אונקולוגיה

טיפול ב-Selumetinib מפחית נפח גידול בחולי נוירופיברומטוזיס (N Engl J Med.)

מתוצאות מחקר חדש בשלב 1, שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine, עולה כי טיפול פומי ב- Selumetinib מפחית נפח גידול בילדים עם גידולים שפירים של עצבים פריפריים על-רקע נוירופיברומטוזיס מסוג 1, זאת לצד פרופיל בטיחות מתקבל על הדעת.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין טיפול תרופתי יעיל למקרים של Plexiform Neurofibromas על-רקע נוירופיברומטוזיס מסוג 1, גידולים שפירים המתאפיינים בעליה במעבר אותות RAS-MAPK.

החוקרים השלימו מחקר בשלב 1 להערכת Selumetinib, מעכב פומי סלקטיבי של MEK (MAPK Kinase) בילדים עם נוירופיברומטוזיס מסוג 1 ו-Plexiform Neurofibromas לא נתיחים, במטרה לקבוע את המינון הנסבל המקסימאלי ולהעריך את הפרמקוקינטיקה בדם. Selumetinib ניתן פעמיים ביום במינונים של 20-30 מ”ג למ”ר. החוקרים בחנו גם את הטיפול במודל עכברים של נוירופיברומה על-רקע נוירופיברומטוזיס מסוג 1.

מדגם המחקר כלל 24 ילדים (גיל חציוני של 10.9 שנים, בטווח 3-18.6 שנים) עם חציון נפח גידול של 1,205 מ”ל, שטופלו ב- Selumetinib. החולים יכלו לקבל את הטיפול על-בסיס ארוך-טווח; חציון מספר מחזורי הטיפול עמד על 30 והמינון הנסבל המקסימאלי עמד על 25 מ”ג למ”ר (כ-60% מהמינון המומלץ במבוגרים).

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר על-רקע הטיפול ב- Selumetinib כללו פריחה דמוית-אקנה, תסמינים גסטרואינטסינאליים ועליה אסימפטומטית בריכוז קריאטין קינאז. תוצאות הערכות פרמקוקינטיות של Selumetinib בילדים במחקר זה היו דומות לתוצאות ממחקרים במבוגרים.

הטיפול ב- Selumetinib הוביל לתגובה חלקית (ירידה בנפח הגידול של 20% ומעלה) ב-71% מהמטופלים ולירידה בנפח נוירופיברומה ב-12 מבין 18 עכברים (67%). התקדמות המחלה (עליה בנפח הגידול בהיקף של לפחות 20% בהשוואה לנפח הבסיסי) לא תועדה עד כה.

יש עדויות אנקדוטליות לפיהן חלה ירידה בכאב על-רקע הגידול, בפגיעה במראה החיצוני ובליקוי התפקודי.

החוקרים כותבים כי מהנתונים המוקדמים עולה כי בילדים עם נוירופיברומטוזיס מסוג 1 וגידולי Plexiform Neurofibroma לא-נתיחים תועדה תועלת לטיפול ארוך-טווח ב- Selumetinib ללא השפעות רעילות חריגות.

N Engl J Med. Published online December 29, 2016

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר