אונקולוגיה

יעילות גבוהה של טיפול פומי ב-Paltusotine הוביל לאיזון ביוכימי של אקרומגליה (מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals)/ הערת מערכת פרופ’ עקירוב, עורך תחום היפופיזה

מתוצאות מחקר PATHFNDER-2 עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם אקרומגליה אשר לא קיבלו טיפול תרופתי אחר קודם לכן, השיגו רמות IGF-1 תקינות עם טיפול פומי ב- Paltusotine, תכשיר הניתן פעם ביום פועל כאגוניסט סלקטיבי של קולטן SSTR2.

המומחים מסבירים כי Paltusotine הינו תכשיר ניסיוני המצוי כעת במחקרים בשלב 3 להערכת היעילות בחולים עם אקרומגליה. כפי שפורסם בעבר, התרופה הפומית השיגה את התוצא העיקרי במהלך מחקר PATHFNDER-3 בשלב 3, כאשר 83% מהמבוגרים שטופלו ב- Paltusotine שמרו על רמות IGF-1 בטוח התקין. עם זאת, במחקר PATHFNDER-1 נכללו חולים עם אקרומגליה אשר היו מאוזנים היטב תחת טיפול תרופתי אחר קודם לכן.

במחקר PATHFNDER-2 נכללו 111 מבוגרים עם אקרומגליה, אשר לא קיבלו טיפול תרופתי קודם. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת Paltusotine (54 חולים) או פלסבו (57 חולים) לאורך 24 שבועות, עם אפשרות לשלב הארכה בתווית-פתוחה לאחר מכן. התוצא העיקרי של המחקר היה שיעור המבוגרים שהשיגו רמות IGF-1 מתחת לטווח העליון של הנורמה.

לאחר 24 שבועות, 56% מהמבוגרים שטופלו ב- Paltusotine השיגו רמות IGF-1 מתחת לטווח העליון של הנורמה, זאת בהשוואה ל-5% מהחולים בזרוע הפלסבו (p<0.0001). במבוגרים שטופלו ב- Paltusotine תועדה ירידה גדולה יותר בריכוז IGF-1 מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות, כאשר שיעור גבוה יותר של חולים השיגו רמות IGF-1 של עד פי 1.3 מהטווח העליון של הנורמה עד לתום שלב ההקצאה האקראית של המחקר, שיפור גדול יותר בתסמיני אקרומגליה עליהם דיווחו החולים ושיעור גבוה יותר של חולים שהשיגו רמות הורמון גדילה נמוכות מ-1 ננוגרם/מ”ל בתום שלב זה, בהשוואה לחולים בזרוע הפלסבו.

תופעות הלוואי הנפוצות על-רקע הטיפול ב- Paltusotine כללו שלשול, כאבי ראש, כאבי מפרקים וכאבי בטן. שיעור המבוגרים עם לפחות אירוע חריג אחד על-רקע הטיפול התרופתי היה דומה עם Paltusotine או פלסבו. לא תועדו אירועים חריגים חמורים בקרב מבוגרים שטופלו ב- Paltusotine.

ממצאי המחקר תומכים ביעילות Paltusotine לטיפול בחולים עם אקרומגליה, עם עדויות התומכות ביעילות הטיפול לאיזון תסמינים וכן איזון ביוכימי.

מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals

לידיעה ב-Healio

הערת מערכת מאת פרופ’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה:

מחקרי ACROBAT ו-PATHFNDER בחולים עם אקרומגליה תומכים ביעילות ובטיחות של Paltusotine כנגד עודף הורמון הגדילה, בין אם החולים קיבלו טיפול תרופתי קודם ובין אם לאו. אמנם אין מדובר בטיפול הפומי הראשון הזמין לשימוש בחולים אלו, כאשר בעולם קיים כיום Octreotide פומי (אשר אינו זמין בישראל), אך מדובר בתכשיר הפועל במנגנון שונה מהאנאלוגים לסומטוסטטין הזמינים כיום וצורת המתן של הטיפול פשוטה יותר. במידה והטיפול החדש יאושר לשימוש, הצעד ירחיב את אפשרויות הטיפול בחולים עם אקרומגליה ועשוי לשפר את חווית המטופל הודות מתן אפשרות טיפול תרופתי פומי, במקום הטיפול המקובל כיום בצורת זריקות לשריר/תת-עור.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • התועלת של Spironolactone בנשים עם הידראדניטיס סופורטיבה (Int J Women’s Dermatol)

    התועלת של Spironolactone בנשים עם הידראדניטיס סופורטיבה (Int J Women’s Dermatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Women’s Dermatology עולה כי ל- Spironolactone תועלת בנשים בגיל הפוריות עם אבחנה של הידראדניטיס סופורטיבה בדרגה קלה, בפרט במידה והטיפול ניתן בשלב מוקדם. המחקר הרטרוספקטיבי כלל 157 נשים בגילאי 12-50 שנים (גיל חציוני של 36.5 שנים) עם אבחנה של הידראדניטיס סופורטיבה, אשר טופלו ב- Spironolactone במשך לפחות […]

  • התועלת של משלב פרדניזון ואוגמנטין בטיפול בהתלקחויות הידראדניטיס סופורטיבה (Int J Women’s Dermatol)

    התועלת של משלב פרדניזון ואוגמנטין בטיפול בהתלקחויות הידראדניטיס סופורטיבה (Int J Women’s Dermatol)

    טיפול פומי משולב בפרדניזון ואוגמנטין מהווה גישת טיפול קצר-טווח יעילה לטיפול בהתלקחויות הידראדניטיס סופורטיבה ומפחית את היקף הביקורים לחדרי מיון, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת International Journal of Women’s Dermatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות טיפול ארוך-טווח, חולים עם הידראדניטיס סופורטיבה חווים לעיתים קרובות התלקחויות של המחלה. לעיתים קרובות חולים עם התלקחות המחלה […]

  • טיפול ב-Vocacapsaicin מפחית כאב ושימוש באופיואידים לאחר-ניתוח (Anesthesiology)

    טיפול ב-Vocacapsaicin מפחית כאב ושימוש באופיואידים לאחר-ניתוח (Anesthesiology)

    במאמר שפורסם בכתב העת Anesthesiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Vocacapsaicin במהלך ניתוח בוהן קלובה (Hallux Valgus) מפחית כאב ושימוש באופיואידים במהלך 96 השעות הראשונות לאחר-ניתוח, ללא רעילות מקומית או סיסטמית. החוקרים השלימו מחקר אקראי, מבוקר-פלסבו, שכלל 147 חולים שעברו ניתוח בוהן קלובה. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת 14 מ”ל של Vocacapsaicin […]

  • טיפול בתרופות להפחתת משקל עשוי להפחית את הסיכון לממאירות בחולים עם סוכרת (JAMA Netw Open)

    טיפול בתרופות להפחתת משקל עשוי להפחית את הסיכון לממאירות בחולים עם סוכרת (JAMA Netw Open)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open עולה כי טיפול בתכשירים ממשפחת GLP-1RA בחולים עם סוכרת מסוג 2 עשוי להפחית את הסיכון להתפתחות מחלות ממאירות שנקשרו עם השמנה, בהשוואה לטיפול באינסולין. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 הם תכשירים המשמשים לטיפול בהשמנה וסוכרת, כאשר המשפחה כוללת את התכשירים Wegovy, Ozempic, Zepbound […]

  • האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-ADA (או American Diabetes Association) עולה כי בדיקה גנטית לזיהוי נטייה להפרעה בשובע לאחר ארוחה (Abnormal Postprandial Satiety) עשויה לסייע בחיזוי טיב התגובה לטיפול ב-Semaglutide, אם כי לא הודגם קשר דומה עם הטיפול בתכשיר אחר מאותה משפחה. הבדיקה הינה חלק מהפורטפוליו של MyPhenome Obesity Phenotyping Portfolio של חברת […]

  • האם טיפול ב-Semaglutide מעלה את הסיכון ל-NAION? (מתוך JAMA Ophthalmol)

    האם טיפול ב-Semaglutide מעלה את הסיכון ל-NAION? (מתוך JAMA Ophthalmol)

    בחולים עם סוכרת מסוג 2, עודף-משקל או השמנת-יתר, טיפול ב-Semaglutide מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של NAION (או Non-Arteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Ophthalmology. המחקר הרטרוספקטיבי כלל 16,827 חולים ממרכז Massachusetts Eye and Ear בבוסטון. החוקרים התמקדו ב-710 חולים עם סוכרת מסוג 2 , כולל 194 חולים שקיבלו […]

  • מה בין משך השינה ובין לחץ הדם בצעירים? (Pediatrics)

    מה בין משך השינה ובין לחץ הדם בצעירים? (Pediatrics)

    במאמר שפורסם בכתב העת Pediatrics מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי משך שינה ארוך יותר והתחלת שינה בשעה מוקדמת יותר מלווים במדדי לחץ דם נמוכים יותר. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כיום אין בהמלצות התייחסות ליעד דפוסי שינה אופטימאליים כטיפול ביתר לחץ דם. כעת הם בחנו את הקשר בין משך ומועד שינה […]

  • אפשרויות טיפול תרופתי באלופציה אראטה (U.S. Pharmacist)

    אפשרויות טיפול תרופתי באלופציה אראטה (U.S. Pharmacist)

    אלופציה אראטה, הפרעת שיער אוטואימונית לא צלקתית, הינה בעלת שיעור היארעות של עד כ-2% במהלך החיים ועלולה להשפיע על תחומים פסיכולוגיים, רגשיים וחברתיים. יהונתן ניסן משתף את מאמר העוסק בהפרעה מה- U.S. Pharmacist, בהמלצתו של פרופ’ שוורצברג.

  • הפחתת משקל עשויה להפחית את הסיכון להתפתחות ממאירויות משנית להשמנה (מתוך כנס ה-ADA)

    הפחתת משקל עשויה להפחית את הסיכון להתפתחות ממאירויות משנית להשמנה (מתוך כנס ה-ADA)

    במבוגרים עם השמנת-יתר המצליחים לרדת במשקל גופם נרשמה ירידה בסיכון להתפתחות ממאירויות על-רקע השמנה, כך עולה מנתונים שפורסמו במהלך כנס ה-American Diabetes Association. החוקרים השלימו מחקר תצפיתי, רטרוספקטיבי, שכלל נתונים אודות 105,472 מבוגרים עם השמנה ובחנו את הרשומות הרפואיות הממוחשבות ממרפאת קליבלנד בין 2000 עד 2022. נתוני מדד מסת גוף נאספו אודות כל משתתף והחוקרים […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה