מאת יהונתן ניסן, סטודנט לרפואה באוניברסיטת תל אביב ופרמדיק
מבוגרים עם לוקמיה לימפובלסטית חריפה של תאי B (B-ALL) עמידה לטיפול או לאחר הישנות המחלה הדגימו שיעורי תגובה גבוהים לאחר טיפול ב-CAR T-cell brexucabtagene autoleucel (Tecartus), לפי מחקר פאזה 1/2 שפורסם ב-Lancet והוצג בכנס של החברה האמריקאית לאונקולוגיה קלינית (ASCO). בתקופת מעקב חציונית של 16.4 חודשים, 71% מהחולים הראו תגובה מלאה לטיפול או תגובה מלאה עם התאוששות המטולוגית מלאה, כאשר לרובם הייתה מחלה שיורית מינימלית שלא ניתנת לגילוי (MRD).
היעילות ופרופיל הבטיחות שנצפו "תומכים ביכולת המבטיחה של הטיפול לספק תועלת קלינית ארוכת טווח למטופלים מבוגרים עם B-ALL עמידה לטיפול או לאחר הישנות המחלה", אמר אחד ממחברי המחקר. הוא הוסיף כי שיעור ההישנות בקרב מטופלים עם B-ALL עומד על כ-40-50% וכי שיעור השרידות הכללית לשנה בקרב חולים עם B-ALL חוזרת/עמידה עומד על כ-26% לאחר טיפול קו ראשון, ויורד לאחר קווי טיפול נוספים.
על פי הודעה שפורסמה מטעם היצרנית, Kite, בעקבות המחקר, ה-FDA העניק קדימות לבדיקת הטיפול. brexucabtagene autoleucel קיבל אישור מואץ מטעם ה-FDA בשנה שעברה לטיפול בלימפומה של תאי מעטפת חוזרת/עמידה (Mantle cell lymphoma).
"התגובה לטיפול הייתה עקבית בקרב תת-הקבוצות שנבדקו, כולל קבוצת המבוגרים יותר, אלו שעברו טיפול מוקדם משמעותי יותר ואלו שעברו השתלה אלוגנית קודמת וטופלו ב-blinatumomab ו-inotuzumab", ציין אחד ממחברי המחקר והוסיף כי הקבוצה היחידה בה נצפה שיעור תגובה נמוך יותר היו אלו עם שיעור בלאסטים במח עצם של מעל 75%. הוא הוסיף גם כי ה"רעילות במחקר תואמת במידה רבה את זו שנצפה במחקר פאזה 1 שביצענו", עם תופעות הלוואי השכיחות ביותר בדרגה 3 ומעלה של אנמיה או חום. תסמונת שחרור ציטוקינים בדרגה 3 ומעלה ותופעות לוואי נוירולוגיות התרחשו בקרב 24% ו-25% מהמטופלים, בהתאמה, ובדרך כלל חלפו עם טיפול. 10 מקרים של תופעות לואי בדרגה 5 דווחו, שניים מהם היו קשורים לטיפול ב- brexucabtagene autoleucel.
לכתבה ב-Medpage today