מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור השימוש ב- Trikafta (משלב Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacftor) לטיפול בילדים בגילאי 2-5 שנים עם ציסטיק פיברוזיס ומוטציות מסוימות, כך על-פי הודעה לעיתונות של חברת התרופות Vertex Pharmaceuticals.
האישור הנוכחי תקף לילדים בגילאי 2-5 שנים עם לפחות מוטציית F508del אחת בגן CFTR או מוטציה בגן CFTR המגיבה ל- Trikafta על-בסיס נתונים מעבדתיים.
בחודש יוני בשנת 2021, הטיפול המשולש זכה לאישור מנהל המזון והתרופות האמריקאים לטיפול בילדים בגילאי 6-11 שנים עם ציסטיק פיברוזיס ואותן מוטציות המפורטות מעלה. לפני אישור זה, מנהל המזון והתרופות אישר את הטיפול לחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס.
האישור החדש מבוסס על מחקר רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, בשלב 3, אשר בחן את הבטיחות והסבילות של הטיפול לאורך 24 שבועות ב-75 ילדים בגילאי 2-5 שנים עם לפחות מוטציית F508del אחת, או מוטציה בגן CFTR המגיבות ל- Trikafta.
מהמחקר עלה כי הילדים שקיבלו את הטיפול המשולש סבלו היטב את הטיפול ונתוני הבטיחות של הטיפול בילדים הקטנים היו דומים לאלו של ילדים גדולים יותר שקיבלו את התרופה. בנוסף, הטיפול המשולש לווה בשיפור ריכוזי כלור בזיעה ותפקודי ריאתי.
התערבות מוקדמת בתרופות הפועלות על CFTR, דוגמת Trikafta, עשויות להביא לשיפור המהלך הצפוי בחולים עם מחלת ריאות משנית לציסטיק פיברוזיס. בעקבות האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי, מומחים בתחום מאמינים כי כעת ניתן יהיה לטפל בילדים קטנים באמצעות Trikafta ולטפל בשורש הבעיה המובילה למחלתם.
מתך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!