חדשות

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר משלב טיפול משולש לציסטיק פיברוזיס (מתוך הודעת ה-FDA)

23/10/2019

 

מנהל המזון והתרופות האמריקאי הודיע על אישור טיפול משולב משולש בחולים עם המוטאציה הנפוצה של ציסטיק פיברוזיס. הטיפול ב-Trikafta כולל משלב של Eelexacaftor, Ivacaftor ו-Tezacaftor ומאושר לשימוש בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס ולפחות מוטאציית F508del אחת בגן CFTR.

 

משלב Ivacaftor/Tezacaftor כבר מאושר בארצות הברית לילדים בגיל שש שנים עם ציסטיק פיברוזיס ושני עותקים של מוטאציית F508del בגן CFTR.

 

אישור המשלב המשולש יביא לכך שהטיפול החדש יהיה זמין למרבית החולים עם ציסטיק פיברוזיס, כולל מתבגרים, להם בעבר לא היו אפשרויות טיפול. המהירות האדירה בה התקבל האישור מדגישה את תחושת הדחיפות בכל הנוגע לצורך בטיפול בחולים עם ציסטיק פיברוזיס.

 

היעילות של הטיפול המשולש בחולים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי 12 שנים ומעלה הודגמה בשני מחקרים. המחקר הראשון ארך 24 שבועות והיה אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו. המחקר כלל 403 חולים עם מוטאציית F508del ומוטאציה באלל השני אשר הובילה לכך שלא היה חלבון CFTR או שהיה חלבון שלא הגיב לטיפול ב-Ivacaftor או Tezacaftor בלבד. המחקר השני היה מחקר בן ארבעה שבועות, אקראי, כפל-סמיות וכלל 107 חולים עם מוטאציות F508del זהות.

 

בשני המחקרים, הטיפול המשולש הוביל לעליה במדד ppFEV1 (Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 second), מדד מוכר להתקדמות מחלת ריאות בחולים עם ציסטיק פיברוזיס.

 

במחקר הראשון, מדד ppFEV1 עלה ב-13.8 נקודות אחוז מתחילת המחקר, בהשוואה לפלסבו. עוד זוהה במחקר זה כי הטיפול המשולב הוביל לשיפור בריכוז כלור בזיעה, מספר התלקחויות נשימתיות ומדד מסת הגוף. במחקר השני נרשמה עליה ממוצית של 10 נקודות אחוז, בהשוואה למשלב Tezacaftor/Ivacaftor.

 

תופעות הלוואי הנפוצות בחולים שנטלו את הטיפול המשולש כללו כאבי ראש, זיהום בדרכי נשימה עליונות, כאבי בטן, שלשול, פריחה, עליה באנזימי כבד, גודש אף, עליה בריכוז CPK, נזלת, שפעת, דלקת סינוסים ועליה בריכוז בילירובין בדם.

 

מתוך הודעת ה-FDA

 

לידיעה במדסקייפ

 

 

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2020 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני