תוצאות ראשוניות ממחקר חדש מצביעות על יעילות ובטיחות הטיפול ב-vedolizumab (Entyvio) בילדים עם מחלת מעי דלקתית, בעיקר בילדים עם קוליטיס כיבית.
ברקע למחקר, שפורסם ב- The Lancet Gastroenterology and Hepatology, מסבירים החוקרים כי המידע הקיים על השימוש בתרופה Vedolizumab בילדים עם מחלת מעי דלקתית (Inflammatory bowl disease IBD) אינו מספק. מטרת המחקר היתה להעריך את הבטיחות, היעילות והמינון המתאים של vedolizumab להשגת רמיסיה של IBD.
מדובר במחקר פדיאטרי, רב מרכזי, קוהורט פרוספקטיבי שבוצע ב-17 מרכזים ב-6 מדינות. הדיווח כעת הינו של תוצאות אחרי 14 שבועות של טיפול – ניתוח נתונים ראשון מתוך המעקב המתוכנן של 3 שנים. השתתפו במחקר ילדים בגילאי 0-18 עם אבחנה של IBD שהחלו טיפול ב-vedolizumab ובוצע מעקב בתחילת הטיפול ואחרי 2, 6 ו-14 שבועות. המינון שהוצע במחקר היה 177 mg/m² שטח פני הגוף עם מינון מקסימלי של 300 מ”ג, אך הילדים טיפולו לפי המינונים המקובלים בכל מרכז ללא סטנדרטיזציה של המינון או קריטריונים לעליה במינון. התוצא העיקרי היה רמיסיה ללא תלות בסטרואידים וללא תלות בתזונה מפורמולה בלבד אחרי 14 שבועות, עם ניתוח נתונים לפי intention to treat. נלקחו גם בדיקות של רמות התרופה בסרום ורמות קלפרוטקטין בצואה בתחילת המחקר ואחרי 2, 6 ו-14 שבועות. אירועים חריגים דווחו בזמן אמת וסווגו כחמורים או לא חמורים וכקשורים או לא קשורים לטיפול ב-vedolizumab.
במחקר השתתפו 142 ילדים (54% בנות ו-46% בנים), הגיל הממוצע היה 13.6 (SD 3.6). מתוכם 46% היו עם מחלת קרוהן, 48% עם קוליטיס כיבית ו-6% עם IBD שאינו מסווג (אלו נכללו בקבוצת הקוליטיס כיבית בניתוח הנתונים).
32 מתוך 77 ילדים עם קוליטיס כיבית (42%, רווח בר סמך 95% של 30-54) ו-21 מתוך 65 ילדים עם מחלת קרוהן (32%, רווח בר סמך 95% של 23-45) השיגו רמיסיה ללא תלות בסטרואידים וללא תלות בתזונה מפורמולה בלבד אחרי 14 שבועות.
חציון הריכוז של התרופה אחרי 14 שבועות היה גבוה יותר בילדים עם קוליטיס כיבית מאשר בילדים עם מחלת קרוהן (11.5μg/mL [IQR 5.5–18.1] vs 5.9 μg/mL [3.0–12.7]; p=0·006). בילדים ששקלו פחות מ-30 ק”ג, הריכוז האופטימלי של התרופה להשגת רמיסיה כפי שהוגדרה היה 7 μg/mL אחרי 14 שבועות, תואם למינון של 200 mg/m2 שטח פני הגוף או 10 mg/kg.
32 מתוך 142 ילדים (23%) דיווחו על תופעת לוואי אחת לפחות, השכיחות ביותר היו כאב ראש (4%), כאבי שרירים (3%) וחום (2%). אף אחת מהתופעות לא סווגה כחמורה ורק שני משתתפים (1%) הפסיקו את הטיפול עקב תופעות לוואי.
החוקרים מסכמים שממצאי המחקר מצביעים על בטיחות ויעילות התרופה vedolizumab בהשגת רמיסיה בילדים עם IBD אחרי 14 שבועות, בעיקר בילדים עם קוליטיס כיבית. יש לשקול טיפול ב-vedolizumab לאחר כשלון התרופות המאושרות כיום ל-IBD בילדים. בילדים מתחת ל-30 ק”ג יש להתאים מינון לפי שטח פני הגוף או משקל.
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!