Cystic Fibrosis

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Trikafta לטיפול בילדי בגילאי 2-5 שנים עם ציסטיק פיברוזיס (מתך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור השימוש ב- Trikafta (משלב Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacftor) לטיפול בילדים בגילאי 2-5 שנים עם ציסטיק פיברוזיס ומוטציות מסוימות, כך על-פי הודעה לעיתונות של חברת התרופות Vertex Pharmaceuticals.

האישור הנוכחי תקף לילדים בגילאי 2-5 שנים עם לפחות מוטציית F508del אחת בגן CFTR או מוטציה בגן CFTR המגיבה ל- Trikafta על-בסיס נתונים מעבדתיים.

בחודש יוני בשנת 2021, הטיפול המשולש זכה לאישור מנהל המזון והתרופות האמריקאים לטיפול בילדים בגילאי 6-11 שנים עם ציסטיק פיברוזיס ואותן מוטציות המפורטות מעלה. לפני אישור זה, מנהל המזון והתרופות אישר את הטיפול לחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס.

האישור החדש מבוסס על מחקר רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, בשלב 3, אשר בחן את הבטיחות והסבילות של הטיפול לאורך 24 שבועות ב-75 ילדים בגילאי 2-5 שנים עם לפחות מוטציית F508del אחת, או מוטציה בגן CFTR המגיבות ל- Trikafta.

מהמחקר עלה כי הילדים שקיבלו את הטיפול המשולש סבלו היטב את הטיפול ונתוני הבטיחות של הטיפול בילדים הקטנים היו דומים לאלו של ילדים גדולים יותר שקיבלו את התרופה. בנוסף, הטיפול המשולש לווה בשיפור ריכוזי כלור בזיעה ותפקודי ריאתי.

התערבות מוקדמת בתרופות הפועלות על CFTR, דוגמת Trikafta, עשויות להביא לשיפור המהלך הצפוי בחולים עם מחלת ריאות משנית לציסטיק פיברוזיס. בעקבות האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי, מומחים בתחום מאמינים כי כעת ניתן יהיה לטפל בילדים קטנים באמצעות Trikafta ולטפל בשורש הבעיה המובילה למחלתם.

מתך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • כלב טיפולי מסייע בהרגעת ילדים בחדרי מיון

    כלב טיפולי מסייע בהרגעת ילדים בחדרי מיון

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Network Open מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי אינטראקציה בת עשר דקות עם כלבים טיפוליים, לצד טיפול תומך, הפחיתו את רמת החרדה בקרב ילדים במהלך ביקורים בחדרי מיון. המחקר החד-מרכזי, אקראי, כלל 80 ילדים (גיל ממוצע של 10.9 שנים) עם חרדה בדרגה בינונית-עד-גבוהה (מדד של 6 ומעלה […]

  • האם ניתן לקצר את משך הטיפול האנטיביוטי בילדים עם זיהום בדרכי השתן? (The Lancet Infectious Diseases)

    האם ניתן לקצר את משך הטיפול האנטיביוטי בילדים עם זיהום בדרכי השתן? (The Lancet Infectious Diseases)

    בילדים עם זיהום בדרכי השתן וחום, משטר טיפול אנטיביוטי מותאם אישית עם הפסקת הטיפול שלושה ימים לאחר השגת שיפור קליני הולם, לוותה בסיכון מוגבר להישנות זיהומים אך הפחיתה את היקף השימוש בתרופות אנטיביוטיות  ואירועים חריגים, בהשוואה למשטר הטיפול הסטנדרטי בן עשרה ימים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Lancet Infectious Diseases. החוקרים […]

  • התועלת של מעכבי JAK בטיפול בדלקת ענביה בילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)

    התועלת של מעכבי JAK בטיפול בדלקת ענביה בילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)

    מסדרת מקרים שתוצאותיה הוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance עולה כי מעכבי JAK הובילו לשיפור בדלקת ענביה במחצית מהילדים שקיבלו בעבר טיפול בתרופות ממשפחת DMARD (או Disease Modifying Anti-Rheumatic Drugs), עדות לתועלת אפשרית של תכשירים אלו בחלק מהילדים. החוקרים מדווחים על סדרת מקרים מחמישה מרכזים בארצות הברית ואיטליה שכללו חולים […]

  • משלב Rituximab עם Cyclophosphamide בטוח לשימוש בילדים (מתוך כנס CARRA)

    משלב Rituximab עם Cyclophosphamide בטוח לשימוש בילדים (מתוך כנס CARRA)

    מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance עולה כי בילדים שקיבלו טיפול משולב ב-Rituximab עם Cyclophosphamide כנגד מחלה ריאומטית תועד שיפור קליני עם סיכון נמוך לאירועים חריגים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות שההנחיות הקליניות ממליצות על מתן Rituximab או Cyclophosphamide כנגד ביטויים חמורים של וסקוליטיס סיסטמי או מחלת רקמת […]

  • עליה בשיעורי הישרדות לאחר דום לב בספורטאים צעירים

    עליה בשיעורי הישרדות לאחר דום לב בספורטאים צעירים

    ההישרדות הכוללת לאחר דום לבבי פתאומי, כולל מקרים משנית למאמץ גופני, השתפרה לאורך תשע שנים בספורטאים תחרותיים בארצות הברית, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of the American College of Cardiology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דום לב פתאומי הינה הסיבה המובילה לתמותה של ספורטאים תחרותיים צעירים. הם השלימו מחקר תצפיתי בארצות הברית […]

  • חוויות שליליות בתקופת הילדות מלוות בסיכון מוגבר להתבגרות מינית בבנות (J Adolescent Health)

    חוויות שליליות בתקופת הילדות מלוות בסיכון מוגבר להתבגרות מינית בבנות (J Adolescent Health)

    חוויות שליליות בתקופת הילדות מלוות בעליה משמעותית בסיכון למנרכה מוקדמת והתחלת התגברות מינית בגיל צעיר יותר בבנות, אך לא הדגימו כל השפעה משמעותית על ההתבגרות המינית של בנים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of Adolescent Health. התעללות מינית, מאסר של מטפל והזנחה רגשית זוהו כחוויות השליליות המשמעותיות ביותר שנקשרו עם הופעה […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Atrasentan לטיפול ב-IgA Nephropathy (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Atrasentan לטיפול ב-IgA Nephropathy (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מתן Atrasentan לטיפול במבוגרים עם אבחנה של IgA Nephropathy. התכשיר הלא-סטרואידלי ניתן פומית פעם ביום במטרה להפחית את היקף הפרשת החלבון בשתן. ברקע למחקר מסבירים המומחים כי IgA Nephropathy הינה מחלת כליות אוטואימונית משנית לנוגדנים מסוג IgA. התסמינים האפשריים כוללים המטוריה ופרוטאינוריה, בצקות ויתר […]

  • חשיפה לזיהום אוויר מלווה בסיכון מוגבר לאטופיק דרמטיטיס בצאצאים (Br J Dermatol)

    חשיפה לזיהום אוויר מלווה בסיכון מוגבר לאטופיק דרמטיטיס בצאצאים (Br J Dermatol)

    חשיפה לחומר חלקיקי עדין בשלבים מתקדמים של ההיריון ובינקות מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של אטופיק דרמטיטיס בצאצאים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת British Journal of Dermatology. מחקר העוקבה כלל 564,869 לידות במועד בין בשנים 2004 ו-2013 עם מעקב שנמשך עד גיל חמש שנים. חשיפה לחומר חלקיקי עדין (חומר חלקיקי בקוטר קטן […]

  • סוכנות התרופות האירופית ממליצה על טיפות Ryjunea למיופיה בילדים (מתוך הודעת ה-EMA)

    סוכנות התרופות האירופית ממליצה על טיפות Ryjunea למיופיה בילדים (מתוך הודעת ה-EMA)

    סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Ryjunea, טיפות עיניים שנועדו להאט את התקדמות מיופיה בילדים. התרופה שפותחה ע"י חברת Santen Oy, הוגשה לאישור תחת רישום היברידי. תהליך זה מאפשר התבססות חלקית על מבחנים קדם-קליניים ומחקרים קליניים של תכשיר ייחוס שכבר מאושר לשימוש. תכשיר הייחוס, Atropin-POS, אושר לשימוש באיחוד האירופי משנת 2005. […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך