מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל-Afamitresgene Autoleucel לטיפול בחלק מהמבוגרים עם סרקומה סינוביאלית לא-נתיחה או גרורתית.

ההתוויה החדשה נוגעת לחולים שקיבלו בעבר טיפול כימותרפי, נמצאו חיוביים ל-HLA-A*02:01P, HLA-A*02:02P, HLA-A*02:03P, או HLA-A*02:06P ובהם הגידול הדגים ביטוי אנטיגן MAGE-A4.

Afamitresgene Autoleucel הינו טיפול אימונותרפי מבוסס תאי T מכוון גנטית ל-MAGE-A4 (או Melanoma-Associated Antigen A4).

האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוסס על תוצאות מחקר SPEARHEAD-1, מחקר רב-מרכזי שכלל זרוע יחידה. המחקר כלל חולים עם עדות ל-HLA-A*02:01-03 ו-HLA-A*02;021-06 עם סרקומה סינוביאלית לא-נתיחה או גרורתית. כל המשתתפים במחקר קיבלו קודם לכן טיפול סיסטמי ב-Doxorubicin או Ifosfamide, והגידול שלהם ביטא MAGE-A4.

החוקרים מדווחים כי 52 חולים עברו לויקופרזיס, 44 חולים עברו טיפול כימותרפי כנגד לימפוציטים עם Fludarabine ו-Cyclophosphamide, לאחר מכן ניתן עירוי יחיד של Afamitresgene Autoleucel.

תוצא היעילות העיקרי היה שיעורי התגובה הכוללים כפי שנקבע לפי ועדה בלתי-תלויה.

החוקרים מדווחים על שיעורי תגובה אובייקטיבית של 43.2% (רווח בר-סמך 95% של 28.4-59), עם חציון מרווח זמן עד לתגובה של 4.9 שבועות (רווח בר-סמך 95% של 4.4-8.0) וחציון משך תגובה של שישה חודשים (רווח בר-סמך 95% של 4.6-טרם נקבע).

בקרב חולים שהגיבו לטיפול, 45.6% המשיכו להגיב למשך לפחות שישה חודשים ו-39% המשיכו להגיב לטיפול למשך לפחות שנה.

החריגות המעבדתיות הנפוצות ביותר בדרגה 3 או 4 כללו ירידה בספירת לימפוציטים, נויטרופילים, תאים לבנים, תאים אדומים וטסיות. האירועים החריגים הלא-מעבדתיים הנפוצים ביותר כללו תסמונת שחרור ציטוקינים, בחילות, הקאות, זיהומים, עייפות, חום, קוצר נשימה, עצירות, כאבי בטן, ירידה בתאבון, כאבי חזה שאינם ממקור לבבי, טכיקרדיה, תת לחץ דם, כאבי גב, שלשול ובצקת.

החוקרים מציינים כי הטיפול ב- Afamitresgene Autoleucel כולל אזהרת קופסא הנוגעת לתסמונת שחרור ציטוקינים חמורה או פטאלית.

התאם לדרישות לאחר-שיווק התרופה, מחקר נוסף נערך בימים אלו במטרה לאשר את התועלת הקלינית של Afamitresgene Autoleucel במבוגרים עם סרקומה סינוביאלית גרורתית או לא-נתיחה לאחר טיפול כימותרפי קודם, עם ביטוי HLA-A*02:01P, HLA-A*02:02P, HLA-A*02:03P, או HLA-A*02:06P, עם גידול המבטא MAGE-A4.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio