Gaucher disease

הערכת טיפול חליפי ב-Velaglucerase Alfa בהשוואה ל-Imiglucerase בחולי גושה (Am J Hematol)

בכתב העת American Journal of Hematology מתפרסמות תוצאות מחקר חדש, המדגימות את יעילות ובטיחות הטיפול בילדים ומבוגרים עם מחלת גושה מסוג 1 באמצעות Velaglucerase Alfa בהשוואה ל-Imiglucerase .

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי טיפול אנזימטי חליפי למחלת גושה זמין משנת 1991. במחקר הנוכחי הם ביקשו להשוות את הבטיחות והיעילות של Velaglucerase Alfa עם Imiglucerase, שהיה הטיפול הסטנדרטי הקודם למחלת גושה.

החוקרים ערכו מחקר אקראי, כפל-סמיות, העדר-נחיתות, בן תשעה חודשים, להשוואת Velaglucerase Alfa עם Imiglucerase (60 יחידות לק”ג פעם בשבועיים) בחולים שלא קיבלו טיפול קודם בגילאי 3-73 שנים, עם אנמיה ותרומבוציטופניה או הגדלת כבד/טחול. תוצא הסיום העיקרי היה ההבדל בין הקבוצות בשינוי הממוצע מתחילת המחקר עד לאחר תשעה חודשים בריכוז המוגלובין.

35 חולים חולקו באקראי במסגרת המחקר: 34 טופלו בתרופת המחקר (ניתוח לפי כוונה לטיפול, 17 חולים בכל קבוצה), 20 עברו כריתת טחול. המאפיינים בתחילת המחקר היו דומים בשתי הקבוצות. באוכלוסיה לפי פרוטוקול נכללו 15 חולים בכל קוצה.

ההבדל הממוצע בין הטיפולים בריכוז המוגלובין מתחילת המחקר עד לאחר תשעה חודשים עמד על 0.14 ו-0.16 גרם לד”ל, לטובת Velaglucerase Alfa בניתוח לפי כוונה לטיפול ובניתוח לפי פרוטוקול, בהתאמה. הגבול התחתון של רווח בר-סמך (97.5%) בשתי האוכלוסיות עמד בתוך השוליים המוגדרים מראש להעדר נחיתות של 1.0- גרם לד”ל, ממצאים המאשרים כי Velaglucerase Alfa אינו-נחות בהשוואה ל-Imiglucerase.

החוקרים לא זיהו הבדלים מובהקים סטטיסטית בתוצאי הסיום המשניים. מרבית תופעות הלוואי היו קלות עד בינוניות. אף אחד מהחולים שטופלו ב- Velaglucerase Alfa לא פיתח נוגדנים כנגד התרופה, בעוד שארבעה חולים שטופלו ב-Imiglucerase (23.5%) פיתחו נוגדנים מסוג IgG כנגד Imiglucerase, עם פעילות כנגד Velaglucerase Alfa בחולה אחד.


החוקרים מסכמים וכותבים כי המחקר מדגים את יעילות ובטיחות הטיפול בילדים ומבוגרים עם מחלת גושה מסוג 1 באמצעות  Velaglucerase Alfa בהשוואה  ל-Imiglucerase  . כמו כן החוקרים מציינים כי נצפו הבדלים אימונוגניים בין השניים.


Am J Hematol. 2013 Mar;88(3):179-84

לידיעה ב-NELM

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תוצאות דומות לטיפול פומי במינון נמוך של Minoxidil ולטיפול מקומי כנגד נשירת שיער (JAMA Dermatol)

    תוצאות דומות לטיפול פומי במינון נמוך של Minoxidil ולטיפול מקומי כנגד נשירת שיער (JAMA Dermatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Dermatology עולה כי למתן Minoxidil פומי במינון נמוך יעילות דומה למתן התכשיר באופן מקומי לטיפול במקרים של התקרחות גברית. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אלופציה אנדרוגנטית הינה הגורם המוביל לאובדן שיער בגברים. ברחבי העולם קיים עניין גובר בתועלת של Minoxidil פומי במינונים נמוכים של 0.25 מ”ג עד 5 מ”ג […]

  • הנציבות האירופית קבעה אישור שיווק Bimekizumab לטיפול בהידראדניטיס סופורטיבה (מתוך הודעת ה-EMA)

    הנציבות האירופית קבעה אישור שיווק Bimekizumab לטיפול בהידראדניטיס סופורטיבה (מתוך הודעת ה-EMA)

    הנציבות האירופית (European Commission) העניקה אישור שיווק ל- Bimekizumabלטיפול במבוגרים עם הידראדניטיס סופורטיבה בדרגה בינונית-עד-חמורה. בעקבות חוות הדעת החיובית של ועידת CHMP (או Committee for Medicinal Products for Human Use) של סוכנות התרופות האירופית, אישור השיווק של Bimekizumab מיועד למבוגרים עם הידראדניטיס סופורטיבה בדרגה בינונית-עד-חמורה עם עדות לתגובה לא-מספקת לטיפול סיסטמי קונבנציונאלי כנגד הידראדניטיס סופורטיבה. […]

  • טרום-סוכרת מלווה בצמצום מגוון מיקרוביאלי במערכת העיכול (Nutrients)

    טרום-סוכרת מלווה בצמצום מגוון מיקרוביאלי במערכת העיכול (Nutrients)

    המגוון הביולוגי של המיקרוביום במערכת העיכול מצומצם יותר בחולים עם טרום-סוכרת לעומת נבדקים בריאים, כאשר ההרכב כולל כמות קטנה יותר מהזנים המעורבים במסלולים עיקריים של פיזיולוגיה ומטבוליזם, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Nutrients. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קודמים הוכיחו את הקשר בין הרכב החיידקים במעי, הרגלי תזונה, משק סוכר ועמידות לאינסולין, […]

  • חשיבות מגנזיום בהתפתחות תסמונת מטבולית (J Clin Endocrinol Metab)

    חשיבות מגנזיום בהתפתחות תסמונת מטבולית (J Clin Endocrinol Metab)

    אובדן מוגבר של מגנזיום בשתן, כפי שבא לידי ביטוי במדד חסר מגנזיום (Magnesium Depletion Score, או MDS), עשוי לשמש כגורם סיכון בלתי-תלוי לתסמונת מטבולית במבוגרים בארצות הברית, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי יש עדויות המציעות כי היפומגנזמיה כרונית עשויה לשחק תפקיד בפתוגנזה […]

  • חשיפה ל-Hydroxychloroquine במהלך הטרימסטר הראשון להיריון אינה מעלה את הסיכון למומים מולדים (Rheumatology)

    חשיפה ל-Hydroxychloroquine במהלך הטרימסטר הראשון להיריון אינה מעלה את הסיכון למומים מולדים (Rheumatology)

    טיפול ב- Hydroxychloroquine(פלקווניל) כנגד לופוס או דלקת מפרקים שגרונית במהלך הטרימסטר הראשון להיריון אינו מביא לעליה משמעותית בסיכון למומים מולדים מג’וריים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Rheumatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Hydroxychloroquine מומלץ לטיפול בנשים הרות עם מחלות ריאומטיות, כולל לופוס ודלקת מפרקים שגרונית. עם זאת, בשנת 020 פורסם מחקר גדול […]

  • דיאטה טבעונית דלת-שומן עשויה לשפר בריאות קרדיו-מטבולית בחולים עם סוכרת מסוג 1 (Clinical Diabetes)

    דיאטה טבעונית דלת-שומן עשויה לשפר בריאות קרדיו-מטבולית בחולים עם סוכרת מסוג 1 (Clinical Diabetes)

    דיאטה טבעונית דלת-שומן – עתירת סיבים ופחמימות עם צריכה מתונה של חלבונים – עשויה להפחית את הדרישה לאינסולין, לשפר רגישות לאינסולין ולשפר איזון גליקמי בחולים עם סוכרת מסוג 1, בהשוואה לדיאטה קונבנציונאלית, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Clinical Diabetes. ההשפעות של דיאטה טבעונית דלת-שומן (ללא פחמימות או הגבלת מנות) נבחנו אל מול דיאטה […]

  • האם ניתן להתבסס על מד סוכר רציף לאבחנה של סוכרת? (Nature Medicine)

    האם ניתן להתבסס על מד סוכר רציף לאבחנה של סוכרת? (Nature Medicine)

    נתוני מד סוכר רציף מספקים הערכה מקיפה יותר של ערכי הסוכר מהערכת רמות סוכר בצום בלבד ובהתחשב בשונות הנרחבת של רמות סוכר בדם בצום באותו מטופל, נתוני מד סוכר רציף עשויים לסייע בשיפור הדיוק באבחנת סוכרת, כך מדווחים חוקרים ממכון וייצמן במאמר שפורסם בכתב העת Nature Medicine. החוקרים בחנו את הנתונים ממחקר 10K Study, כולל […]

  • הבטיחות והיעילות של Apixaban במבוגרים עם מחלת לב מולדת והפרעות קצב לב עלייתיות (Int J Cardiol)

    הבטיחות והיעילות של Apixaban במבוגרים עם מחלת לב מולדת והפרעות קצב לב עלייתיות (Int J Cardiol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Cardiology עולה כי במבוגרים עם מחלת לב מולדת והפרעות קצב לב עלייתיות, טיפול ב-Apixaban (אליקוויס) אינו-נחות לעומת אנטגוניסטים לוויטמין K במניעת אירועים מוחיים או תרומבואמבוליזם ורידי, לצד שיעור דומה של אירועי דמם מג’ורי. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי במבוגרים עם מחלת לב מולדת והפרעות קצב לב עלייתיות […]

  • התועלת של חסמי תעלות סידן בחולים עם יתר לחץ עורקי ריאתי (Int J Cardiol)

    התועלת של חסמי תעלות סידן בחולים עם יתר לחץ עורקי ריאתי (Int J Cardiol)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת International Journal of Cardiology עולה כי יש תועלת לטיפול בחסמי תעלות סידן בחולים עם יתר לחץ עורקי ריאתי אידיופטי עם עדות לתגובה אקוטית במבחן להערכת תגובתיות כלי הדם באמצעות חנקן חמצני בשיאוף, גם תחת טיפול תרופתי ספציפי ליתר לחץ עורקי ריאתי. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חסמי תעלות סידן […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה