חדשות

תוצאות מצוינות לטיפול ב-CAR-T (ר"ת של chimeric antigen receptor cell therapy) בחולי מיאלומה נפוצה לאחר שלושה קווי טיפול

04/03/2021

מאת ד"ר יוליה וקסמן

השבוע התפרסמו ב- NEJM  תוצאות מחקר ה- KarMMa  שהוא מחקר פאזה שניה שכלל 128 מטופלים לאחר שלושה קווי טיפול וטופלו ב- idecabtagene vicleucel   שהוא CAR-T מסוג BCMA (נקרא גם bb2121  או ide-cel) ופותח על ידי BMS  ו- Bluebird Bio.

המחקר כלל 128 מטופלים כאשר אוכלוסיית המטופלים הייתה אוכלוסייה עמידה עם פרוגנוזה מאוד רעה (ההישרדות החציונית הצפויה היא 8-9 חודשים וה- PFS הצפוי הוא 3-4 חודשים)- מספר חציוני של 6 קווי טיפול, 84% טריפל רפרקטורים (כלומר עמידים למעכב פרוטאוזום, לאימונומודולטורים ולנוגדן מונוקלונלי ל-CD38), מחצית המטופלים עם מאסת מחלה גדולה (המוגדרת כמעל 50% תאי פלסמה במח העצם), 39%  עם מחלה אקסטרמדולרית (מחוץ למח העצם) ו- 35% מהמטופלים עם ציטוגנטיקה רעה (המוגדרת כ- del(17p), t(4;14),  t(14;16)). 94% מהמטופלים עברו השתלת מח עצמית בעבר.

מטרת המחקר הראשונית הייתה להעריך את שיעורי התגובה (overall response rate) שהייתה 73% כאשר שליש מהמטופלים השיגו תגובה מלאה או יותר (CR/sCR)  ו- 54% השיגו תגובה חלקית טובה מאוד או יותר (sCR/CR/VGPR). ה- PFS  החציונית הייתה 8.8 חודשים ואף גבוהה יותר (20.2 חודשים) במטופלים שהשיגו תגובות עמוקות.

החוקרים השתמשו בטווח המינונים הבא  150×106 - 450×106  ונראה שהמינון היעיל ביותר הוא 450×106 , מה שמדגיש את העובדה שכמות תאים גדולה נמצאת בקורלציה ל- expansion של התאים, לסיכוי להגיב ולתגובה ממושכת. בנוסף, הטיפול היה יעיל גם בתתי קבוצות בסיכון כמו חולים עם מחלה אקסטרמדולרית וחולים המבוגרים).  

טיפול חוזר ב-  ide-cel ב-28 חולים שנשנו לא היה מאוד מבטיח, עם 6 חולים שהגיבו ומשך תגובה שנע בין 1.9 ל- 6.8 חודשים.

מבחינת פרופיל בטיחות תופעות הלוואי השכיחות היו ציטופניות עמוקות שהיו בחלקן תוצאה של ה- lymphodepleting chemotherapy שניתן טרם מתן ה- ide-cel. בנוסף cytokine release syndrome קרתה ב- 84% מהמטופלים, בעיקר בדרגה 1-2.

ה- ide-cel צפוי להיות מאושר FDA  לטיפול במיאלומה בסוף החודש.

 

לידיעה במדסקייפ

 

 

 

 

 

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני