואה לפלסבו למד שימור או שיפור יכולת תפקודית, מצב בריאותי ואיכות חיים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JACC.

במחקר HELIOS-B הקודם שכלל חולים עם ATTR-CM שקיבלו טיפול ב- Vutrisiran תועד סיכון מופחת לתמותה מכל-סיבה ואירועים קרדיווסקולאריים, לצד שיפור ביכולת תפקודית ואיכות חיים ופרופיל בטיחות חיובי, בהשוואה לפלסבו.

כעת השלימו החוקרים ניתוח משני של מחקר HELIOS-B לאחר 30 חודשים להערכת ההשפעה של Vutrisiran לעומת פלסבו בשיפור או שימור יכולת תפקודית, מצב בריאות ואיכות חיים.

הסקירה כללה מבוגרים עם ATTR-CM והיסטוריה של אי-ספיקת שטופלו בעבר ב- Vutrisiran (263 חולים) או פלסבו (247 חולים) והשלימו את הביקור לאחר 30 חודשים. עוד נכללה תת-קבוצה של חולים שטופלו ב- Vutrisiran בלבד ללא Tafamidis.

היכולת התפקודית נבחנה על-בסיס מרחק הליכה בשש דקות, כאשר החמרה הוגדרה כירידה של למעלה מ-7 מטרים, 15 מטרים, או 35 מטרים מתחילת המחקר. המצב הבריאותי ואיכות החיים נבחנו באמצעות שאלון KCCQ-OS (או Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary), כאשר החמרה הוגדרה כירידה של למעלה מ-5 או 10 נקודות מתחילת המחקר.

לאחר 30 חודשים, שיעור גבוה יותר משמעותית של חולים בזרוע הטיפול ב- Vutrisiranהדגימו שיפור או שימור מרחק הליכה במבחן הליכה בשש דקות לעומת אלו בזרוע הפלסבו, בין אם מדובר היה בסף של 7 מטרים (49.6% לעומת 33.2%), 15 מטרים (55.5% לעומת 38.6%) או 35 מטרים (68.5% לעומת 51.6%).

מדדי KCCQ נותרו דומים או השתפרו בשיעור גבוה יותר משמעותית של חולים בזרוע הטיפול ב- Vutrisiran לעומת חולים בזרוע הפלסבו (63.5% לעומת 46.6% לפי סף של 5 נקודות, 74.6% לעומת 60.7% לפי סף של 20 נקודות).

הממצאים נותרו על כנם בקבוצה שטופלה ב- Vutrisiran ללא Tafamidis.

היתרונות של Vutrisiran נותרו לאורך תתי-קבוצות שונים ותתי-תחומים שונים, כולל תפקוד גופני, כלל תסמינים, איכות חיים ומגבלה חברתית.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בהשפעה החיובית של Vutrisiran על התפקוד היומיומי ואיכות החיים במגוון רחב של חולים עם עמילואידוזיס לבבי.

JACC, April 9, 2025

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מעט חולים עם הפרעה דיאסטולית בתפקוד הלב מתקדמים לאי-ספיקת לב עם מקטע פליטה שמור של חדר שמאל

    מעט חולים עם הפרעה דיאסטולית בתפקוד הלב מתקדמים לאי-ספיקת לב עם מקטע פליטה שמור של חדר שמאל

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Open Heart עולה כי חלק קטן מהחולים האסימפטומטיים עם הפרעה קדם-קלינית בתפקוד הדיאסטולי של חדר שמאל מתקדמים לאי-ספיקת לב עם מקטע פליטה שמור של חדר שמאל, עם היארעות גבוהה יותר בנשים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי הפרעה בתפקוד הדיאסטולי של חדר שמאל עשויה להוביל להתפתחות אי-ספיקת לב עם מקטע […]

  • חיסון חדש כנגד מחלת ליים יעיל בקבוצות גיל שונות

    חיסון חדש כנגד מחלת ליים יעיל בקבוצות גיל שונות

    חיסון ניסיוני כנגד מחלת ליים  (Lyme Borreliosis), VLA15, נמצא בטוח, נסבל היטב ואימונוגני במטופלים בגילאי 5-65 שנים, כאשר בילדים ומתבגרים תועדו תגובות משמעותיות יותר מאשר במבוגרים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet Infectious Diseases. החוקרים בחנו את הבטיחות והאימונוגניות של החיסון הניסיוני VLA15, אשר ניתן במשטרי חיסון שונים, במסגרת מחקר בשלב 2 שנערך […]

  • תוצאות מבטיחות למשלב בדיקות דם לניטור אחר מחלת כליות כרונית

    תוצאות מבטיחות למשלב בדיקות דם לניטור אחר מחלת כליות כרונית

    הבחירה בטיפול כלייתי חליפי, לצד גורמים דוגמת משך דיאליזה, גורם ושלב מחלת כליות כרונית, עשויים כולם להשפיע על רמות Renalase, Dopamine ו-Norepinephrine בחולים עם מחלת כליות כרונית, ממצאים המדגישים את חשיבות ניטור רמות סמנים אלו בדם לחיזוי התקדמות מחלת כליות כרונית והסיכון לאירועים קרדיווסקולאריים, כך מדווחים חוקרים מפולין במאמר שפורסם בכתב העת BMC Nephrology. החוקרים […]

  • קנאביס רפואי מלווה בשיפור בכאב, עייפות ואיכות חיים בחולים עם מחלות כרוניות

    קנאביס רפואי מלווה בשיפור בכאב, עייפות ואיכות חיים בחולים עם מחלות כרוניות

    שימוש בקנאביס רפואי לווה בשיפור משמעותי באיכות החיים הקשורה לבריאות בקרב חולים עם מחלות כרוניות, לרבות הקלה בכאב כרוני, עייפות, הפרעות שינה, חרדה ודיכאון – כך עולה ממחקר פרוספקטיבי רחב היקף שפורסם בכתב העת PLoS One. מחקר QUEST הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, שכלל 2000 מבוגרים (גיל ממוצע של 50 שנים, 63% נשים) עם מחלות כרוניות […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Roflumilast לטיפול בפסוריאזיס של הקרקפת והגוף

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Roflumilast לטיפול בפסוריאזיס של הקרקפת והגוף

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב-Roflumilast, מעכב PDE-4, לטיפול בפסוריאזיס רובדית של הקרקפת והגוף במבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים ומעלה. הקרם בריכוז 0.3% מאושר כטיפול מקומי לפסוריאזיס רובדית במבוגרים וילדים בגילאי 6 שנים ומעלה. קרם Roflumilast בריכוז 0.15% אושר לטיפול באטופיק דרמטיטיס בדרגה קלה-עד-בינונית באותה אוכלוסייה. האישור הנוכחי מבוסס […]

  • מתן Pentoxifylline אינו-יעיל כנגד דלקת כבד על-רקע אלכוהול עם נזק כלייתי חד

    מתן Pentoxifylline אינו-יעיל כנגד דלקת כבד על-רקע אלכוהול עם נזק כלייתי חד

    במאמר שפורסם בכתב העת eGastroenterology מדווחים חוקרים מצ’ילה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Pentoxifylline, תכשיר הפועל כמעכב TNF-Alpha, לא הביא לשיפור תוצאות ההישרדות בחולים עם דלקת כבד חמורה משנית לצריכת אלכוהול בשילוב עם נזק כלייתי חד. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דלקת כבד חמורה על-רקע צריכת אלכוהול הינה מצב מסכן חיים, כאשר מתן […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Telisotuzumab לטיפול ב-NSCLC עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Telisotuzumab לטיפול ב-NSCLC עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Telisotuzumab Vedotin לטיפול בחולים עם סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer) מתקדם-מקומית או גרורתי עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met לאחר טיפול סיסטמי קודם. מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר גם את בדיקת VENTANA MET (SP44) RxDx Assay של חברת רוש […]

  • טיפול ב-Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בחולים עם יתר לחץ דם עמיד

    טיפול ב-Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בחולים עם יתר לחץ דם עמיד

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMAמדווחים חוקרים מדרום קוריאה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בהפחתת לחץ דם בחולים עם יתר לחץ דם עמיד לטיפול, עם שיעורים דומים של השגת יעד לחץ דם סיסטולי ופרופיל בטיחות טוב יותר. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Spironolactone הינה התרופה המועדפת לטיפול ביתר לחץ דם […]

  • תרופה פומית מבטיחה לטיפול בהשמנה מחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה

    תרופה פומית מבטיחה לטיפול בהשמנה מחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה

    מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress on Obesity שנערך במלגה, ספרד, עולה כי טיפול פומי חדש כנגד השמנה, SYNT-101, המחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה, נמצא בטוח, יעיל ונסבל היטב במחקר ראשון בבני אדם. במסגרת המחקר ניתנה מנה יחידה של התרופה המחקה את ההשפעה המטבולית של ניתוח מעקף קיבה לתשעה משתתפים בריאים בגילאי […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר