אנדוקרינולוגיה ילדים

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן זריקה חד-שבועית לטיפול בחסר הורמון גדילה בילדים (מתוך הודעת ה-FDA)

FDA

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור זריקה ראשונה מסוגה של הורמון גדילה פעם בשבוע לילדים עם חסר הורמון גדילה.

התכשיר Lonapegsomatropin (Skytrofa) מאושר לילדים במשקל של לפחות 11.5 ק”ג עם כישלון גדילה עקב הפרשה לא-מספקת של הורמון גדילה אנדוגני.

האישור הנוכחי מספק לילדים עם חסר הורמון גדילה ולבני המשפחה שלהם אפשרות טיפול חשובה. במחקרים השוואתיים, מתן התכשיר החד-שבועי הדגימה גדילה מהירה יותר לגובה לאחר 52 שבועות, בהשוואה ל-Somatropin. מתן הטיפול פעם בשבוע עשוי להפחית את נטל הטיפול ולהוות תחליף אפשרי למתן יומי של זריקות הורמון גדילה, אשר היוו את הטיפול המקובל במשך למעלה משלושה עשורים.

האישור כולל מתן הטיפול באמצעות מזרק אוטומטי ובאמצעות מחסנית, לאחר הוצאה תחילה מהמקרר, כך שבני המשפחה יכולים לאחסן את התרופה בטמפרטורת החדר למשך עד שישה חודשים.

האישור הנוכחי של Skytrofa מבוסס על תוצאות מחקר heiGHt Trial, מחקר בשלב 3 שערך השוואה בין מתן חד-שבועי של Skytrofa אל מול טיפול יומי ב-Genotropin ב-161 ילדים עם חסר הורמון גדילה, שלא קיבלו טיפול קודם. התוצא העיקרי היה מהירות הגדילה לגובה השנתית לאחר 52 שבועות עם מתן טיפול שבועי לעומת טיפול יומי בהורמון גדילה. תוצאי סיום אחרים כללו בין היתר אירועים חריגים, תגובות באתר הזריקה, היארעות נוגדנים כנגד הורמון גדילה הומאני ומהירות גדילה לגובה בשנה.

לאחר 52 שבועות, ההבדל בין הטיפול במהירות הגדילה לגובה בשנה עמד על 0.9 ס”מ בשנה (11.2 ס”מ בשנה עם Skytrofa, בהשוואה ל-10.3 ס”מ בשנה עם טיפול יומי ב-Genotropin). הממצאים ענו על התוצא העיקרי של העדר-נחיתות במהירות הגדילה לגובה בשנה עם Skytrofa והדגימו עוד גדילה שנתית לגובה שהייתה מהירה יותר עם Skytrofa לאחר 52 שבועות, בהשוואה להורמון גדילה יומי, עם פרופיל בטיחות דומה.

לא תועדו אירועים חריגים חמורים או הפסקת טיפול ב-Skytrofa. תופעות הלוואי הנפוצות בילדים כללו זיהום, שיעול, בחילות והקאות, דימום, שלשול, כאבי בטן וכאבי מפרקים ודלקות מפרקים. בשתי זרועות המחקר, החוקרים זיהו היארעות נמוכה של נוגדנים לא-מנטרלים זמניים כנגד הורמון גדילה הומאני ולא תוארו מקרים בהם הנוגדנים נותרו לאורך זמן.

מהסוכנות נמסר כי תתכן אינטראקציה בין Skytrofa ובין טיפול בגלוקוקורטיקואידים, טיפול פומי באסטרוגן, אינסולין ותכשירים אחרים לאיזון רמות הסוכר בדם.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Telisotuzumab לטיפול ב-NSCLC עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Telisotuzumab לטיפול ב-NSCLC עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Telisotuzumab Vedotin לטיפול בחולים עם סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer) מתקדם-מקומית או גרורתי עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met לאחר טיפול סיסטמי קודם. מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר גם את בדיקת VENTANA MET (SP44) RxDx Assay של חברת רוש […]

  • טיפול ב-Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בחולים עם יתר לחץ דם עמיד

    טיפול ב-Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בחולים עם יתר לחץ דם עמיד

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMAמדווחים חוקרים מדרום קוריאה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בהפחתת לחץ דם בחולים עם יתר לחץ דם עמיד לטיפול, עם שיעורים דומים של השגת יעד לחץ דם סיסטולי ופרופיל בטיחות טוב יותר. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Spironolactone הינה התרופה המועדפת לטיפול ביתר לחץ דם […]

  • תרופה פומית מבטיחה לטיפול בהשמנה מחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה

    תרופה פומית מבטיחה לטיפול בהשמנה מחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה

    מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress on Obesity שנערך במלגה, ספרד, עולה כי טיפול פומי חדש כנגד השמנה, SYNT-101, המחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה, נמצא בטוח, יעיל ונסבל היטב במחקר ראשון בבני אדם. במסגרת המחקר ניתנה מנה יחידה של התרופה המחקה את ההשפעה המטבולית של ניתוח מעקף קיבה לתשעה משתתפים בריאים בגילאי […]

  • רמות לקטט גבוהות בדם מנבאות סיכון מוגבר לתמותה בחולים עם נזק כלייתי חד

    רמות לקטט גבוהות בדם מנבאות סיכון מוגבר לתמותה בחולים עם נזק כלייתי חד

    רמות לקטט בדם מעל 4 מילימול/ליטר בקבלה לאשפוז ביחידת טיפול נמרץ מלוות בסיכון מוגבר לתמותה בתוך חודשיים בחולים עם נזק כלייתי חד תחת טיפול כלייתי חליפי, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת BMC Nephrology. המחקר הרטרוספקטיבי כלל נתונים לאורך תקופה של ארבע שנים במטרה לבחון את ההשפעה של רמות לקטט בדם בקבלה לאשפוז ליחידת […]

  • טיפול ב-Trimethoprim-Sulfamethoxazole למניעת PJP בחולים עם וסקוליטיס מפחית במקביל את הסיכון לזיהומים חמורים אחרים

    טיפול ב-Trimethoprim-Sulfamethoxazole למניעת PJP בחולים עם וסקוליטיס מפחית במקביל את הסיכון לזיהומים חמורים אחרים

    טיפול מונע ב- Trimethoprim-Sulfamethoxazole(או TMP-SMX) מפחית את הסיכון לזיהומים חמורים בהיקף של 50% בחולים עם אבחנה של וסקוליטיס על-רקע ANCA (או Antineutrophil Cytoplasmic Antibody), כאשר התועלת הגדולה ביותר תועדה במהלך 180 הימים הראשונים לטיפול, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Arthritis & Rheumatology. המחקר התצפיתי נועד לבחון את ההשפעה של טיפול מונע ב- TMP-SMX על […]

  • מהו קו טיפול תרופתי שני הטוב ביותר בנשים עם אפילפסיה?

    מהו קו טיפול תרופתי שני הטוב ביותר בנשים עם אפילפסיה?

    החלפת טיפול מונותרפי ותוספת טיפול הדגימו יעילות דומה כקו-טיפול שני בנשים עם אפילפסיה מוכללת אידיופטית, ללא הבדלים משמעותיים בשיעורי הכישלון בין הטיפולים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. החוקרים השלימו מחקר רטרוספקטיבי רב-מרכזי שכלל נתונים מ-18 מרכזים לטיפול באפילפסיה בארבע מדינות בין השנים 1995 עד 2023 כאשר חציון משך המעקב […]

  • היפרגליקמיה ממושכת מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב בצעירים

    היפרגליקמיה ממושכת מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב בצעירים

    היפרגליקמיה ממושכת ותנגודת מוגברת לאינסולין עלולים להביא לעליה בסיכון לפגיעה במבנה ותפקוד הלב בצעירים עם מדד מסת גוף תקין, כאשר בנשים ההשפעה חמורה יותר מגברים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Diabetes Care. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היפרגליקמיה ותנגודת לאינסולין הם מציבים מקדימים הופעת סוכרת מסוג 2 בצעירים ומלווים בשינויים במבנה הלב וכלי הדם, […]

  • כריתת אדרנל במקרים של MACS עשויה לשפר את איזון לחץ הדם

    כריתת אדרנל במקרים של MACS עשויה לשפר את איזון לחץ הדם

    בחולים עם אינסידנטלומה חד-צדדית של האדרנל עם MACS (או Mild Autonomous Cortisol Secretion), כריתת אדרנל מהווה התערבות נסבלת היטב ויעילה בהפחתת או הפסקת טיפול תרופתי לאיזון יתר לחץ דם, תוך שמירה על מדדי לחץ דם בטווח התקין, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת The Lancet Diabetes & Endocrinology. החוקרים השלימו את המחקר בבתי חולים […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך