AMD

חדשות

טיפול אופטוגנטי משיב חלקית את הראיה לגבר עיוור לאחר עשרות שנים (Nature Medicine)

25/05/2021

 

טיפול אופטוגנטי השיב באופן חלקי את הראיה לגבר עיוור בן 58 שנים, אשר אובחן עם Retinitis Pigmentosa קרוב ל-40 שנים מוקדם יותר, כך עולה מתיאור מקרה ממחקר PIONEER הנערך בימים אלו, אשר פורסם בכתב העת Nature Medicine.

 

אופטוגנטיקה היא גישה שאינה תלויה במוטאציה להשבת תפקוד הראיה בשלבים מאוחרים של Retinitis Pigmentosa, כאשר המטרה היא להפעיל תאי גנגליון בחולה. וקטור אופטוגנטי המקודד לחלבון ChrimsonR מחובר לחלבון tdTomato ניתן בזריקה יחידה לתוך הזגוגית, באופן המכוון לתאי גנגליון הרשתית באזור הפוביאה. משקפי מגן הפועלים בגירוי-אור תופסים תמונה מהעולם החזותי באמצעות מצלמה ייעודית המזהה שינויים בעצימות. המשקפיים לאחר מכן מתרגמים את האירועים לתמונות מונוכרומאטיות ומקרינות אותן בזמן-אמת לרשתית.

 

במחקר בתווית-פתוחה בשלב I/IIa, זריקה תוך-עינית של חיישן עם וקטור טיפול גנטי, בשילוב עם שימוש במשקפי מגן בגירוי-אור הוביל להשבה חלקית של תפקוד הראיה בגבר עם חדות ראיה של תפיסת אור בלבד.

 

החוקרים המתינו ארבעה חודשים לאחר הזריקה במטרה לאפשר התייצבות של ChrimsonR-tdTomato בתאים ולאחר מכן החלו באימוני ראיה באמצעות משקפי מגן ייעודיים במרכז שיקום ראייה. שבעה חודשים לאחר התחלת האימונים, החולה דיווח כי הצליח לראות מעט פסים שחורים ולבנים – מעבר חצייה – ברחוב.

 

כאשר הוא שב להערכה לשלוש בדיקות ראיה, הוא הצליח לזהות חפצים על השולחן ממרחק ולאחר מכן, הצליח להבחין בין חפצים בעלי ניגודיות ותאורה שונים.

 

בדיקת EEG של הקורטקס האוקספיטאלי הציעה כי פעילות הרשתית הופעתה ע"י גירוי אופטוגנטי של הרשתית, עם התקדמות לקורטקס הראיה. מעניין לציין, כי במצב של גירוי חד-עיני, החולה דיווח על רטט ורטיקאלי בצפייה בחפץ, תופעה אשר לא תוארה כאשר השתמש במשקפי המגן לפני הזריקה.

 

הזריקות לא הובילו להתפתחות דלקת תוך-עינית, שינויים באנטומיה של הרשתית, או לאירועים חריגים עיניים או סיסטמיים. לאחר שמחקר הבטיחות יאשר את הטיפול, ניתן יהיה לעבור לשלב הוולידציה עם מספר חולים גדול הרבה יותר.

 

החוקרים מסכמים וכותבים כי מדובר בתחום מחקר חדש, הזכה לשם שיקום ראייתי. על המוח ללמוד שפה חדשה מאחר ותאי הגנגליון ברשתית שולחים לו מסרים חדשים והחולים צריכים להתרגל לכך. בשלב זה, ניתן ללמוד מהחולים עצמם כיצד הם משתמשים בראייה.

 

Nature Medicine 2021

 

לידיעה ב-MedPage Today

מידע נוסף לעיונך

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני