טיפול ראשון מסוגו אי-פעם בתאי גזע מומלץ לאישור באיחוד האירופאי (מתוך הודעת ה-EMA)

בפעם הראשונה, תכשיר המכיל תאי גזע הומלץ לאישור באיחוד האירופאי. במהלך חודש דצמבר, ועידת CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) מטעם ה-EMA (European Medicines Agency) המליצה על תכשיר תאי גזע בשם Holoclar כטיפול רפואי ראשון מסוגו במקרים של חסר תאי גזע לימבליים (LSCD או Limbal Stem Cell Deficiency), מצב הנובע מכנזק לעיניים במבוגרים ועשוי להוביל לעיוורון.

ה-EMA סיווג את התכשיר כתרופה יתומה וכתכשיר רפואי לטיפול מתקדם, המאפשר ליצרנים לקבל ייעוץ מדעי ללא-עלות וסיוע בפרוטוקול פיתוח הטיפול התרופתי. המלצת ועידת CHMP התבססה על הערכה של ועידת מומחים. צעדים אלו משמשים לעידוד פיתוח תרופות למחלות נדירות ולעודד תכשירים רפואיים חדשניים.

Holoclar מחליפה תאי גזע לימבאליים פגועים, הממוקמים באופן תקין בין הקרנית והלחמית. LSCD הינה תופעה נדירה עם שכיחות של 3.3 ל-100,000 אנשים באיחוד האירופאי וכרוכה בכאב, פוטופוביה, דלקת, יצירת כלי דם חדשים על הקרנית, אובדן שקיפות הקרנית ובסופו של דבר עיוורון.

התכשיר מיוצר מרקמה הנלקחת מאזור לא-פגוע של קרנית המטופל, הגדלה בתרבית תאים ומושתלת בעין הפגועה לאחר הסרת האזור הפגוע. בחלק מהמקרים, הטיפול מציע חלופה להשתלת קרנית ולכן מפחית את הסיכון לדחיית רקמת תורם. הטיפול עשוי להתאים גם לחולים עם חסר בינוני-עד-חמור בשתי העיניים.

פאנל המומחים קבע כי למרות שהתועלת של התכשיר עולה על הסיכונים, יש להתנות את אישור השיווק מאחר והנתונים עד כה מבוססים על מחקרים רטרוספקטיביים ואינם מקיפים. לפיכך, בסוכנות קובעים כי דרושים מחקרים נוספים להערכת Holoclar.

מתוך הודעת ה-EMA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • בדיקות סקר המבוססות על MRI מפחיתות תמותה בנשים עם מוטציית BRCA1 (מתוך JAMA Oncol)

    בדיקות סקר המבוססות על MRI מפחיתות תמותה בנשים עם מוטציית BRCA1 (מתוך JAMA Oncol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology עולה כי בדיקות סקר שגרתיות המבוססות על MRI מפחיתות את הסיכון לתמותה עקב סרטן שד בהיקף של 80% בנשים עם שינויים ברצף BRCA1, אך התועלת של מעקב באמצעות בדיקות MRI לא הוכחה בנשים עם שינויים ברצף BRCA2. ההנחיות מטעם ה-National Comprehensive Cancer Network Clinical Practice Guidelines ממליצות כי […]

  • גורמי סיכון לממאירות שד שניה בנשים (JAMA Oncology)

    גורמי סיכון לממאירות שד שניה בנשים (JAMA Oncology)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי נשים צעירות יותר ששרדו סרטן שד עם וריאנט פתוגני מולד או אלו עם אבחנה ראשונית של ממאירות מוגבלת לעומת ממאירות שד ראשונית פולשנית סיכון גבוה יותר משמעותית לממאירות שד ראשונית נוספת. בנשים עם אבחנה של סרטן שד עד גיל […]

  • בחולים עם עין יבשה איכות שינה ירודה וסיכון מוגבר להפרעות במשך השינה (BMC Ophthalmology)

    בחולים עם עין יבשה איכות שינה ירודה וסיכון מוגבר להפרעות במשך השינה (BMC Ophthalmology)

    בחולים עם מחלת עין יבשה איכות שינה גרועה יותר וייתכן סיכון מוגבר למשך שינה לא תקין, אם כי לא הוכח קשר סיבתי בין עין יבשה ובין הפרעות שינה, כך עולה מתוצאות מטה-אנליזה חדשה שפורסמו בכתב העת BMC Ophthalmology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי שינה הינה תהליך פיזיולוגי חיוני לחיים ומהווה כשליש מהפעילות היומיומית של בני […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור Fam-Trastuzumanb-Deruxtecan (אנהרטו) למבוגרים עם גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 גרורתיים או לא-נתיחים, ללא טיפול חליפי משביע רצון לאחר טיפול סיסטמי קודם. התכשיר כבר מאושר לשימוש כנגד מספר סוגי ממאירויות, כולל חלק מהנשים עם סרטן שד חיובי ל-HER2 גרורתי או לא-נתיח, כמו גם מבוגרים עם אדנוקרצינומה […]

  • האם טיפול CAR T מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות ממאירויות נוספות? (Blood)

    האם טיפול CAR T מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות ממאירויות נוספות? (Blood)

    ממאירויות משניות תועדו ב-4.3% מכלל דיווחי אירועים חריגים בקרב חולים לאחר טיפול Chimeric Antigen Recpetor T-Cell (או CAR T), כאשר ממאירויות של תאי T היוו רק 0.15% מכלל הדיווחים ו-3.54% מכלל הממאירויות הראשוניות הנוספות, כך עולה מניתוח נתוני אירועים חריגים שדווחו למנהל המזון והתרופות האמריקאי כפי שפורסם במאמר בכתב העת Blood. במהלך חודש נובמבר בשנת […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Pontatinib כטיפול בחולים עם אבחנה חדשה של ALL עם כרומוזום פילדלפיה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Pontatinib כטיפול בחולים עם אבחנה חדשה של ALL עם כרומוזום פילדלפיה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ לטיפול ב- Pontatinib לשימוש עם טיפול כימותרפי במבוגרים עם אבחנה חדשה של לויקמיה מסוג ALL (או Acute Lymphoblastic Leukemia) עם כרומוזום פילדלפיה חיובי. בעקבות אישור זה של מעכב טירוזין קינאז מדור שלישי, מדובר בטיפול הממוקד הראשון המאושר לשימוש מוקדם במבוגרים עם לויקמיה מסוג ALL […]

  • שימוש במד סוכר רציף מלווה בסיכון מופחת לרטינופתיה בחולים עם סוכרת מסוג 1 (JAMA Netw Open)

    שימוש במד סוכר רציף מלווה בסיכון מופחת לרטינופתיה בחולים עם סוכרת מסוג 1 (JAMA Netw Open)

    השימוש במד סוכר רציף (Continuous Glucose Monitoring, או CGM) מלווה בסיכון מופחת לרטינופתיה סוכרתית ורטינופתיה סוכרתית פרוליפרטיבית במבוגרים עם סוכרת מסוג 1, כך עולה מתוצאות מחקר עוקבה רטרוספקטיבי שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. במסגרת המחקר בחנו החוקרים את הרשומות הרפואיות הממוחשבות של מבוגרים עם סוכרת מסוג 1 אשר טופלו בין השנים 2013 ו-2021. הם […]

  • האם לאנדומטריוזיס השפעה על הסיכון לממאירות? (Int J Cancer)

    האם לאנדומטריוזיס השפעה על הסיכון לממאירות? (Int J Cancer)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת International Journal of Oncology עולה קשר סיבתי בין אנדומטריוזיס ובין הסיכון למחלות ממאירות, עם עדויות המצביעות על סיכון מוגבר לסרטן שחלות, ממאירות עורית, ממאירות המטולוגית וסרטן שד שלילי לקולטנים להורמונים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים אפידמיולוגיים דיווחו על קשר בין אבחנה של אנדומטריוזיס ובין סוגים מסוימים של מחלות […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה