Gaucher disease

אישורFDA להתוויה לטיפול בילדים בתרופת אללייזו (טליגלוצראז אלפא) לשימוש תוך ורידי, לטיפול במחלת גושה (הודעת פרוטליקס ופייזר )

הודעת חברת פייזר ופרוטליקס

חברת פייזר וחברת פרוטליקס הודיעו היום כי רשות המזון והתרופות האמריקאית, ה-FDA, אישרה את תרופת אללייזו (טליגלוצראז אלפא) לטיפול בילדים.

אללייזו מעתה מיועדת כטיפול אנזימי חלופי (ERT) ארוך טווח במבוגרים ובילדים המאובחנים כחולי גושה סוג 1.

“קבלת האישור לטפל באללייזו בילדים החולים בגושה סוג 1, מספקת  לרופאים אפשרות טיפול נוספת למחלה נדירה זו” מסר רורי או’קונור סגן נשיא בכיר לרפואה, בחטיבת הפארמה החדשנית הגלובלית של פייזר. “התוויה זו לטיפול בילדים, מחזקת את מחוייבותה הרצופה של חברת פייזר לטיפול בצרכי קהילת הגושה”.

הבטיחות והיעילות של אללייזו נבחנו בארבעה עשר ילדים החולים בגושה סוג 1 בשני ניסויים קליניים. הניסוי הראשון שנערך בתשעה ילדים חולי גושה סוג 1 ארך 12 חודשים, היה רב מרכזים, כפול סמיות ואקראי ובוצע בחולים נאיביים לטיפול בגילאים שנתיים עד 13 שנה. בתום 12 חודשי הניסוי היעילות הטיפולית של אלליייזו בחולים הנאיביים הוכחה, כפי שנמדדה בהפחתת נפחי הטחול והכבד ובעליית ספירת טסיות הדם.

ניסוי שני היה ניסוי החלפה אשר כלל 5 ילדים חולי גושה, בגילאים 6 עד 16 שנים, שהועברו מטיפול בסרזיים (אימיגלוצראז) לטיפול באללייזו. הניסוי שהיה רב מרכזים, בהתוויה פתוחה ובזרוע אחת של ניסוי, ארך 9 חודשים. החולים טופלו לפני הניסוי בסרזיים במינון שנע בין 9.5 יחידות/ק”ג לבין 60 יחידות/ק”ג פעם בשבועיים לפחות במשך שנתיים. אללייזו ניתן להם במשך 9 חודשים, כאשר כל חולה קיבל מינון של אלליזו הזהה למינון של סרזיים, אשר בו טופל בעבר. אם נדרש, שינויי מינון הותרו במהלך הניסוי בכדי לשמר את יציבות הפרמטרים הקליניים. נפחי הטחול והכבד הממוצעים, ספירת הטסיות ורמות ההמוגלובין נותרו יציבים לכל אורך תשעת החודשים של הטיפול באללייזו.

המינון המומלץ של אללייזו לטיפול בחולים נאיביים מבוגרים וילדים מגיל ארבע ומעלה הוא 60 יחידות/ק”ג משקל גוף, במתן מדי שבועיים במשך 60 עד 120 דקות של עירוי תוך וורידי.

לחולים שטופלו בעבר בסרזיים במינון יציב, מומלץ להתחיל טיפול באללייזו באותו המינון בעת ההחלפה מסרזיים לאללייזו. תיקוני מינון יכולים להיעשות בהתבסס על התוצאות ועל יציבות המטרות הטיפוליות של כל חולה.

“בעוד שמחלת גושה סוג 1 יכולה להתבטא הן בילדות והן בבגרות, המחלה מופיעה לעיתים קרובות יותר במהלך הילדות” מסרה פרופסור פייג’ קפלן, מהמחלקה לגנטיקה ביוכימית ומחלות מטבוליות, מבית החולים לילדים של פילדלפיה, ארה”ב. “חשוב שלילדים החולים במחלה זו, תהיה נגישות לטווח של אפשרויות טיפול מאושרות ע”י ה-FDAאשר הוכחו כיעילות”.

תגובות רגישות יתר חמורות, כולל אנאפילקסיס, הופיעו במספר חולים שטופלו באללייזו. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר לאללייזו במהלך הניסויים הקליניים היו גירוד, הסמקה, כאב ראש, כאב מפרקים, כאב בגפיים, כאב בטן, הקאה, עייפות, כאב גב, סחרחורת, בחילה ופריחה. הקאה הופיעה אצל ילדים מטופלים בתדירות גבוהה יותר. יש לעיין בעלון התרופה לקבלת מידע חשוב www.ELELYSO.com

מקור: הודעת פייזר ופרוטליקס

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Atrasentan לטיפול ב-IgA Nephropathy (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Atrasentan לטיפול ב-IgA Nephropathy (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מתן Atrasentan לטיפול במבוגרים עם אבחנה של IgA Nephropathy. התכשיר הלא-סטרואידלי ניתן פומית פעם ביום במטרה להפחית את היקף הפרשת החלבון בשתן. ברקע למחקר מסבירים המומחים כי IgA Nephropathy הינה מחלת כליות אוטואימונית משנית לנוגדנים מסוג IgA. התסמינים האפשריים כוללים המטוריה ופרוטאינוריה, בצקות ויתר […]

  • עליה של עשרות אחוזים בשיעורי התמותה על-רקע היריון בשנים האחרונות בארצות הברית (JAMA Netw Open)

    עליה של עשרות אחוזים בשיעורי התמותה על-רקע היריון בשנים האחרונות בארצות הברית (JAMA Netw Open)

    בארצות הברית דווח על שיעורי התמותה על-רקע היריון הגבוהים ביותר מבין המדינות בעלות הכנסה-גבוהה, עם למעלה מ-6,000 מקרי תמותה מדווחים בין 2018 עד 2022, כך על-פי נתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. מניתוח הנתונים עלה כי בילידות אלסקה ובאמריקאיות ממוצא אינדיאני תועדו שיעורי התמותה הגבוהים ביותר. מחקר החתך התבסס על נתונים ארציים של המרכז […]

  • אימוני אינטרוול בעצימות גבוהה מפחיתים סיכון להידרדרות תפקוד כלייתי בקשישים (J Am Society Nephrol)

    אימוני אינטרוול בעצימות גבוהה מפחיתים סיכון להידרדרות תפקוד כלייתי בקשישים (J Am Society Nephrol)

    אימוני אינטרוול בעצימות גבוהה (High-Intensity Interval Training, או HIIT) תחת השגחה לאורך חמש שנים עשויים להפחית את הסיכון להידרדרות מהירה בקצב הפינוי הגלומרולארי המשוער בקשישים בגילאי 70-77 שנים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of the American Society of Nephrology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות היתרונות הבריאותיים הרבים של פעילות גופנית, אין […]

  • חשיבות בירור גנטי בחולים עם Palmoplantar Keratoderma (מתוך JAMA Dermatol)

    חשיבות בירור גנטי בחולים עם Palmoplantar Keratoderma (מתוך JAMA Dermatol)

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולים הבדלים גנטיים בתתי-סוגים של Palmoplantar Keratoderma תורשתית, עדות לחשיבות של בדיקות גנטית באבחנה נכונה של המחלה. מהנתונים עלה כי ב-83% מהמשפחות תועדה אבחנה גנטית של Palmoplantar Keratoderma, כאשר הגנוטיפ הנפוץ היה AAGAB. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Palmoplantar Keratoderma תורשתית הינה […]

  • שכיחות גבוהה של אסתמה בילדים עם הפרעת תנועה ריסונית ראשונית (JAMA Netw Open)

    שכיחות גבוהה של אסתמה בילדים עם הפרעת תנועה ריסונית ראשונית (JAMA Netw Open)

    בילדים עם אבחנה של הפרעת תנועה ריסונית ראשונית  (Primary Ciliary Dyskinesia, או PCD) שכיחות גבוהה יותר של אסתמה, בהשוואה לאלו ללא ההפרעה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JANA Network Open. החוקרים התבססו על נתונים מרשת Indiana Network for Patient Care Research ומאגרי TriNetX והשלימו מחקר מקרה-ביקורת שכלל 124 ילדים עם ברונכיאקטזיות וסיטוס אינברסוס […]

  • תרופה ראשונה למחלת ניוון השרירים דושן נכנסה לסל התרופות

    תרופה ראשונה למחלת ניוון השרירים דושן נכנסה לסל התרופות

    “שהחיינו! 🙏 סוף־סוף נכנסה לסל הבריאות, תרופה ראשונה למחלת ניוון השרירים  – דושן (Agamree)! לאחר 10 שנים רצופות, של דחיית תרופות יעילות ומועילות, שאושרו על ידי רשויות הבריאות המובילות בעולם (FDA ורשויות אחרות)” עמותת ‘צעדים קטנים’ לליווי מאובחני דושן-בקר ומשפחותיהם, מודה לחברי ועדת הסל על פריצת הדרך ועל הכנסת הסטרואידים – אגאמרה (Agamree), שפותחו באופן […]

  • הבדלים מגדריים במהלך הטבעי של הפרעות טיקים

    הבדלים מגדריים במהלך הטבעי של הפרעות טיקים

    מחקר חדש שפורסם בכתב העת Neurology  חושף הבדלים מגדריים משמעותיים בהתפתחות ובאבחון של תסמונת טורט ושל הפרעות טיקים מתמשכות (Persistent Motor or Vocal tic Disorders, או PMVT). הממצאים מראים כי לנשים יש סיכוי נמוך יותר לאבחון פורמלי של TS ולוקח להן זמן רב יותר לקבל את האבחנה בהשוואה לגברים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי תסמונת […]

  • מה בין איזון גליקמי ובין הסיכון למומים מולדים בנשים עם סוכרת מסוג 1? (Obstetrics & Gynecology)

    מה בין איזון גליקמי ובין הסיכון למומים מולדים בנשים עם סוכרת מסוג 1? (Obstetrics & Gynecology)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Obstetrics & Gynecology עולה סיכון מוגבר למומים מולדים עם עליה בריכוז המוגלובין מסוכרר בשלב מוקדם של ההיריון בנשים עם סוכרת מסוג 1. להערכת הקשר בין איזון גליקמי אימהית ובין הסיכון למומים מולדים בצאצאים לנשים עם סוכרת מסוג 1 ובמטה לקבוע אם קיים סף המוגלובין מסוכרר בו הסיכון למומים עולה […]

  • סיכון מוגבר לשיעול כרוני בצאצאים להורים עם שיעול כרוני (ERJ Open Res)

    סיכון מוגבר לשיעול כרוני בצאצאים להורים עם שיעול כרוני (ERJ Open Res)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת ERJ Open Research עולה כי הסיכון לשיעול כרוני לא-יצרני גבוה יותר בילדים להורים עם שיעול כרוני, בהשוואה לאלו ללא סיפור משפחתי של שיעול כרוני. בנוסף, בקרב הורים עם שיעול כרוני יצרני תועד סיכון מוגבר לצאצא עם שיעול יצרני. במחקר RHINESSA (או Respiratory Health in Northern Europe, Spain and Australia), […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר