טיפול ב- Marsatcimab, תכשיר ניסיוני לעיכוב חלבון נוגד-קרישה המונע יצירת קרישי דם, הפחית את השיעור השנתי של אירועי דמם בהשוואה לטיפול תוך-ורידי לפי צורך או טיפול מונע בחולים עם המופיליה A או B, כך על-פי הודעת חברת התרופות פייזר.
ברקע למחקר מסבירים המומחים כי למרות התקדמות משמעותית בשנים האחרונות, חולים רבים עם המופיליה ממשיכים לחוות אירועי דמם ונדרשים לטיפול תוך-ורידי תכוף כנגד המחלה.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) החליט על מסלול מהיר לאישור התרופה כטיפול מונע למניעת או הפחתת תדירות אירועי דמם בקרב חולים עם המופיליה A או B.
מחקר BASIS בשלב 3 כלל מתבגרים או מבוגרים בגילאי 12 עד 74 שנים עם המופיליה A חמור או המופיליה B בדרגה בינונית-עד-חמורה, עם או ללא טיפול במעכבים.
המחקר כלל 116 משתתפים, כאשר חלק טופלו ב- Marsatcimabבמהלך תקופה של 12 חודשים. הטיפול כלל מתן מנת העמסה של 300 מ”ג בזריקה תת-עורית ולאחריה מינון של 150 מ”ג בזריקה תת-עורית כל שבוע, עם אפשרות העלאת מינון ל-300 מ”ג אחת לשבוע.
יתר המשתתפים במחקר קיבלו טיפול מונע וטיפול תוך-ורידי לפי הצורך בפקטור VIII או פקטור IX, אשר ניתנו כחלק מהטיפול השגרתי בששת החודשים הראשונים.
בקרב חולים שקיבלו טיפול תוך-ורידי בפקטורי קרישה לפי הצורך, הטיפול ב- Marsatcimab לווה בירידה של 92% בשיעור אירועי דמם (p<0.0001).
החוקרים מדווחים עוד על יתרון ל- Marsatcimab לעומת טיפול מונע, כאשר תועדה ירידה של 35% בשיעור אירועי דמם שנתיים (p=0.0376).
מבחינת בטיחות הטיפול, מהנתונים עולה כי הטיפול באופן כללי נסבל היטב. לא תועדו מקרי תמותה בקרב המשתתפים במחקר ולא זוהו אירועים תרומבואמבוליים או אירועים הפרעת קרישה בדמות Consumptive Coagulopathy.
הממצאים מהמלאים של מחקר BASIS יוצגו באחד הכנסים הרפואיים.
לסיכום, מהנתונים שהוצגו על-ידי חברת התרופות עולה כי Marsatcimab הפחית את השיעור השנתי של אירועי דמם בהשוואה לטיפול מונע או טיפול תוך-ורידי לפי הצורך בחולים עם המופיליה A או B. ממצאים אלו תומכים בפוטנציאל של Marsatcimab לשמש כטיפול חד-שבועי ראשון שאינו מבוסס על פקטורי קרישה לטיפול בחולים עם המופיליה.
מתוך הודעת חברת Pfizer
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!