Berotralstat הוא טיפול קו ראשון בחולים עם אנגיואדמה תורשתית שנגרמת עקב מחסור במעכב C1. התרופה היא תרופה מעכבת קליקריין בפלזמה הניתנת באופן פומי פעם ביום ומאושרת לטיפול מניעתי בחולים בני 12 שנים ומעלה.

מטרת המחקר הייתה לבדוק את הטיפול, בהמשך לניסוי פאזה 3, לטווח הארוך. החלק הראשון של המחקר היה מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו בטיפול ב-150 ו-110 מ"ג של berotralstat במשך 24 שבועות. בחלק השני, חולים שטופלו ב-berotralstat המשיכו באותו טיפול, וחולים שטופלו בפלצבו חולקו מחדש באקראי ל-150 או 110 מ"ג של berotralstat למשך 24 שבועות. בחלק השלישי, כל החולים טופלו ב-berotralstat בתווית פתוחה במינון 150 מ"ג, שניתן היה להמשיך לתקופה של עד 4 שנים נוספות. באותו חלק של המחקר, התוצא העיקרי של המחקר שנבדק היה בטיחות וסבילות לטווח הארוך, ותוצאי המשנה היו שיעורי התקפי אנגיואדמה תורשתית ואיכות חיים (QoL).

תוצאות המחקר הראו, כי מתוך 81 מטופלים שטופלו בחלק השלישי של המחקר, תופעות לוואי הקשורות בתרופה התרחשו ב-14.8% מהחולים, אך אף אחת מהן לא הייתה משמעותית. עבור החולים שהשלימו 96 שבועות של טיפול ב-berotralstat (70 מטופלים), השינוי הממוצע (שגיאה סטנדרטית) בשיעורי ההתקף מהבסיס היה -2.21 (0.20) התקפים/לחודש בחודש 24. מטופלים שהשלימו 96 שבועות על מינון של 150 מ"ג, שיעור הירידה הממוצעת בהתקפים מהבסיס הייתה 90.8% בחודש 24. בנוסף, בחלק השלישי של המחקר, הממוצע של ימים ללא התקפים עמד על 93.1%. נצפו גם שיפורים משמעותיים מבחינה קלינית ב-QoL, עם השיפורים הגדולים ביותר בתחום התפקוד.

לאבסטרקט המחקר:

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38122865/

המידע מוגש לציבור הרופאים בחסות חברת ניאופרם (ישראל) 1996 בע"מ.

ORLADEYO® is indicated for prophylaxis to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE) in adults and pediatric patients 12 years of age and older.

למידע נוסף יש לעיין בעלון לרופא כפי שאושר ע"י משרד הבריאות הישראלי – פברואר 2024

לפרטים נוספים ולדיווח תופעות לוואי ניתן לפנות למחלקת הרפואה בניאופרם,

טל': 1-800-250-255, פקס: 03-9373716, בנין ניאופרם, השילוח 6, ת.ד 7063, פתח תקווה 4917001

*התרופה כלולה בסל הבריאות הישראלי, בהתאם תנאי ההכללה כפי שנקבעו בחוזר מנכ"ל מס' 1/2022

לעלון לרופא לחצו כאן:  https://mohpublic.z6.web.core.windows.net/IsraelDrugs/Rishum01_14_84288824.pdf

1559-OCT-2024