AIDS and HIV

תוצאות מבטיחות לתרופה חדשה כנגד אוטיזם (מתוך אתר Medscape)

מנתונים חדשים ממחקר בשלב 2 עולה כי טיפול תוך-ורידי בפורמולה של סוראמין (PAX-101) הפחית את התסמינים המרכזיים של הפרעות מהספקטרום של אוטיזם מחברת התרופות נמסר כי PAX-101 עשוי להביא לשיפור משמעותי בתסמינים של חולים אלו, עם השפעה חיובית על חייהן של משפחות רבות ברחבי העולם.

החוקרים מסבירים כי מזה שנים רבות משמש סוראמין לטיפול במחלת השינה האפריקנית ועיוורון הנהרות  כן נבחן כטיפול למחלות אחרות, כולל מחלות ממאירות, אך לא אושר לכל התוויה בארצות הברית. מנגנון הפעולה של מתן סוראמין דרך הוריד (PAX-101) בחולים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם אינו מובן במלואו.

המחקר בשלב 2 כלל 52 ילדים (גיל ממוצע של 8.3 שנים) עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם בדרגה בינונית-עד-חמורה. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת PAX-101 (10 או 20 מ”ג/ק”ג) או פלסבו, אשר ניתנו דרך הוריד בתחילת המחקר, לאחר 4 ו-8 שבועות.

42 מבין 52 הילדים השלימו את המחקר, חמישה פרשו בשל מגפת הקורונה, אחד בשל אירוע חריג ושניים מסיבות אחרות.

בהשוואה לפלסבו, PAX-101 הוביל לשיפור משמעותי וממושך במספר מדדי יעילות, כולל מדד ABC Core (Aberrant Behavior Checklist), מדד CGI-I (Clinical Global Impression of Improvement) ומדד Autism Treatment Evaluation Checklist.

לאחר 14 שבועות תועד שיפור ממוצע של 48% מתחילת המחקר במדד ABC Core בחולים שקיבלו טיפול פעיל, בהשוואה ל-31% מאלו בקבוצת הפלסבו. שיעור גבוה כפליים של חולים תחת טיפול פעיל הדגימו שיפור של 70% ומעלה בהשוואה לחולים בקבוצת הפלסבו.

לאחר 14 שבועות, בחולים שטופלו ב-PAX-101 תועד גם שיפור ממוצע מתחילת המחקר של 0.9 נקודות במדד חומרת התסמינים הכולל לפי סולם CGI-I, זאת בהשוואה לשיפור של 0.4 נקודות בקבוצת הפלסבו, הבדל בעל חשיבות קלינית בהשוואה לתחילת המחקר.

שני מינוני PAX-101 נסבלו היטב, כאשר האירועים החריגים הנפוצים על-רקע הטיפול כללו פריחה, זיהום בדרכי נשימה עליונות והקאות. מרבית האירועים היו בדרגת חומרה קלה-עד-בינונית וחלפו ללא התערבות. תועד אירוע חריג חמור אחד בחולה בקבוצת ההתערבות, אשר חלף ללא סיבוכים לאחר טיפול.

מדובר בממצאים מבטיחים המספקים תקווה לחולים רבים עם אוטיזם ולבני משפחתם.

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תוצאות מבטיחות לטיפול לייזר שבועי בתינוקות עם כתמי פורט ויין (JAMA Dermatol)

    תוצאות מבטיחות לטיפול לייזר שבועי בתינוקות עם כתמי פורט ויין (JAMA Dermatol)

    בתינוקות עם כתמי לידה פורט ויין (Port Wine) תועדה העלמות מלאה או כמעט-מלאה עם טיפול לייזר שבועי (Pulsed Dye Laser, או PDL), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Dermatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי התערבות מוקדמת לכתמי פורט ויין בתינוקות עשויה לשפר משמעותית את התוצאות וחלק מהמחקרים הציעו כי מרווחים קצרים יותר בין […]

  • משך שינה קצר מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה מטבולית בצעירים עם סוכרת מסוג 1 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    משך שינה קצר מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה מטבולית בצעירים עם סוכרת מסוג 1 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    שינה במשך פחות משבע שעות בלילה נפוצה בקרב צעירים עם סוכרת מסוג 1 אך מלווה בבריאות קרדיו-מטבולית ירודה, בעיקר בקרב מתבגרים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי שינה הינה מרכיב חשוב בהערכה וטיפול בסוכרת לפי הנחיות האגודה האמריקאית לסוכרת, אך לא ידוע אם שינה […]

  • יתר לחץ דם הריוני מנבא הידרדרות נוירו-קוגניטיבית אימהית בגיל מבוגר (Obstet Gynecol)

    יתר לחץ דם הריוני מנבא הידרדרות נוירו-קוגניטיבית אימהית בגיל מבוגר (Obstet Gynecol)

    יתר לחץ דם הריוני מלווה במהירות עיבוד ותפקוד ניהולי נמוכים יותר בנשים לאחר גיל 45 שנים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Obstetrics & Gynecology. מנגד, קדם רעלת הירון והיריון לא נקשרו עם הסיכון להידרדרות נוירו-קוגניטיבית. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 3,554 נשים שילדו בעברן (גיל ממוצע של 56.2 שנים), שהיו בגילאי 45 […]

  • קוורנומות (מלפורמציה קוורנומית) של מערכת העצבים המרכזית; ד

    קוורנומות (מלפורמציה קוורנומית) של מערכת העצבים המרכזית; ד"ר עדי זיו, עורך מדור ילדים, מביא מתוך NEJM

    מאמר סקירה שפורסם לאחרונה ב-New England Journal of Medicine עסק במלפורמציות נקבוביות (קוורנוטיות) מוחיות, המוכרות בשם הרפואי  “קוורנומות”, שהן צבר כלי דם פגומים בצורת חלל ספוגי צפוף. חלל זה נעדר רקמת מוח ועשוי להמצא גם בעמוד השדרה. שכיחות קוורנומות באוכלוסיה הינה 0.5 אחוז. סימפטומים הביטוי הקליני הינו וריאבילי. בחלק ניכר מהמקרים מדובר בממצא אקראי בהדמיה […]

  • חשיבות תמיכה תזונתית במקרים של פגות בינונית-עד-מאוחרת (NEJM)

    חשיבות תמיכה תזונתית במקרים של פגות בינונית-עד-מאוחרת (NEJM)

    במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי התערבות לתמיכה תזונתית בפגים שנולדו לאחר 32 שבועות היריון לפני שבוע 36 להיריון ועד הזנה מלאה עם חלב אם הינה התערבות אפשרית, ללא השפעה על מרווח הזמן עד הזנה אנטרלית מלאה או על הרכב הגוף בגיל מתוקן של ארבעה חודשים. ד"ר ברזילי, עורך מדור נאונטולוגיה, מוסיף מהערותיו.

  • מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן טיפול מוקדם ב- Erenumab (איימוביג) מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה, בהשוואה למתן טיפול תרופתי פומי ולא-סלקטיבי למניעת מיגרנה בחולים עם מיגרנה אפיזודית עמידה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology. מחקר APPRAISE הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, אקראי, שלב 4, בן 12 חודשים, אשר כלל 621 מבוגרים (גיל ממוצע של 41 שנים, […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    מתן תוך-אפי של Oxytocin פעמיים ביום מלווה בשיפור תפקוד חברתי, איכות חיים ומכלול תסמינים במבוגרים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם, כך עולה מתוצאות מחקר אקראי ומבוקר קטן שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress of Psychiatry. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אחד האתגרים של טיפול במבוגרים עם אוטיזם נוגע לאינטראקציות חברתיות לקויות וקשיים ביצירת חברויות. תמיכה חברתית […]

  • טיפול ב-Valproate במינון גבוה מלווה בעליה משמעותית במשקל הגוף (J Clin Psychiatry)

    טיפול ב-Valproate במינון גבוה מלווה בעליה משמעותית במשקל הגוף (J Clin Psychiatry)

    מתן טיפול ב- Valproate (ואלפרואט) במינון גבוה מלווה בעליה במשקל בחולים עם הפרעות פסיכיאטריות, כאשר העלייה הגדולה ביותר במשקל דווחה בקרב אלו שנטלו מינון יומי של 1,300 מ”ג ומעלה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Psychiatry. החוקרים בחנו את הנתונים לאורך שנה אחת משני מחקרים אורכיים שנערכו בין השנים 2007 ו-2022. […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה