Cholesterol/Lipid disorders

טיפול ב-Evolocumab בטוח ויעיל בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית (Lancet Diabetes Endocrinol)

טיפול ב-Evolocumab (רפאטה) נמצא בטוח, נסבל היטב והוביל לירידה ממושכת ברמות LDL בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית, כך עולה מעדויות חדשות שפורסמו בכתב העת Lancet Diabetes & Endocrinology.

מחקר HAUSER-RCT הראה כי טיפול בן 24 שבועות ב-Evolocumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית הינו בטוח והוביל לשיפור פרופיל השומנים לעומת פלסבו. כעת ביקשו החוקרים לבחון את היעילות והבטיחות של מעכב PCSK9 באוכלוסייה זו למשך 80 שבועות נוספים.

מחקר HAUSER-OLE הינו מחקר הארכה בתווית-פתוחה, בן 80 שבועות, שכלל 46 מרכזים ב-23 מדינות. מדגם המחקר כלל ילדים בגילאי 10-17 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית שהשלימו 24 שבועות של טיפול חודשי בזריקה תת-עורית של פלסבו או Evolocumab במינון 420 מ”ג במחקר HAUSER-RCT ולא פיתחו אירועים חריגים חמורים חמורות על-רקע הטיפול. כל החולים קיבלו טיפול בתווית-פתוחה ב-Evolocumab במינון 420 מ”ג כל חודש עם סטטינים, בשילוב או ללא Ezetimibe למשך 80 שבועות נוספים.

התוצא העיקרי היה אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי. היעילות נקבעה על-פי שינויים ברמות השומנים בדם מתחילת מחקר HAUSER-RCT ועד תום שלב ההארכה של HAUSER-OLE (104 שבועות).

מבין 157 חולים שנכללו במחקר HAUSER-RCT וחולקו באקראי לקבלת הטיפול, 150 חולים המשיכו במחקר HAUSER-OLE וקיבלון טיפול ב-Evolocumab. מבין אלו, 146 חולים השלימו את שלב ההארכה בתווית פתוחה.

שיעורי היארעות אירועים חריגים על-רקע הטיפול במחקר HAUSER-OLE עמדו על 70% (105 מבין 150 חולים). תופעות הלוואי הנפוצות על-רקע הטיפול התרופתי כללו נזופרינגיטיס (15%), כאבי ראש (9%) ומחלה דמוית-שפעת (9%). אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול תועדו ב-3% מהחולים (התנקבות דלקת תוספתן ודלקת צפק, שבר שורש כף יד, אנורקסיה נרבוזה וכאבי ראש); אלו לא נקשרו עם הטיפול ב-Evolocumab.

האירועים החריגים החמורים על-רקע הטיפול התרופתי לא הובילו להפסקת הטיפול.

לאחר 80 שבועות, השינוי הממוצע מתחילת המחקר בריכוז LDL עמד על 35.3%-.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים כי במקרים בהם לא ניתן להשיג את יעדי איזון פרופיל שומנים באמצעות טיפול קונבנציונאלי, Evolocumab מהווה תוספת טיפול יעילה בילדים אלו.

 

Lancet Diabetes Endocrinol. 2022 Oct;10(10):732-740

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • שבירת מיתוסים עם פרופ' רז: טיפול במטפורמין גורם נזק לכליה בחולה הסוכרתי

    שבירת מיתוסים עם פרופ' רז: טיפול במטפורמין גורם נזק לכליה בחולה הסוכרתי

    בפינתנו החדשה ננסה לשבור מיתוסים השכיחים בקרב רופאים/ות או מטופלים/ות. זו פינה קצרה, לא נכנס לתוך מאמרים ספציפיים ואם נתייחס לכאלו זה יהיה בקצרה. נשמח לשמוע רעיונות ביקורות ומחשבות. המיתוס הראשון נוגע למטפורמין: האם הטיפול בתרופה גורם נזק לכליה בחולה הסוכרתי? פרופ’ רז מציע כי דווקא המשך מתן התרופה, גם בשלבים מתקדמים של מחלת כליות […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול לייזר שבועי בתינוקות עם כתמי פורט ויין (JAMA Dermatol)

    תוצאות מבטיחות לטיפול לייזר שבועי בתינוקות עם כתמי פורט ויין (JAMA Dermatol)

    בתינוקות עם כתמי לידה פורט ויין (Port Wine) תועדה העלמות מלאה או כמעט-מלאה עם טיפול לייזר שבועי (Pulsed Dye Laser, או PDL), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Dermatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי התערבות מוקדמת לכתמי פורט ויין בתינוקות עשויה לשפר משמעותית את התוצאות וחלק מהמחקרים הציעו כי מרווחים קצרים יותר בין […]

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Guselkumab להקלה על תסמיני דלקת מפרקים פסוריאטית (RMD Open)

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Guselkumab להקלה על תסמיני דלקת מפרקים פסוריאטית (RMD Open)

     טיפול ב- Guselkumab(טרמפיה) הדגים שיפור מוקדם וממושך בתסמיני מפרקים, כאבי גב והעלמת נגעים עוריים לאורך שנתיים בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה (Psoriatic Arthritis) שלא קיבלו טיפול ביולוגי קודם, כאשר חלק גדול מהחולים השיגו את יעדי הטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת RMD Open. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי הנחיות מטעם ה-Group for […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את מתן פסנרה לטיפול באסתמה בילדים בגילאי 6-11 שנים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את מתן פסנרה לטיפול באסתמה בילדים בגילאי 6-11 שנים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Benralizumab (פסנרה) לטיפול באסתמה חמורה בילדים בגילאי 6-11 שנים, כך על-פי הודעה לעיתונות מטעם חברת אסטרה-זנקה. הטיפול בפסנרה אושר לראשונה בשנת 2017 כטיפול אחזקה נוסף במקרים של אסתמה אאזנופילית חמורה בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה. האישור למתן הטיפול לילדים בגילאי 6-11 שנים מבוסס על […]

  • קוורנומות (מלפורמציה קוורנומית) של מערכת העצבים המרכזית; ד

    קוורנומות (מלפורמציה קוורנומית) של מערכת העצבים המרכזית; ד"ר עדי זיו, עורך מדור ילדים, מביא מתוך NEJM

    מאמר סקירה שפורסם לאחרונה ב-New England Journal of Medicine עסק במלפורמציות נקבוביות (קוורנוטיות) מוחיות, המוכרות בשם הרפואי  “קוורנומות”, שהן צבר כלי דם פגומים בצורת חלל ספוגי צפוף. חלל זה נעדר רקמת מוח ועשוי להמצא גם בעמוד השדרה. שכיחות קוורנומות באוכלוסיה הינה 0.5 אחוז. סימפטומים הביטוי הקליני הינו וריאבילי. בחלק ניכר מהמקרים מדובר בממצא אקראי בהדמיה […]

  • חשיבות תמיכה תזונתית במקרים של פגות בינונית-עד-מאוחרת (NEJM)

    חשיבות תמיכה תזונתית במקרים של פגות בינונית-עד-מאוחרת (NEJM)

    במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי התערבות לתמיכה תזונתית בפגים שנולדו לאחר 32 שבועות היריון לפני שבוע 36 להיריון ועד הזנה מלאה עם חלב אם הינה התערבות אפשרית, ללא השפעה על מרווח הזמן עד הזנה אנטרלית מלאה או על הרכב הגוף בגיל מתוקן של ארבעה חודשים. ד"ר ברזילי, עורך מדור נאונטולוגיה, מוסיף מהערותיו.

  • מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן טיפול מוקדם ב- Erenumab (איימוביג) מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה, בהשוואה למתן טיפול תרופתי פומי ולא-סלקטיבי למניעת מיגרנה בחולים עם מיגרנה אפיזודית עמידה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology. מחקר APPRAISE הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, אקראי, שלב 4, בן 12 חודשים, אשר כלל 621 מבוגרים (גיל ממוצע של 41 שנים, […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    מתן תוך-אפי של Oxytocin פעמיים ביום מלווה בשיפור תפקוד חברתי, איכות חיים ומכלול תסמינים במבוגרים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם, כך עולה מתוצאות מחקר אקראי ומבוקר קטן שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress of Psychiatry. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אחד האתגרים של טיפול במבוגרים עם אוטיזם נוגע לאינטראקציות חברתיות לקויות וקשיים ביצירת חברויות. תמיכה חברתית […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה