מתוצאות מחקר בשלב 2 שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine, ועליהן התבסס אישור השימוש ב- Erdafitinib לטיפול בסרטן שלפוחית השתן, עולה כי הטיפול בתרופה זו לווה בתגובה אובייקטיבית של הגידול ב-40% מהחולים שטופלו בעבר עם קרצינומה של דרכי השתן גרורתית או מתקדמת-מקומית ולא-נתיחה ושינויים ב-FGFR (Fibroblast Growth Factor Receptor).
החוקרים מסבירים כי Erdafitinib, מעכב טירוזין קינאז ו-FGFR1-4, הדגים פעילות כנגד גידול במודלים קדם-קליניים ובמחקר בשלב 1 שכלל חולים עם שינויים ב-FGFR. כעת, הם השלימו מחקר בשלב 2, בתווית-פתוחה, שכלל חולים עם מחלה מתקדמת מקומית ולא-נתיחה או גרורתית , עם שינויים מוגדרים ב-FGFR. בכל החולים תועדה התקדמות מחלה במהלך או לאחר לפחות מנה אחת של טיפול כימותרפי או בתוך 12 חודשים מטיפול כימותרפי אדג’וונטי או ניאו-אדג’וונטי.
תחילה, הנשים חולקו באקראי לטיפול ב- Erdafitinib במשטר טיפול רציף או לסירוגין בשלב בחירת-מינון של המחקר. על-בסיס ניתוח הביניים, המינון ההתחלתי נקבע על 8 מ”ג/יום במשטר הרציף. התוצא העיקרי של המחקר היה שיעורי תגובה אובייקטיבית. תוצאי סיום משניים עיקריים כללו הישרדות ללא-התקדמות, משך תגובה לטיפול והישרדות כוללת.
מבין 99 חולים תחת טיפול רציף ב- Erdafitinib, אשר השלימו חציון של חמישה מחזורי טיפול,שיעורי התגובה לטיפול התרופתי עמדו על 40% (3% עם תגובה מלאה, 37% עם תגובה חלקית).
בקרב 22 החולים שקיבלו קודם לכן טיפול אימונותרפי, שיעורי התגובה המאושרים עמדו על 59%. חציון משך הישרדות ללא-התקדמות עמד על 5.5 חודשים וחציון משך ההישרדות הכוללת עמד על 13.8 חודשים.
אירועים חריגים על-רקע הטיפול, בדרגה 3 ומעלה, דווחו ע”י 46% מהחולים; 13% מהחולים הפסיקו את הטיפול בשל אירועים חריגים. לא תועדו מקרי תמותה על-רקע הטיפול התרופתי.
N Engl J Med. Published online July 25, 2019
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!