o       Exjade מציעה אלטרנטיבות חדשות לטיפול הסטנדרטי המעיק בילדים ומבוגרים הזקוקים לעירויי דם בעקבות אנמיה כרונית

o       האישור הופך את הטיפול לספיחת ברזל לזמין יותר בחולים הסובלים ממחלות כמו תלסמיה, אנמיה חרמשית ותסמונות מיאלודיספלסטיות.

Novartis הודיעה על האישור הראשון בעולם ל-Exjade (Deferasirox) סופח הברזל האורלי הניתן פעם ביום הראשון והיחידי על ידי FDA. Exjade אושר לטיפול בעודף ברזל כרוני בעקבות עירויי דם במבוגרים ובידלים מעל גיל שנתיים.

Exjade הוא סופח הברזל היחיד הניתן בשתיה (הכדורים מתפזרים בכוס מיץ תפוזים, מיץ תפוחים או מים), בהשוואה לטיפול הסטנדרטי הנוכחי, הדורש לעיתים קרובות עירוי תת-עורי הנמשך 8-12 שעות בלילה, במשך 5-7 לילות בשבוע, במשך כל התקופה בה החולה מקבל עירויי דם או סובל מעודף ברזל בגוף. כתוצאה מכך, חולים רבים הפסיקו או נמנעו מטיפול סופח ברזל, ולכן נחשפו להשפעות הטוקסיות בעקבות עודף ברזל.

האישור של Exjade צפוי לשפר מאוד את ההיענות לטיפול סופח ברזל, בעיקר בילדים, ומציע אלטנרטיבות חדשות לטיפול הקשה בעירוי מתמשך.

יסמין ויליאמס, הסובלת מאנמיה חרמשית, טוענת כי אישור Exjade עזר רבות לאנשים במצבה, שקיבלו עירויי דם וטיפול סופח ברזל רוב חייהים. ויליאמס השתתפה בניסוי קליני של Exjade וטענה כי הודות לתרופה היא אינה צריכה לדאוג באשר למשאבה והמחט, היא רק צריכה לשתות את התרופה ולא צריכה לחשוב שוב על הנושא עד ליום שלמחרת.

עודף ברזל עלול לסכן חיים אך זו תוצאה בלתי-נמנעת בעקבות עירויי דם תדירים המשמשים לטיפול בהפרעות כרוניות של הדם, כולל תלסמיה ואנמיה חרמשית וכן סוגים אחרים של אנמיה ותסמונות מיאלודיספלסטיות. ניתן לזהות סימנים של עודף ברזל לאחר עירוי של 20 מנות דם. ללא אבחנה או טיפול, עודף הברזל בגוף צפוי לגרום נזק לכבד, לב ולאיברים אנדוקריניים. לגוף אין מנגנון טבעי לסילוק עודף ברזל, לכן ספיחה ברזל משמשת כטיפול יעיל במקרים של עודף ברזל לאחר עירוי דם.

דיויד אפשטיין, מנכ”ל Specialty Medicines ונשיא Novartis Oncology מאמין כי Exjade מהווה פריצת דרך שתמלא את הפער החשוב בהגנה על מטופלים מפני רעילות מצטברת של עודף ברזל, ע”י הפיכת טיפול לספיחת ברזל לפשוט ומקובל. עד כה, הנבדקים נמנעו מהיתרונות של טיפול סופח ברזל שעשויים להציל את חייהם מאחר שהטיפול הסטנדרטי עשוי להיות קשה.

Exjade אושר לאחר שקיבל עדיפות ע”י FDA וכן לאחר שועדת Blood Products Advisory Committee של FDA הצביעה פה-איד בעד המלצה חיובית לאישור Exjade.

הגשת הנתונים

הנתונים אודות Exjade התבססו על תוצאות ניסויים קליניים שכללו ניסוי בשלב 3, שהראה כי לאחר שנה אחת, Exjade הביא לירידה בריכוזי הברזל בכבד (Liver Iron Concentration LIC).

הניסויים הקלינים, שכללו מעל 1,000 מבוגרים וילדים, היו חלק מתכנית המחקר הקליני הפרוספקטיבי הגדול ביותר שנערך אי פעם לבדיקת ספיחת ברזל.

LIC הוא מדד לתכולת הברזל בגוף במטופלים המקבלים עירויי דם. זהו מדד להצטברות ברזל בכבד. המחקרים הראו כי Exjade, במינון 20-30 מ”ג לק”ג ליום, הביא לשמירה או ירידה בעומס הברזל במטופלים שקיבלו עירויי דם עם תלסמיה ואנמיה חרמשית וכן באנמיות נדירות אחרות ותסמונות מיאלודיספלסטיות. במחקרים הקלינים, Exjade נסבל היטב, תופעות הלוואי השכיחות ביותר היו בחילות, הקאות, שלשול, כאבי בטן, פריחה עורית ועליה ברמות קריאטינין בסרום. בדומה למצב עם Deferoxamine (Desferal), היו דיווחים על הפרעות שמיעה וראיה.

עליה קלה ולא פרוגרסיבית ברמות קריאטינין בסרום, ברובה בטווח הנורמלי, הופיעה בכשליש ממטופלי Exjade. מדובר במצבי תלויי-מינון, שנפתרו לרוב באופן ספונטני ובחלק מהמקרים ניתן להפחית אותם ע”י הקטנת המינון. יש לבדוק את רמות קריאטינין בסרום לפני התחלת הטיפול ויש לעקוב אחריהן כל חודש לאחר מכן בכדי לקבוע אם יש לשנות את המינון או להפסיק את התרופה. יש לעקוב אחר תפקודי כבד כל חודש ובמקרה של עליה לא-ברורה, עקבית או פרוגרסיבית ברמות Transaminase בסרום, יש להפסיק או לשנות את הטיפול ב-Exjade.