ילדים

Maralixibat יעיל לטיפול בתסמונת Alagille (מתוך Hepatology)

liver כבד
 מחקר חדש שפורסם ב-Hepatology הראה כי maralixibat, מעכב טרנספורטר חומצת מרה באילאום, משפר את הישרדות ללא אירועים בעולם האמיתי בחולים עם תסמונת Alagille

מחקר חדש שפורסם ב-Hepatology הראה כי maralixibat, מעכב טרנספורטר חומצת מרה באילאום, משפר את הישרדות ללא אירועים בעולם האמיתי בחולים עם תסמונת Alagille, תסמונת נדירה המאופיינת בכולסטזיס כרוני עם גרד ואנומליות חוץ-כבדיות. בנוסף, המחקר מדגים יישום חדשני של שיטה סטטיסטית להערכת תוצאות במחקרי התערבות ארוכי טווח שבהם השוואות פלצבו אינן מעשיות, ומתאימה למחלות נדירות.

Maralixibat הוא הטיפול התרופתי המאושר הראשון עבור גרד כולסטטי בתסמונת Alagille. כ-75% מכלל החולים עם התסמונת חווים גרד מתיש שלעתים קרובות עמיד לטיפול תרופתי ומשפיע לרעה על איכות חייהם. מאחר ומחקרים ארוכי טווח מבוקרי פלצבו אינם ברי ביצוע או אתיים בילדים עם מחלות נדירות, ננקטה גישה חדשה שהשוותה תוצאות של 6 שנים של הניסוי בתרופה עם קבוצה היסטורית טבעית הרמונית ממחקר ה-Global ALagille Alliance (GALA).

הניסויים הללו ב-maralixibat כללו 84 חולים עם התסמונת, כשמחקר ה-GALA מכיל נתונים רטרוספקטיביים של 1438 משתתפים. מחקר ה-GALA עבר סינון כדי להתאים לקריטריונים לזכאות המרכזיים לטיפול ב-maralixibat, וכך למעשה נותרו 469 משתתפים כביקורת.

התוצא העיקרי שנבדק במחקר, הישרדות ללא אירועים (EFS), הוגדר כזמן עד לאירוע הראשון שכלל ביטויים של יתר לחץ דם פורטלי (דימום מדליות, מיימת המצריכה טיפול), הטיית דרכי מרה כירורגית, השתלת כבד או מוות. ה-EFS בקבוצת ה-maralixibat היה טוב יותר משמעותית מהקבוצה ממחקר ה-GALA (יחס סיכון 0.305; p<0.0001).

Hepatology ():10.1097/HEP.0000000000000727, December 25, 2023. 

 

המידע מוגש בחסות חברת ניאופרם (ישראל) 1996 בע”מ

לפרטים נוספים ולדיווח תופעות לוואי ניתן לפנות למחלקת הרפואה בניאופרם,

טל’: 1-800-250-255, פקס: 03-9373716, בנין ניאופרם, השילוח 6, ת.ד 7063, פתח תקווה 4917001

 

88-FEB-2024
0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תופעות לוואי על-רקע חיסוני מלוות בהישרדות טובה יותר של חולים עם SCLC בשלב נרחב

    תופעות לוואי על-רקע חיסוני מלוות בהישרדות טובה יותר של חולים עם SCLC בשלב נרחב

    תופעות לוואי על-רקע חיסוני מלוות בשיעורי הישרדות ללא-התקדמות ושיעורי הישרדות כוללת טובים יותר בחולים עם סרטן ריאות מסוג SCLC (או Small Cell Lung Cancer) בשלב נרחב שקיבלו טיפול כימו-אימונותרפי לעומת אלו ללא אירועים אלו, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת European Journal of Cancer. המחקר הרטרוספקטיבי כלל 399 חולים (גיל חציוני של 66 שנים, 55.4% […]

  • כוויות שמש בילדות מלוות בסיכון מוגבר למלנומה בבגרות

    כוויות שמש בילדות מלוות בסיכון מוגבר למלנומה בבגרות

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Academy of Dermatology עולה כי כל כוויות שמש עם שלפוחיות נוספת לפני גיל 15 שנים לוותה בעליה של כ-3% בסיכון למלנומה בבגרות והסיכון לא הושפע ממאפיינים אישיים של רגישות לשמש, דוגמת צבע השיער והעפעפיים. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 44,021 לבנים לא-היספאנים ללא היסטוריה של […]

  • חשיפה של תינוקות שנולדו מוקדם לאנטיביוטיקה עשויה להשפיע על התפקוד הריאתי בילדות

    חשיפה של תינוקות שנולדו מוקדם לאנטיביוטיקה עשויה להשפיע על התפקוד הריאתי בילדות

    בתינוקות שנולדו מוקדם ונחשפו למחזורי טיפול אנטיביוטי מרובים סביב הלידה תועדה ירידה בתפקוד הריאתי וסיכון מוגבר לאירועי אסתמה בגיל בית-ספר , בהשוואה לאלו עם חשיפה מעטה יותר לטיפול אנטיביוטי, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. מדגם המחקר כלל 3,820 תינוקות שנולדו לאחר 22-36 שבועות היריון ובמשקל לידה נמוך (פחות מ-1500 גרם); התינוקות […]

  • דלקת על-רקע תזונה מלווה בסיכון מוגבר להצטברות שומן בלבלב

    דלקת על-רקע תזונה מלווה בסיכון מוגבר להצטברות שומן בלבלב

    דלקת משנית להרגלי תזונה מלווה בסיכון מוגבר להצטברות שומן בלבלב בחולים עם אבנים בצינור המרה המשותף, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Scientific Reports. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לבלב שומני עשוי להוות ביטוי מוקדם של תסמונת מטבולית ומלווה בסיכון מוגבר לסוכרת מסוג 2 וממאירות לבלב. כעת הם השלימו מחקר מקרה-ביקורת בין יולי 2022 […]

  • הבדלים מגדריים במאפייני נזלת אלרגית בילדות ובגיל ההתבגרות

    הבדלים מגדריים במאפייני נזלת אלרגית בילדות ובגיל ההתבגרות

    במאמר שפורסם בכתב העת Pediatric Allergy and Immunology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש משבדיה, מהן עולה כי בבנות היארעות גבוהה יותר של נזלת אלרגית לעומת בנים, כאשר בבנים שיעורי הפוגה גבוהים יותר מבנות. מהנתונים עולה עוד כי ריגוש מוקדם העלה את הסיכון לנזלת אלרגית והפחית את הסיכויים להפוגה. מחקר העוקבה מבוסס-אוכלוסייה כלל 2,250 ילדים […]

  • התמכרות למסכים מלווה בסיכון מוגבר לשינה לקויה ועליה בשומן גוף בבני נוער

    התמכרות למסכים מלווה בסיכון מוגבר לשינה לקויה ועליה בשומן גוף בבני נוער

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת BMC Global and Public Health עולה כי זמן מסך לפני השינה, עליה בזמן מסך בסופי שבוע, שימוש בטלפון כשעון מעורר והתמכרות למשחקי וידאו הינם מאפיינים נפוצים שנקשרו עם דפוסי שינה בשעה מאוחרת יותר, בקרת שינה ירודה ועליה בסיכון להשמנה במתבגרים בגילאי 11-14 שנים. מחקר החתך בכלל 62 תלמידי בית […]

  • היסטוריה קודמת של אקנה מנבאת התפרצות אקנה עם טיפול במעכבי JAK כנגד אלופציה אראטה

    היסטוריה קודמת של אקנה מנבאת התפרצות אקנה עם טיפול במעכבי JAK כנגד אלופציה אראטה

    במטופלים צעירים עם אלופציה אראטה ואלו עם היסטוריה של אקנה תועד סיכון מוגבר להתפתחות אקנה במהלך טיפול בתרופות ממשפחת מעכבי JAK (או Janus Kinase), כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAAD International. החוקרים השלימו סקירה רטרוספקטיבית של מאגר מוסדי של חולים עם אלופציה אראטה וניתחו את הנתונים אודות 54 חולים בגילאי 12-78 שנים […]

  • טיפול אנטיביוטי בילדות מלווה בסיכון מוגבר לאסתמה, אלרגיות למזון ולקות אינטלקטואלית

    טיפול אנטיביוטי בילדות מלווה בסיכון מוגבר לאסתמה, אלרגיות למזון ולקות אינטלקטואלית

    בילדים שטופלו במספר מחזורי טיפול אנטיביוטי מהלידה ועד גיל שנתיים תועד סיכון מוגבר להתפתחות אסתמה, אלרגיות למזון, נזלת אלרגית ולקות אינטלקטואלית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Journal of Infectious Diseases. החוקרים בחנו את הנתונים ממדגם ארצי גדול להערכת הקשר בין חשיפה לטיפול אנטיביוטי בתוך שנתיים מהלידה ואבחנה של מחלות כרוניות בילדות. […]

  • שונות נרחבת בשכיחות פטרת כף הרגל בילדים

    שונות נרחבת בשכיחות פטרת כף הרגל בילדים

    מסקירה שיטתית עולה כי שיעורי הימצאות פטרת כף הרגל (Tinea Pedis) בילדים נעה בין 0.03% ועד 15.6%, עם שונות דמוגרפית וגיאוגרפית ניכרת, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Pediatric Dermatology. הגורם הנפוץ ביותר הוא דרמטופיטים, בפרט Trichophyton rubrum. להערכת שיעורי הימצאות פטרת כף הרגל בילדים בגילאי 0-19 שנים, החוקרים השלימו סקירה שיטתית של 29 מחקרים […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך