Genetics

השדולה למחלות יתום בכנסת קוראת להקמת סל תרופות נפרד למחלות נדירות

אמש התקיימה לראשונה בכנסת ישיבת  השדולה למחלות נדירות. בפגישה השתתפו ח”כ עפו אגבאריה מחד”ש, שיזם אותה, ומומחים רפואיים מובילים בתחום, לרבות יו”ר הר”י, ד”ר ליאוניד אידלמן. ע”פ ההודעה לתקשורת שנשלחה מטעם השדולה, בארץ חיים כיום 70,000 איש החולים במחלות גנטיות נדירות.  בין המחלות הגנטיות הנדירות, אשר מצריכות טיפול מיוחד, צויינו מחלות כמו תלסמיה,  מחסור בפקטור 13, קנוון,דיסאאוטונומיה משפחתית,טיי זקס,פנקוני,אס אמ איי ועוד.

המלצות השדולה הן יצירת סל תרופות נפרד למחלות נדירות, קידום חקיקה בנושא, מעקב אחר פעילות משרד הבריאות והועדה אותה מרכזת ד”ר הדר ירדני והגברת המודעות בקרב הציבור הרחב למחלות ותסמונות נדירות.

להודעה המלאה לתקשורת

הערת עורך מדור מינהל רפואי, בעז גנזבורג: יש אכן הגיון רב ביצירת סל תרופות נפרד למחלות יתומות לצורך הכללה בסל הבריאות, שכן בתהליך התיעדוף שנעשה ע”י ועדת סל הבריאות אחד הפרמטרים המרכזיים הוא יחס העלות/תועלת של התרופות והטכנולוגיות המועמדות לסל. בתרופות יתום, עלות הטיפול באופן טבעי גבוהה מאוד (שכן עלות הפיתוח של התרופה היא עדיין גבוהה מאוד, אך כמות החולים הצפויים להשתמש בה היא נמוכה מאוד), בדר”כ בכמה סדרי גודל מעלות טיפול המיועד לאוכלוסיה רחבה של חולים, ולכן לתרופת יתום אין למעשה סיכוי של ממש להתחרות בתרופות סטנדרטיות אחרות כאשר בוחנים את יחס העלות/תועלת שלה. לכן, אם אין מראש הקצאה נפרדת, או סל תרופות ייעודי המכוון לתת פתרון למחלות היתומות, עלול להיווצר מצב שבו לא יימצא מקום לאורך שנים רבות לתרופות יתום.

בפועל, יש לציין, ועדות הסל בשנים האחרונות הכלילו מס’ תרופות יתום במסגרת הסל, על בסיס הפעלת שיקול דעת נוסף, מעבר לקריטריון של יחס עלות/תועלת בלבד. יחד עם זאת, הקצאה ברורה וסבירה של מקורות ומשאבים לטובת מתן פתרון למחלות יתומות, שלא על חשבון סל הבריאות הכללי, עשוי להביא לתהליך בחירה מושכל ונכון יותר של בחירת תרופות היתום להכללה בסל הבריאות.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Atrasentan לטיפול ב-IgA Nephropathy (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Atrasentan לטיפול ב-IgA Nephropathy (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מתן Atrasentan לטיפול במבוגרים עם אבחנה של IgA Nephropathy. התכשיר הלא-סטרואידלי ניתן פומית פעם ביום במטרה להפחית את היקף הפרשת החלבון בשתן. ברקע למחקר מסבירים המומחים כי IgA Nephropathy הינה מחלת כליות אוטואימונית משנית לנוגדנים מסוג IgA. התסמינים האפשריים כוללים המטוריה ופרוטאינוריה, בצקות ויתר […]

  • עליה של עשרות אחוזים בשיעורי התמותה על-רקע היריון בשנים האחרונות בארצות הברית (JAMA Netw Open)

    עליה של עשרות אחוזים בשיעורי התמותה על-רקע היריון בשנים האחרונות בארצות הברית (JAMA Netw Open)

    בארצות הברית דווח על שיעורי התמותה על-רקע היריון הגבוהים ביותר מבין המדינות בעלות הכנסה-גבוהה, עם למעלה מ-6,000 מקרי תמותה מדווחים בין 2018 עד 2022, כך על-פי נתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. מניתוח הנתונים עלה כי בילידות אלסקה ובאמריקאיות ממוצא אינדיאני תועדו שיעורי התמותה הגבוהים ביותר. מחקר החתך התבסס על נתונים ארציים של המרכז […]

  • אימוני אינטרוול בעצימות גבוהה מפחיתים סיכון להידרדרות תפקוד כלייתי בקשישים (J Am Society Nephrol)

    אימוני אינטרוול בעצימות גבוהה מפחיתים סיכון להידרדרות תפקוד כלייתי בקשישים (J Am Society Nephrol)

    אימוני אינטרוול בעצימות גבוהה (High-Intensity Interval Training, או HIIT) תחת השגחה לאורך חמש שנים עשויים להפחית את הסיכון להידרדרות מהירה בקצב הפינוי הגלומרולארי המשוער בקשישים בגילאי 70-77 שנים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of the American Society of Nephrology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות היתרונות הבריאותיים הרבים של פעילות גופנית, אין […]

  • חשיבות בירור גנטי בחולים עם Palmoplantar Keratoderma (מתוך JAMA Dermatol)

    חשיבות בירור גנטי בחולים עם Palmoplantar Keratoderma (מתוך JAMA Dermatol)

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולים הבדלים גנטיים בתתי-סוגים של Palmoplantar Keratoderma תורשתית, עדות לחשיבות של בדיקות גנטית באבחנה נכונה של המחלה. מהנתונים עלה כי ב-83% מהמשפחות תועדה אבחנה גנטית של Palmoplantar Keratoderma, כאשר הגנוטיפ הנפוץ היה AAGAB. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Palmoplantar Keratoderma תורשתית הינה […]

  • שכיחות גבוהה של אסתמה בילדים עם הפרעת תנועה ריסונית ראשונית (JAMA Netw Open)

    שכיחות גבוהה של אסתמה בילדים עם הפרעת תנועה ריסונית ראשונית (JAMA Netw Open)

    בילדים עם אבחנה של הפרעת תנועה ריסונית ראשונית  (Primary Ciliary Dyskinesia, או PCD) שכיחות גבוהה יותר של אסתמה, בהשוואה לאלו ללא ההפרעה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JANA Network Open. החוקרים התבססו על נתונים מרשת Indiana Network for Patient Care Research ומאגרי TriNetX והשלימו מחקר מקרה-ביקורת שכלל 124 ילדים עם ברונכיאקטזיות וסיטוס אינברסוס […]

  • הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות לשנת 2025 סיימה את דיוניה והגישה את המלצותיה לשר הבריאות

    הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות לשנת 2025 סיימה את דיוניה והגישה את המלצותיה לשר הבריאות

    הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות ממליצה על הכנסתן של 117 תרופות וטכנולוגיות, בהן טיפולים עבור כ-318 אלף איש בעלות כוללת של 650 מיליון שקלים לשנת 2025. המלצות חברי הוועדה הציבורית להרחבת הסל התקבלו לאחר דיונים ממושכים, במטרה להרחיב את אפשרויות הטיפול ולהנגיש פתרונות רפואיים מתקדמים למטופלים המתמודדים עם מגוון רחב של מצבים רפואיים. סל […]

  • תרופה ראשונה למחלת ניוון השרירים דושן נכנסה לסל התרופות

    תרופה ראשונה למחלת ניוון השרירים דושן נכנסה לסל התרופות

    “שהחיינו! 🙏 סוף־סוף נכנסה לסל הבריאות, תרופה ראשונה למחלת ניוון השרירים  – דושן (Agamree)! לאחר 10 שנים רצופות, של דחיית תרופות יעילות ומועילות, שאושרו על ידי רשויות הבריאות המובילות בעולם (FDA ורשויות אחרות)” עמותת ‘צעדים קטנים’ לליווי מאובחני דושן-בקר ומשפחותיהם, מודה לחברי ועדת הסל על פריצת הדרך ועל הכנסת הסטרואידים – אגאמרה (Agamree), שפותחו באופן […]

  • הבדלים מגדריים במהלך הטבעי של הפרעות טיקים

    הבדלים מגדריים במהלך הטבעי של הפרעות טיקים

    מחקר חדש שפורסם בכתב העת Neurology  חושף הבדלים מגדריים משמעותיים בהתפתחות ובאבחון של תסמונת טורט ושל הפרעות טיקים מתמשכות (Persistent Motor or Vocal tic Disorders, או PMVT). הממצאים מראים כי לנשים יש סיכוי נמוך יותר לאבחון פורמלי של TS ולוקח להן זמן רב יותר לקבל את האבחנה בהשוואה לגברים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי תסמונת […]

  • מה בין איזון גליקמי ובין הסיכון למומים מולדים בנשים עם סוכרת מסוג 1? (Obstetrics & Gynecology)

    מה בין איזון גליקמי ובין הסיכון למומים מולדים בנשים עם סוכרת מסוג 1? (Obstetrics & Gynecology)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Obstetrics & Gynecology עולה סיכון מוגבר למומים מולדים עם עליה בריכוז המוגלובין מסוכרר בשלב מוקדם של ההיריון בנשים עם סוכרת מסוג 1. להערכת הקשר בין איזון גליקמי אימהית ובין הסיכון למומים מולדים בצאצאים לנשים עם סוכרת מסוג 1 ובמטה לקבוע אם קיים סף המוגלובין מסוכרר בו הסיכון למומים עולה […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך