מחקר חדש שפורסם ב-New England Journal of Medicine הראה שמתן פומי של Azacitidine, חומר היפומתילציה, כטיפול תחזוקה בחולי AML שהיו בהפוגה לאחר טיפול כימותרפי, היה קשור לשרידות כוללת ושרידות ללא הישנות ארוכות משמעותית.

למרות שכימותרפיה מביאה להפוגה במחלה בקרב חולי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) מבוגרים רבים, הישנות המחלה שכיחה והשרידות הכוללת ירודה.

מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר זה בדק מתן פומי של Azacitidine (אזציטידין, CC-486), חומר היפומתילציה, כטיפול תחזוקה (maintenance therapy) בחולי AML שהיו בהפוגה לאחר טיפול כימותרפי אינטנסיבי. במחקר השתתפו חולים בני 55 ומעלה, במצב של הפוגה מלאה, לאחר או ללא התאוששות מלאה של ספירת הדם, שלא היו מועמדים להשתלת תאי גזע המטופויטים. המשתתפים במחקר הוקצו באופן אקראי לקבלת CC-486 (300 מ”ג) או טיפול אינבו, פעם ביום במשך 14 ימים לכל מחזור של 28 ימים. התוצא העיקרי שנבדק במחקר היה שרידות כוללת והתוצאים המשניים כללו שרידות ללא הישנות ואיכות חיים הקשורה לבריאות.

מתוך 472 חולים שהשתתפו במחקר, 238 הוקצו אקראית לקבוצת ה-CC-486 ו-234 הוקצו לקבוצת האינבו. הגיל החציוני במחקר היה 68 שנים (בטווח של 55-86). המחקר הראה כי חציון השרידות הכוללת היה ארוך משמעותית בקבוצת ה-CC-486 בהשוואה לקבוצת האינבו (24.7 חודשים ו-14.8 חודשים, בהתאמה; P <0.001). חציון השרידות ללא הישנות היה גם כן ארוך יותר באופן משמעותי בקבוצת ה-CC-486 בהשוואה לאינבו (10.2 חודשים ו-4.8 חודשים בהתאמה; P <0.001). ההשפעה החיובית של CC-486 על השרידות כוללת והשרידות ללא הישנות הודגמה ברוב קבוצות המשנה שהוגדרו על פי מאפייני הבסיס של המטופלים. תופעות הלוואי השכיחות ביותר בשתי הקבוצות היו תופעות לוואי בדרגה 1 או 2 במערכת העיכול. תופעות לוואי שכיחות בדרגה 3 או 4 כללו נויטרופניה (אצל 41% מהחולים בקבוצת CC-486 ו-24% מהחולים בקבוצת האינבו) וטרומבוציטופניה (אצל 22% ו-21% בהתאמה). איכות החיים הקשורה לבריאות נשארה זהה במהלך הטיפול בקבוצת ה-CC-486.

טיפול תחזוקה ב-CC-486 בקרב חולי AML מבוגרים שהיו בהפוגה לאחר כימותרפיה היה קשור לשרידות כוללת ושרידות ללא הישנות ארוכות משמעותית בהשוואה לטיפול באינבו. תופעות הלוואי העיקריות היו תסמינים במערכת העיכול ונויטרופניה. איכות החיים נשארה זהה במהלך הטיפול.

למאמר ב-NEJM