אונקולוגיה

יעילות גבוהה של טיפול פומי ב-Paltusotine הוביל לאיזון ביוכימי של אקרומגליה (מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals)/ הערת מערכת פרופ’ עקירוב, עורך תחום היפופיזה

מתוצאות מחקר PATHFNDER-2 עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם אקרומגליה אשר לא קיבלו טיפול תרופתי אחר קודם לכן, השיגו רמות IGF-1 תקינות עם טיפול פומי ב- Paltusotine, תכשיר הניתן פעם ביום פועל כאגוניסט סלקטיבי של קולטן SSTR2.

המומחים מסבירים כי Paltusotine הינו תכשיר ניסיוני המצוי כעת במחקרים בשלב 3 להערכת היעילות בחולים עם אקרומגליה. כפי שפורסם בעבר, התרופה הפומית השיגה את התוצא העיקרי במהלך מחקר PATHFNDER-3 בשלב 3, כאשר 83% מהמבוגרים שטופלו ב- Paltusotine שמרו על רמות IGF-1 בטוח התקין. עם זאת, במחקר PATHFNDER-1 נכללו חולים עם אקרומגליה אשר היו מאוזנים היטב תחת טיפול תרופתי אחר קודם לכן.

במחקר PATHFNDER-2 נכללו 111 מבוגרים עם אקרומגליה, אשר לא קיבלו טיפול תרופתי קודם. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת Paltusotine (54 חולים) או פלסבו (57 חולים) לאורך 24 שבועות, עם אפשרות לשלב הארכה בתווית-פתוחה לאחר מכן. התוצא העיקרי של המחקר היה שיעור המבוגרים שהשיגו רמות IGF-1 מתחת לטווח העליון של הנורמה.

לאחר 24 שבועות, 56% מהמבוגרים שטופלו ב- Paltusotine השיגו רמות IGF-1 מתחת לטווח העליון של הנורמה, זאת בהשוואה ל-5% מהחולים בזרוע הפלסבו (p<0.0001). במבוגרים שטופלו ב- Paltusotine תועדה ירידה גדולה יותר בריכוז IGF-1 מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות, כאשר שיעור גבוה יותר של חולים השיגו רמות IGF-1 של עד פי 1.3 מהטווח העליון של הנורמה עד לתום שלב ההקצאה האקראית של המחקר, שיפור גדול יותר בתסמיני אקרומגליה עליהם דיווחו החולים ושיעור גבוה יותר של חולים שהשיגו רמות הורמון גדילה נמוכות מ-1 ננוגרם/מ”ל בתום שלב זה, בהשוואה לחולים בזרוע הפלסבו.

תופעות הלוואי הנפוצות על-רקע הטיפול ב- Paltusotine כללו שלשול, כאבי ראש, כאבי מפרקים וכאבי בטן. שיעור המבוגרים עם לפחות אירוע חריג אחד על-רקע הטיפול התרופתי היה דומה עם Paltusotine או פלסבו. לא תועדו אירועים חריגים חמורים בקרב מבוגרים שטופלו ב- Paltusotine.

ממצאי המחקר תומכים ביעילות Paltusotine לטיפול בחולים עם אקרומגליה, עם עדויות התומכות ביעילות הטיפול לאיזון תסמינים וכן איזון ביוכימי.

מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals

לידיעה ב-Healio

הערת מערכת מאת פרופ’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה:

מחקרי ACROBAT ו-PATHFNDER בחולים עם אקרומגליה תומכים ביעילות ובטיחות של Paltusotine כנגד עודף הורמון הגדילה, בין אם החולים קיבלו טיפול תרופתי קודם ובין אם לאו. אמנם אין מדובר בטיפול הפומי הראשון הזמין לשימוש בחולים אלו, כאשר בעולם קיים כיום Octreotide פומי (אשר אינו זמין בישראל), אך מדובר בתכשיר הפועל במנגנון שונה מהאנאלוגים לסומטוסטטין הזמינים כיום וצורת המתן של הטיפול פשוטה יותר. במידה והטיפול החדש יאושר לשימוש, הצעד ירחיב את אפשרויות הטיפול בחולים עם אקרומגליה ועשוי לשפר את חווית המטופל הודות מתן אפשרות טיפול תרופתי פומי, במקום הטיפול המקובל כיום בצורת זריקות לשריר/תת-עור.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם לטיפול ב-Semaglutide השפעה על הסיכון לאובדן ראיה בחולי סוכרת?

    האם לטיפול ב-Semaglutide השפעה על הסיכון לאובדן ראיה בחולי סוכרת?

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Ophthalmology מדווחים חוקרים מטאיוואן על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב-Semaglutide בחולי סוכרת מלווה בעליה משמעותית בסיכון ל-NAION (או Nonarteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy) בהשוואה לחולים המטופלים בתרופות לסוכרת ממשפחות אחרות. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי נערך בין אוקטובר 2019 ועד דצמבר 2023 והתבסס על נתונים ממאגר רישום רפואי אלקטרוני […]

  • טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Emergency Medicine עולה כי טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים במצב קריטי עם חבלת חזה. לא זוהה קשר משמעותי בין טיפול בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים, דוגמת Ibuprofen ו-Ketorolac, ובין הסיכון לנזק כלייתי חד. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי מבוסס על נתונים ממאגר Medical Information Mart for Intensive […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    במאמר שפורסם בכתב העת Dermatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי קרם Ruxolitinib נסבל היטב והוביל לרה-פיגמנטציה משמעותית קלינית בחולים עם ויטיליגו לאחר שנה אחת, ללא תלות במאפיינים הדמוגרפיים והקליניים של המטופלים. ניתוח פוסט-הוק זה כלל נתונים משני מחקרים בשלב 3 (TRuE-V1 ו-TRuE-V2) בהם נכללו מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים […]

  • האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    טיפול משלים ב- Camrelizumab לווה בשיפור משמעותי של שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר שלוש שנים בחולים עם ממאירות מתקדמת מקומית-אזורית של הנזופרינקס, בהשוואה למעקב בלבד, כך עולה מתוצאות מחקר DIPPER בשלב 3, שפורסמו בכתב העת JAMA. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כ-20-30% מהחולים עם קרצינומה של נזופרינקס בשלב מתקדם מקומית-אזורית צפויים להישנות מחלה לאחר טיפול כימו-קרינתי […]

  • האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Alzheimer’s and Dementia עולה כי שימוש בתרופות ממשפחת NRTI (או Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitors), אך לא בתרופות אחרות כנגד HIV, מלווה בסיכון מופחת משמעותית למחלת אלצהיימר. המחקר מבוסס על נתונים אודות 272,000 משתתפים מארצות הברית שנכללו בשני מאגרי נתונים: Veterans Health Administration (שנים 2000-2024, 72,193 משתתפים) ומאגר MarketScan Database (שנים […]

  • טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Epilepsia Open עולה כי Cenobamate הינו טיפול יעיל בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול תרופתי, כאשר קרוב למחצית מהחולים השיגו ירידה של לפחות 50% בתדירות פרכוסים לאחר שלושה חודשים. אירועים חריגים בדרגה קלה-עד-בינונית תועדו ב-30.9% מהחולים ורובם חלפו עם הזמן. המחקר הרב-מרכזי, רטרוספקטיבי, תצפיתי, כלל 19 בתי חולים בגרמניה, צרפת […]

  • עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    בחולים עם אבחנה של לופוס פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה שהחלו טיפול ב- Anifrolumab(סאפנלו) במסגרת מחקרי TULIP-1 ו-TULIP-2 תועדה ירידה מובהקת סטטיסטית בהצטברות נזק לאיברי מטרה לאורך ארבע שנים, עם מרווח זמן ארוך יותר עד לתיעוד ראשון של התקדמות פגיעה באיברי מטרה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Annals of the Rheumatic Diseases. במחקר הרטרוספקטיבי בחנו החוקרים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Inebilizumab לטיפול בחולים עם אבחנה של IgG4-Related Disease (או IgG4-RD), הטיפול הראשון והיחיד המאושר למחלה אוטואימונית זו בארצות הברית. המומחים מסבירים כי IgG4-Related Disease הינה מחלה אוטואימונית נדירה, עם כ-200,000 חולים הסובלים מהמחלה בארצות הברית. האישור הנוכחי של טיפול המכוון כנגד תאי B עם […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ארוכת-טווח של Benznidazole בטיפול במחלת שגס

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ארוכת-טווח של Benznidazole בטיפול במחלת שגס

    מנתונים ארוכי-טווח שפורסמו בכתב העת Clinical Microbiology and Infection עולה כי מרווח הזמן עד לעדות מולקולרית למחלה בחולים עם מחלת שגס (Chagas Disease) היה קצר יותר משמעותית עם Posaconazole לעומת Benznidazole. כשני-שליש מהחולים שטופלו תחילה ב-Posaconazole טופלו שוב ב- Benznidazole. החוקרים השלימו מחקר המשך למחקר פרוספקטיבי תצפיתי להערכת התוצאות הקליניות והפרזיטלוגיות ארוכות הטווח של טיפול […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך