Cystic Fibrosis

היעילות והבטיחות של Tezacaftor-Ivacaftor בחולים עם ציסטיק פיברוזיס (The Lancet Respiratory Medicine)

במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine מדווחים חוקרים כי טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor בטוח, נסבל היטב ויעיל בטווח הארוך בילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס, הומוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Tezacaftor-Ivacaftor הינו טיפול מאושר לציסטיק פיברוזיס, אשר הוכח כבטוח, יעיל ונסבל היטב לאורך 8-24 שבועות במחקרים בשלב 3 שכללו משתתפים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס , הומוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR או הטרוזיגוטיים למוטאציה זו עם מוטאציה עם תפקוד שיירי. כעת מדווחים החוקרים על הבטיחות והיעילות של הטיפול בטווח הארוך כפי שעולה מנתוני מחקר EXTEND.

מחקר 661-110 היה מחקר בשלב 3, רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, שכלל 170 אתרי מחקר באוסטרליה, אירופה, ישראל וצפון אמריקה. המשתתפים היו בגילאי 12 שנים ומעלה, הומוזיגוטיים או הטרוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR והשלימו אחד משישה מחקרים קודמים להערכת Tezacaftor-Ivacaftor.

תוצא הסיום העיקרי היה בטיחות וסבילות הטיפול. תוצאי סיום משניים כללו את השינוי בתפקוד הריאתי, מדדים תזונתיים ומדדי תסמינים נשימתיים; התלקחויות ריאתיות ומדדי טיפול תרופתי. ניתוח פוסט-הוק שימש להערכת קצב ההידרדרות בתפקוד הריאתי בחולים שקיבלו טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor במשך עד 120 שבועת אל מול ביקורות תואמות.

המחקר כלל 1,044 משתתפים משישה מחקרים קודמים, מהם 1,042 קיבלו לפחות מנה אחת של תרופת המחקר ונכללו בניתוח להערכת בטיחות הטיפול. אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי תועדו ב-995 חולים (95%); 22 חולים (2%) פיתחו אירועים חריגים על-רקע הטיפול אשר הובילו להפסקת הטיפול ו-351 חולם (34%) פיתחו אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול. לא תועדו מקרי תמותה על-רקע הטיפול התרופתי.

בקרב 459 חולים הומוזיגוטיים ו-226 חולים הטרוזיגוטיים שהחלו טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor תועד שיפור בתוצאי יעילות הטיפול שתאמו למדווח במחקרים המקוריים; השיפור בתפקוד הריאתי ובמדדים תזונתיים עם ירידה בהתלקחויות ריאתיות בקבוצת הטיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor במחקרים המקוריים נשמר ברובו במחקר EXTEND למשך 96 שבועות נוספים. מדדים פרמקוקינטיים היו גם כן דומים לאלו שדווחו במחקרים המקוריים.

קצב ההידרדרות השנתי בתפקוד הריאתי היה נמוך ב-61.5% בקרב חולים הומוזיגוטיים שטופלו ב- Tezacaftor-Ivacaftor, בהשוואה לביקורות היסטוריות תואמות שלא קיבלו את הטיפול התרופתי.

ממצאי המחקר תומכים בתועלת הקלינית ארוכת הטווח של Tezacaftor-Ivacaftor בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס, הומוזיגוטיים או הטרוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR.

The Lancet Respiratory Medicine 2021

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תוספים מסייעים בהשגת יעד רמות ויטמין D בדם (מתוך כנס ה-ACP Internal Medicine Meeting)

    תוספים מסייעים בהשגת יעד רמות ויטמין D בדם (מתוך כנס ה-ACP Internal Medicine Meeting)

    מרבית המבוגרים בארצות הברית אינם מקבלים כמות מספקת של ויטמין D, אך מתן תוספים מסייע למטופלים להשיג את ההקצאה התזונתית היומית המומלצת, כך עולה מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס ה-American College of Physicians Internal Medicine. המומחים מסבירים כי על-פי ההערכות, 20-40% מהמבוגרים באוכלוסייה נוטלים תוספי ויטמינים ומדובר בתעשייה שגלגלה בשנת 2020 למעלה מ-50 מיליארד דולרים. […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טבליות Pivmecillinam לטיפול בזיהום בדרכי השתן בנשים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טבליות Pivmecillinam לטיפול בזיהום בדרכי השתן בנשים (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן טבליות Pivmecillinam לטיפול בזיהומים לא-מסובכים בדרכי השתן משנית לחיידקי Escherichia coli, Proteus mirabilis ו-Staphylococcus saprophyticus בנשים. המומחים מסבירים כי Pivmecillinam הינה פרו-תרופה פומית של Mecillinam הניתן בזריקה. האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוסס על תוצאות שלושה מחקרים קליניים שהשוו בין שלושה מינונים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Lutathera לילדים עם גידולים נוירואנדוקריניים של מערכת העיכול (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Lutathera לילדים עם גידולים נוירואנדוקריניים של מערכת העיכול (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב- Lutathera (או Lutetium Lu 177 Dotatate) לטיפול בילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם עדות לגידול נוירואנדוקריני של מערכת העיכול, חיובי לקולטנים לסומטוסטטין. המומחים מסבירים כי Lutathera – אנאלוג של סומטוסטטין המסומן רדיואקטיבית – הינו התכשיר המסומן רדיואקטיבית הראשון שאושר ע”י מנהל המזון והתרופות […]

  • מדוע רבים לא מתייחסים למחלות לב בחולי סוכרת מסוג 1? (NEJM)

    מדוע רבים לא מתייחסים למחלות לב בחולי סוכרת מסוג 1? (NEJM)

    ניהול מחלות לב וכלי דם הוא היבט שלעתים קרובות נזנח, אך הוא קריטי כשמדובר בטיפול באנשים עם סוכרת מסוג 1, כך אמרו מחברי סקירה חדשה שפורסמה ב-The New England Journal of Medicine. מחלות לב וכלי דם הן סיבת המוות השכיחה ביותר בקרב חולים בסוכרת מסוג 1, בדומה לאלו עם סוכרת מסוג 2. עם זאת, אין […]

  • השוואת שתי גישות טיפול פומי מונע בוויטמין K ביילודים (J Perinatol)

    השוואת שתי גישות טיפול פומי מונע בוויטמין K ביילודים (J Perinatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Perinatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש מהן עולה כי משטר הכולל מתן 13 מנות של ויטמין K לווה בשיפור משמעותי של פרופיל תפקודי קרישה בתינוקות, בהשוואה למשטר טיפול הכולל מתן שלוש מנות פומיות של ויטמין K. ד"ר ברזילי, עורך מדור נאונטולוגיה, מוסיף מהערותיו.

  • תוצאות דומות לטיפול פומי במינון נמוך של Minoxidil ולטיפול מקומי כנגד נשירת שיער (JAMA Dermatol)

    תוצאות דומות לטיפול פומי במינון נמוך של Minoxidil ולטיפול מקומי כנגד נשירת שיער (JAMA Dermatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Dermatology עולה כי למתן Minoxidil פומי במינון נמוך יעילות דומה למתן התכשיר באופן מקומי לטיפול במקרים של התקרחות גברית. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אלופציה אנדרוגנטית הינה הגורם המוביל לאובדן שיער בגברים. ברחבי העולם קיים עניין גובר בתועלת של Minoxidil פומי במינונים נמוכים של 0.25 מ”ג עד 5 מ”ג […]

  • ההשפעה של אקזמה בדרגה מתונה-עד-חמורה על קצב הגדילה של ילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAD)

    ההשפעה של אקזמה בדרגה מתונה-עד-חמורה על קצב הגדילה של ילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAD)

    אטופיק דרמטיטיס בדרגה בינונית-עד-חמורה עשויה להאט את קצב הגדילה של ילדים מתחת לגיל 12 שנים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Dermatology. מחקר PEDISTAD הינו מחקר בינלאומי הנמשך בימים אלו וכולל 1,326 ילדים מתחת לגיל 12 שנים עם אבחנה של אטופיק דרמטיטיס בדרגה בינונית-עד-חמורה, שאינם מאוזנים היטב תחת […]

  • הנציבות האירופית קבעה אישור שיווק Bimekizumab לטיפול בהידראדניטיס סופורטיבה (מתוך הודעת ה-EMA)

    הנציבות האירופית קבעה אישור שיווק Bimekizumab לטיפול בהידראדניטיס סופורטיבה (מתוך הודעת ה-EMA)

    הנציבות האירופית (European Commission) העניקה אישור שיווק ל- Bimekizumabלטיפול במבוגרים עם הידראדניטיס סופורטיבה בדרגה בינונית-עד-חמורה. בעקבות חוות הדעת החיובית של ועידת CHMP (או Committee for Medicinal Products for Human Use) של סוכנות התרופות האירופית, אישור השיווק של Bimekizumab מיועד למבוגרים עם הידראדניטיס סופורטיבה בדרגה בינונית-עד-חמורה עם עדות לתגובה לא-מספקת לטיפול סיסטמי קונבנציונאלי כנגד הידראדניטיס סופורטיבה. […]

  • חשיפה ל-Hydroxychloroquine במהלך הטרימסטר הראשון להיריון אינה מעלה את הסיכון למומים מולדים (Rheumatology)

    חשיפה ל-Hydroxychloroquine במהלך הטרימסטר הראשון להיריון אינה מעלה את הסיכון למומים מולדים (Rheumatology)

    טיפול ב- Hydroxychloroquine(פלקווניל) כנגד לופוס או דלקת מפרקים שגרונית במהלך הטרימסטר הראשון להיריון אינו מביא לעליה משמעותית בסיכון למומים מולדים מג’וריים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Rheumatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Hydroxychloroquine מומלץ לטיפול בנשים הרות עם מחלות ריאומטיות, כולל לופוס ודלקת מפרקים שגרונית. עם זאת, בשנת 020 פורסם מחקר גדול […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה