מתן טיפול ב-Denosumab הדגים תוצאות מבטיחות לטיפול בחולים עם דיספלזיה פיברוטית (Fibrous Dysplasia/McCune-Albright Syndrome). במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism מדווחים החוקרים כי מתן הזריקה התת-עורית במינון 30 מ”ג, אחת לשלושה חודשים, זוהתה כגישה יעילה ונסבלת היטב לטיפול בחולים אלו עם עמידות לטיפול בביספוספנטים.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דיספלזיה פיברוטית הינה מחלת עצם נדירה, אשר לרוב מטופלת בביספוספנטים, אך התגובה הקלינית והביוכימית עשויה להיות לא-מלאה. מטרתם כעת הייתה לבחון את היעילות והסבילות של מתן Denosumab לחולים שנמצאו עמידים לטיפול בביספוספנטים.
החוקרים השלימו סדרת מקרים ואספו מידע אודות 12 חולים עם דיספלזיה פיברוטית וכאב ממושך, לצד סמני עצם מוגברים לאחר טיפול ארוך-טווח בביספוספנטים (חציון של 8.8 שנים), אשר טופלו בזריקות תת-עוריות של Denosumab במינון 60 מ”ג, אחת ל-3 או 6 חודשים, עם מעקב במשך לפחות 12 חודשים. התוצא העיקרי היה ירידה ממושכת בסמני עצם וכאבי עצמות.
מהנתונים עולה כי מתן Denosumab במינון 60 מ”ג כל שלושה חודשים, אך לא כל שישה חודשים, הוביל לירידה ממושכת בסמני עצם בדם. לאחר חציון משך טיפול בן 15.5 חודשים (טווח 12-19 שנים) ריכוז פוספטזה בסיסית ו-P1NP בדם ירדו מ-212 יחידות בינלאומיות/ליטר ל-79 יחידות בינלאומיות/ליטר (p=0.004) ומ-346.2 ננוגרם/מ”ל ל-55.7 ננוגרם/מ”ל (p=0.023), בהתאמה, עם התנרמלות הערכים ב-70% ו-75% מהחולים, בהתאמה.
למרות שלא הושלמה הערכה כמותית, 10 חולים דיווחו על ירידה בכאבי עצמות מהם 6 דיווחו על היעלמות הכאב לחלוטין. הטיפול ב-Denosumab נסבל היטב.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר הנוכחי, בשילוב עם דיווחי מקרים קודמים, מספקים את הרקע הנדרש להשלמת מחקר מבוקר וגדול יותר בנושא.
J Clin Endocrinol Metab. 2019;104(12):6069-6078
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!