e-med-logo-transparent-flag

Nutritional/Metabolic

תוצאות מבטיחות לתרופה חדשה כנגד אוטיזם (מתוך אתר Medscape)

מנתונים חדשים ממחקר בשלב 2 עולה כי טיפול תוך-ורידי בפורמולה של סוראמין (PAX-101) הפחית את התסמינים המרכזיים של הפרעות מהספקטרום של אוטיזם מחברת התרופות נמסר כי PAX-101 עשוי להביא לשיפור משמעותי בתסמינים של חולים אלו, עם השפעה חיובית על חייהן של משפחות רבות ברחבי העולם.

החוקרים מסבירים כי מזה שנים רבות משמש סוראמין לטיפול במחלת השינה האפריקנית ועיוורון הנהרות  כן נבחן כטיפול למחלות אחרות, כולל מחלות ממאירות, אך לא אושר לכל התוויה בארצות הברית. מנגנון הפעולה של מתן סוראמין דרך הוריד (PAX-101) בחולים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם אינו מובן במלואו.

המחקר בשלב 2 כלל 52 ילדים (גיל ממוצע של 8.3 שנים) עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם בדרגה בינונית-עד-חמורה. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת PAX-101 (10 או 20 מ”ג/ק”ג) או פלסבו, אשר ניתנו דרך הוריד בתחילת המחקר, לאחר 4 ו-8 שבועות.

42 מבין 52 הילדים השלימו את המחקר, חמישה פרשו בשל מגפת הקורונה, אחד בשל אירוע חריג ושניים מסיבות אחרות.

בהשוואה לפלסבו, PAX-101 הוביל לשיפור משמעותי וממושך במספר מדדי יעילות, כולל מדד ABC Core (Aberrant Behavior Checklist), מדד CGI-I (Clinical Global Impression of Improvement) ומדד Autism Treatment Evaluation Checklist.

לאחר 14 שבועות תועד שיפור ממוצע של 48% מתחילת המחקר במדד ABC Core בחולים שקיבלו טיפול פעיל, בהשוואה ל-31% מאלו בקבוצת הפלסבו. שיעור גבוה כפליים של חולים תחת טיפול פעיל הדגימו שיפור של 70% ומעלה בהשוואה לחולים בקבוצת הפלסבו.

לאחר 14 שבועות, בחולים שטופלו ב-PAX-101 תועד גם שיפור ממוצע מתחילת המחקר של 0.9 נקודות במדד חומרת התסמינים הכולל לפי סולם CGI-I, זאת בהשוואה לשיפור של 0.4 נקודות בקבוצת הפלסבו, הבדל בעל חשיבות קלינית בהשוואה לתחילת המחקר.

שני מינוני PAX-101 נסבלו היטב, כאשר האירועים החריגים הנפוצים על-רקע הטיפול כללו פריחה, זיהום בדרכי נשימה עליונות והקאות. מרבית האירועים היו בדרגת חומרה קלה-עד-בינונית וחלפו ללא התערבות. תועד אירוע חריג חמור אחד בחולה בקבוצת ההתערבות, אשר חלף ללא סיבוכים לאחר טיפול.

מדובר בממצאים מבטיחים המספקים תקווה לחולים רבים עם אוטיזם ולבני משפחתם.

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • השמנה מלווה בסיכון מוגבר להחמרת מוגבלות וירידה באיכות חיים בחולים עם טרשת נפוצה (מתוך כנס ה-ACTRIMS)

    השמנה מלווה בסיכון מוגבר להחמרת מוגבלות וירידה באיכות חיים בחולים עם טרשת נפוצה (מתוך כנס ה-ACTRIMS)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס ACTRIMS עולה קשר הדוק בין השמנה ובין החמרת מוגבלות, התקדמות מחלה וירידה באיכות החיים של מבוגרים עם טרשת נפוצה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי השמנה נקשרה עם הסיכון להתפתחות טרשת נפוצה. עם זאת, אין מידע רב אודות הקשר בין השמנה ובין הסיכון להתקדמות מחלה. כעת הם ביקשו לבחון את ההשפעה […]

  • בדידות בילדות מנבאת פסיכוזה? (EPA)

    בדידות בילדות מנבאת פסיכוזה? (EPA)

    תפיסה של בדידות במהלך הילדות שהוערכה באופן סובייקטיבי ורטרוספקטיבי על ידי מטופלים קשורה לסיכון מוגבר ביותר מפי שניים לאירוע ראשון של פסיכוזה, כך עולה ממחקר שהוצג בקונגרס האיגוד הפסיכיאטרי האירופי

  • טיפול בבנזודיאזפינים בהריון מלווה בסיכון מוגבר להפלות (JAMA Psychiatry)

    טיפול בבנזודיאזפינים בהריון מלווה בסיכון מוגבר להפלות (JAMA Psychiatry)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Psychiatry עולה כי טיפול בבנזודיאזפינים בשלב מוקדם של הריון מלווה בעליה משמעותית בסיכון להפלה, גם לאחר תקנון לערפלנים אפשריים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי תכשירים ממשפחת בנזודיאזפינים יכולים לחצות בקלות את מחסום השליה ולהצטבר בריכוזים משמעותיים ברקמות עובר. לאור ההשפעה האפשרית של תרופות אלו על התרבות תאים ותהליכי […]

  • טיפול ב-Atogepant עדיף על Rimegaepant להקלה על מיגרנה (Cephalalgia)

    טיפול ב-Atogepant עדיף על Rimegaepant להקלה על מיגרנה (Cephalalgia)

    טיפול ב- Atogepant(קיוליפטה) במינון 60 מ”ג פעם ביום הפחית משמעותית את מספר ימי מיגרנה בחודש לאחר 12 שבועות, בהשוואה לטיפול פומי ב-Rimegepant (נורטק) במינון 75 מ”D אחת ליומיים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Cephalalgia. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Atogepant ו-Rimegepant הן תרופות ממשפחת אגוניסטים ל-CGRP ומשמשות כטיפול למניעת מיגרנה. Atogepant מיועד למניעת […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מחקר ראשון להערכת טיפול CAR-T בילדים עם לופוס (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מחקר ראשון להערכת טיפול CAR-T בילדים עם לופוס (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר מחקר ראשון להערכת טיפול CAR-T (או Chimeric Antigen Receptor T-cell) בילדים עם אבחנה של SLE (או Systemic Lupus Erythematosus). מחקר REACT-01 (או Reversing Autoimmunity through Cell Therapy) יהיה בהובלת מומחים מסיאטל וצפוי להתחיל בקיץ הקרוב. התקווה היא כי הטיפול יאפשר להגדיל את מספר החולים הצעירים עם […]

  • יתרונות דחיית ניתוח לתיקון בקע מפשעתי בפגים (JAMA)

    יתרונות דחיית ניתוח לתיקון בקע מפשעתי בפגים (JAMA)

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בפגים עם בקע מפשעתי, השלמת תיקון בקרע לאחר השחרור מיחידת טיפול נמרץ ביילודים הובילה לשיעור נמוך יותר של אירועים חריגים, בהשוואה לפרוצדורות שבוצעו לפני השחרור מבית החולים. ד"ר ברזילי, עורך מדור נאונטולוגיה מוסיף מהערותיו.

  • פעילות גופנית והשפעותיה על בריאות נפשית בילדים ומתבגרים עם הפרעה נוירו-התפתחותית (JAMA PEDIATRICS)

    פעילות גופנית והשפעותיה על בריאות נפשית בילדים ומתבגרים עם הפרעה נוירו-התפתחותית (JAMA PEDIATRICS)

    מטה אנליזה וסקירה סיסטמתית (מחקר משולב) שפורסמה לאחרונה ב-JAMA PEDIATRICS, עסקה בבריאותם הנפשית של ילדים ובני נוער עם פגיעה נוירולוגית-התפתחותית, על מנת לבחון את הקשר בין פעילות גופנית לפרמטרים של בריאות נפשית: תפקוד קוגניטיבי, בריאות נפשית-פסיכולוגית, הכללת והפנמת בעיות. ד”ר עדי זיו, עורך מדור ילדים, משתף את המאמר ומוסיף מהערותיו.

© ‫ אי-מד שיווק רפואי בע”מ
 כל הזכויות שמורות
09-765-8233 

 

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
עדיין לא מנוי/ה ונמנה/ת על הצוות הרפואי? מוזמן/ת לבצע הרשמה כאן
להרשמה לאתר
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה