Cholesterol/Lipid disorders

עדויות חדשות תומכות ביעילות Evinacumab לטיפול בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית (Circulation)

במאמר שפורסם בכתב העת Circulation מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות עדויות נוספות התומכות ביעילות Evinacumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית עם ערכי LDL שאינם מאוזנים היטב תחת טיפול אופטימאלי להפחתת רמות שומנים בדם.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית הינה הפרעה גנטית נדירה המתאפיינת ברמות LDL גבוהות באופן משמעותי עקב פגם משמעותי בתפקוד קולטן ל-LDL. מאחר והרמות הגבוהות של LDL מופיעות כבר במהלך החיים העובריים, טרשת עורקים לרוב מתפתחת במהלך הילדות או גיל ההתבגרות וקיים צורך בטיפול אגרסיבי להפחתת רמות שומנים בדם במנגנון שאינו תלוי בקולטן ל-LDL בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.

כעת מציגו החוקרים הערכה ראשונה של היעילות והבטיחות של Evinacumab, תכשיר חדש להפחתת רמות שומנים בדם באופן שאינו תלוי בקולטן ל-LDL, בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מחלקים א' ו-ב' של מחקר בן שלושה חלקים.

המחקר בשלב 3, בתווית-פתוחה, כלל 14 חולים בגילאי 5-11 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מוכחת גנטית עם ערכי LDL של מעל 130 מ"ג/ד"ל, למרות טיפול מיטבי להפחתת רמות שומנים בדם (כולל אפרזיס ו-Lomitapide), עם מתן תוך-ורידי של Evinacumab במינון 15 מ"ג/ק"ג כל ארבעה שבועות.

הטיפול ב- Evinacumab הפחית במהירות ולאורך 24 שבועות את רמות LDL בדם כבר בתוך שבוע מהתחלת הטיפול, עם ירידה ממוצעת ברמות LDL של 48.3% מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות. חלה ירידה דומה בריכוזי ApoB (ירידה ממוצעת של 41.3%), כולסטרול שאינו HDL (ירידה ממוצעת של 48.9%) וכולסטרול כולל (ירידה ממוצעת של 49.1%).

תופעות לוואי משנית לטיפול התרופתי תועדו ב-10 חולים (71.4%); עם זאת, רק שני אירועים (14.3%) נקשרו עם הטיפול (בחילות וכאבי בטן). במהלך המעקב תועד אירוע חריג חמור יחיד התרופתי בדמות דלקת שקדים בחולה אחד, אשר לא יוחס לטיפול התרופתי.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות Evinacumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית עם ערכי LDL שאינם מאוזנים באופן מיטבי, כאשר הטיפול התרופתי הפחית את רמות LDL בקרוב למחצית מהחולים הללו בסיכון גבוה מאוד למחלות לב וכלי דם.

Circulation, Oct 20, 2023

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • יעילות ובטיחות טיפול נוגד-פרכוסים לאחר אירוע מוחי (Neurology)

    יעילות ובטיחות טיפול נוגד-פרכוסים לאחר אירוע מוחי (Neurology)

    מתוצאות סקירה שיטתית ומטה-אנליזה שפורסמו בכתב העת Neurology להערכת בטיחות ויעילות תרופות נוגדות-פרכוס לטיפול בפרכוסים לאחר אירוע מוחי עולה כי Levetiracetam ו-Lamotrigine עשויות להיות בטוחות ומלוות בשיעור תופעות לוואי נמוך יותר לעומת תרופות אחרות. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי התרופות היעילות ביותר לטיפול בפרכוסים לאחר אירוע מוחי עדיין אינו ידוע. מטרת המחקר הייתה לקבוע את […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Datopotamab Deruxtecan  לטיפול בסרטן שד (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Datopotamab Deruxtecan  לטיפול בסרטן שד (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Datopotamab Deruxtecan לטיפול באוכלוסיות מסוימות של נשים עם סרטן שד בלתי-נתיח או גרורתי, חיובי לקולטנים להורמונים ושלילי ל-HER2, לאחר השלמת טיפול כימותרפי והורמונאלי. האישור הנוכחי, הראשון בארצות לתצמיד תרופה-נוגדן, מבוסס על ממצאי מחקר TROPION-Breat01trial, מחקר אקראי, רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, שכלל 732 נשים שאינן מתאימות לטיפול […]

  • טיפול ב-Vedolizumab מפחית סיכון להישנות מחלת קרוהן לאחר ניתוח (The Lancet Gastroenterol & Hepatology)

    טיפול ב-Vedolizumab מפחית סיכון להישנות מחלת קרוהן לאחר ניתוח (The Lancet Gastroenterol & Hepatology)

    במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Gastroenterology & Hepatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר REPREVIO, מהן עולה כי טיפול ב- Vedolizumab(אנטיביו) בתוך 4 שבועות לאחר ניתוח אילאו-קולוני נמצא יעיל משמעותית במניעת הישנות אנדוסקופית של מחלת קרוהן בקרב מטופלים עם לפחות גורם סיכון אחד להישנות. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחלת קרוהן מאופיינת בתקופות של הפוגה […]

  • מתן אמפטמינים במינון גבוה עלול להביא לעליה בסיכון למאניה ופסיכוזה (Am J Psychiatry)

    מתן אמפטמינים במינון גבוה עלול להביא לעליה בסיכון למאניה ופסיכוזה (Am J Psychiatry)

    במאמר שפורסם בכתב העת American Journal of Psychiatry מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי מתן אמפטמינים במינון גבוה עלול להביא לעליה בסיכון למאניה ופסיכוזה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בשנים האחרונות נרשמה עליה בשימוש באמפטמינים בארצות הברית. מחקר קודם זיהה סיכון מוגבר להיארעות פסיכוזה עם מתן אמפטמינים תחת מרשם רופא. מטרת המחקר […]

  • התועלת של בטמיגה בגברים עם שלפוחית רגיזה והפרעות זקפה (Cureus)

    התועלת של בטמיגה בגברים עם שלפוחית רגיזה והפרעות זקפה (Cureus)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Cureus עולות עדויות התומכות בתועלת של Mirabegron (בטמיגה) איזון תסמיני פעילות יתר של שלפוחית השתן (שלפוחית רגיזה) בגברים עם אבחנה של הפרעה קלה-עד-בינונית בתפקודי זקפה. הממצאים תומכים בבטיחות וסבילות הטיפול התרופתי אך השפעות הטיפול נותרו למשך שמונה שבועות בלבד ופחתו לאחר מכן. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את התועלת […]

  • דימום מג'ורי מלווה בסיכון מוגבר לתמותה לאחר רה-וסקולריזציה של מחלה של עורק כלילי שמאלי ראשי (J Am Coll Cardiol)

    דימום מג'ורי מלווה בסיכון מוגבר לתמותה לאחר רה-וסקולריזציה של מחלה של עורק כלילי שמאלי ראשי (J Am Coll Cardiol)

    במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the American College of Cardiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי דימום מג'ורי מלווה בסיכון מוגבר לתמותה לאחר רה-וסקולריזציה של מחלת עורק כלילי שמאלי ראשי. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין מידע אודות ההיארעות וההשפעה הפרוגנוסטית של דימום מג'ורי לאחר התערבות כלילת מילעורית וניתוח מעקפים של […]

  • הערכת המתח על פרוזדור שמאלי מנבאת הופעת אי-ספיקת לב לאחר אוטם לבבי (Int J Cardiol)

    הערכת המתח על פרוזדור שמאלי מנבאת הופעת אי-ספיקת לב לאחר אוטם לבבי (Int J Cardiol)

    ממחקר חדש שפורסם בכתב העת International Journal of Cardiology עולה כי מדידת המתח בפרוזדור השמאלי (Left Atrial Strain) עשויה לסייע בחיזוי הסיכון לאי-ספיקת לב בחולים לאחר אוטם לבבי עם עליות מקטע ST. מהנתונים עולה כי הוספת המדד למודל סיכון קליני הובילה לשיפור משמעותי ביכולת חיזוי הסיכון לסיבוכים באוכלוסייה זו. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי המתח […]

  • הוספת Camrelizumab לטיפול כימותרפי משפרת תגובה בנשים עם סרטן שד שלילי לקולטנים להורמונים (JAMA)

    הוספת Camrelizumab לטיפול כימותרפי משפרת תגובה בנשים עם סרטן שד שלילי לקולטנים להורמונים (JAMA)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA עולה כי הוספת Camrelizumab לטיפול כימותרפי קדם-ניתוחי לוותה בעליה בשיעורי תגובה פתולוגית, לעומת פלסבו, בנשים עם סרטן שד מוקדם או מתקדם-מקומית ושלילי לשלושת הקולטנים להורמונים. הטיפול המשולב הדגים תועלת עקבית בתתי-קבוצות שונות עם פרופיל בטיחות בר-טיפול. המחקר האקראי, כפל-סמיות, בשלב 3, כלל 441 נשים (גיל חציוני של 48 שנים) […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Cosibelimab לטיפול בממאירות עורית של תאי קשקש (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Cosibelimab לטיפול בממאירות עורית של תאי קשקש (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Cosibelimab, מעכב בקרה חיסונית, לטיפול במבוגרים עם ממאירות גרורתית או מתקדמת-מקומית מסוג SCC (או Squamous Cell Carcinoma) של העור, אשר אינם מועמדים לניתוח או טיפול קרינתי במטרת ריפוי. המומחים מסבירים כי ממאירות עורית ממקור תאי קשקש הינה הצורה הנפוצה ביותר של סרטן עור, כאשר […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה