hemophilia

הנציבות האירופית אישרה את Efanesoctocog Alfa לטיפול בחולי המופיליה A (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

הנציבות האירופית (European Commission) העניק אישור שיווק למתן Efanesoctocog Alfa לטיפול ומניעת דימומים וטיפול מונע בתר-ניתוחי בחולים עם המופיליה A בכל קבוצות הגיל ודרגות חומרת המחלה ההמטולוגית.

הנציבות האירופית גם תומכת בהמלצה של סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) לתמוך במעמד של Efanesoctocog Alfa כתרומה יתומה, עם אישור שיווק בלעדי לאורך עשר שנים.

המומחים מסבירים כי המופיליה הינה מחלה גנטית נדירה בה הגוף אינו מייצר כמות מספקת של גורם הקרישה פקטור VIII או מייצר חלבון פגום והתוצאה הינה כלי דם שאינם יכולים להחלים כרגיל לאחר פציעה. חומרת התסמינים נעה בין קלה עד חמורה, בתלות ברמות פקטור VIII ופעילותו. התסמינים כוללים חבלה בקלות וקרישה לא-מספקת לאחר חבלה קלה.

המרכיב הפעיל בתרופה החדשה, Efanesoctocog Alfa, הינו פקטור VIII הומאני רקומביננטי, המסייע בתהליכי קרישה.

האישור הנוכחי של הנציבות האירופית התקבל לאחר תוצאות מחקרי בשלב 3 להערכת היעילות והבטיחות של Efanesoctocog Alfa במבוגרים ומתבגרים ובקרב ילדים עם המופיליה A חמורה.

מהמחקרים עלה כי טיפול מונע חד-שבועי במינון של 50 יחידות בינלאומיות/ק"ג הוביל להגנה משמעותית מפני דימומים בכל קבוצות הגיל, כאשר 80-88% מהחולים לא חוו דימומים ספונטאניים.

עוד עולה מהנתונים כי הטיפול הוביל לפעילות ממוצעת של פקטור VIII של למעלה מ-40 יחידות בינלאומיות/ד"ל במרבית השבוע. רמות פעילות פקטור VIII של 40% ומעלה אינם נחשבות לרמות בטווח המופיליה. רמות הפעילות הגיעו לערך נמוך של 15 יחידות בינלאומיות/ד"ל עד תום השבוע ולפני המנה הבאה, ערך המוגדר בטווח של המופיליה קלה.

ממצאי המחקר העידו על שיפור בבריאות מפרקים, כאב ואיכות חיים כוללת לאחר התחלת הטיפול התרופתי.

תופעות לוואי נפוצות של Efanesoctocog Alfa כוללות כאבי ראש, הקאות, אקזמה, פריחה, אורטיקריה, כאבי מפרקים, כאבים בגפיים, כאבי גב וחום.

התרופה תינתן תחת השגחה של רופא המנוסה בטיפול בהמופיליה ותהיה זמינה באבקה ומסס לתמיסה להזרקה במינונים של 250, 500, 750, 1000, 2000, 3000 ו-4000 יחידות בינלאומיות.

מתוך הודעת הנציבות האירופית

לידיעה במדסקייפ

 

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • יעילות ובטיחות טיפול נוגד-פרכוסים לאחר אירוע מוחי (Neurology)

    יעילות ובטיחות טיפול נוגד-פרכוסים לאחר אירוע מוחי (Neurology)

    מתוצאות סקירה שיטתית ומטה-אנליזה שפורסמו בכתב העת Neurology להערכת בטיחות ויעילות תרופות נוגדות-פרכוס לטיפול בפרכוסים לאחר אירוע מוחי עולה כי Levetiracetam ו-Lamotrigine עשויות להיות בטוחות ומלוות בשיעור תופעות לוואי נמוך יותר לעומת תרופות אחרות. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי התרופות היעילות ביותר לטיפול בפרכוסים לאחר אירוע מוחי עדיין אינו ידוע. מטרת המחקר הייתה לקבוע את […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Datopotamab Deruxtecan  לטיפול בסרטן שד (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Datopotamab Deruxtecan  לטיפול בסרטן שד (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Datopotamab Deruxtecan לטיפול באוכלוסיות מסוימות של נשים עם סרטן שד בלתי-נתיח או גרורתי, חיובי לקולטנים להורמונים ושלילי ל-HER2, לאחר השלמת טיפול כימותרפי והורמונאלי. האישור הנוכחי, הראשון בארצות לתצמיד תרופה-נוגדן, מבוסס על ממצאי מחקר TROPION-Breat01trial, מחקר אקראי, רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, שכלל 732 נשים שאינן מתאימות לטיפול […]

  • טיפול ב-Vedolizumab מפחית סיכון להישנות מחלת קרוהן לאחר ניתוח (The Lancet Gastroenterol & Hepatology)

    טיפול ב-Vedolizumab מפחית סיכון להישנות מחלת קרוהן לאחר ניתוח (The Lancet Gastroenterol & Hepatology)

    במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Gastroenterology & Hepatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר REPREVIO, מהן עולה כי טיפול ב- Vedolizumab(אנטיביו) בתוך 4 שבועות לאחר ניתוח אילאו-קולוני נמצא יעיל משמעותית במניעת הישנות אנדוסקופית של מחלת קרוהן בקרב מטופלים עם לפחות גורם סיכון אחד להישנות. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחלת קרוהן מאופיינת בתקופות של הפוגה […]

  • מתן אמפטמינים במינון גבוה עלול להביא לעליה בסיכון למאניה ופסיכוזה (Am J Psychiatry)

    מתן אמפטמינים במינון גבוה עלול להביא לעליה בסיכון למאניה ופסיכוזה (Am J Psychiatry)

    במאמר שפורסם בכתב העת American Journal of Psychiatry מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי מתן אמפטמינים במינון גבוה עלול להביא לעליה בסיכון למאניה ופסיכוזה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בשנים האחרונות נרשמה עליה בשימוש באמפטמינים בארצות הברית. מחקר קודם זיהה סיכון מוגבר להיארעות פסיכוזה עם מתן אמפטמינים תחת מרשם רופא. מטרת המחקר […]

  • התועלת של בטמיגה בגברים עם שלפוחית רגיזה והפרעות זקפה (Cureus)

    התועלת של בטמיגה בגברים עם שלפוחית רגיזה והפרעות זקפה (Cureus)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Cureus עולות עדויות התומכות בתועלת של Mirabegron (בטמיגה) איזון תסמיני פעילות יתר של שלפוחית השתן (שלפוחית רגיזה) בגברים עם אבחנה של הפרעה קלה-עד-בינונית בתפקודי זקפה. הממצאים תומכים בבטיחות וסבילות הטיפול התרופתי אך השפעות הטיפול נותרו למשך שמונה שבועות בלבד ופחתו לאחר מכן. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את התועלת […]

  • הוספת Camrelizumab לטיפול כימותרפי משפרת תגובה בנשים עם סרטן שד שלילי לקולטנים להורמונים (JAMA)

    הוספת Camrelizumab לטיפול כימותרפי משפרת תגובה בנשים עם סרטן שד שלילי לקולטנים להורמונים (JAMA)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA עולה כי הוספת Camrelizumab לטיפול כימותרפי קדם-ניתוחי לוותה בעליה בשיעורי תגובה פתולוגית, לעומת פלסבו, בנשים עם סרטן שד מוקדם או מתקדם-מקומית ושלילי לשלושת הקולטנים להורמונים. הטיפול המשולב הדגים תועלת עקבית בתתי-קבוצות שונות עם פרופיל בטיחות בר-טיפול. המחקר האקראי, כפל-סמיות, בשלב 3, כלל 441 נשים (גיל חציוני של 48 שנים) […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Cosibelimab לטיפול בממאירות עורית של תאי קשקש (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Cosibelimab לטיפול בממאירות עורית של תאי קשקש (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Cosibelimab, מעכב בקרה חיסונית, לטיפול במבוגרים עם ממאירות גרורתית או מתקדמת-מקומית מסוג SCC (או Squamous Cell Carcinoma) של העור, אשר אינם מועמדים לניתוח או טיפול קרינתי במטרת ריפוי. המומחים מסבירים כי ממאירות עורית ממקור תאי קשקש הינה הצורה הנפוצה ביותר של סרטן עור, כאשר […]

  • מה בין סוג הדם ובין הסיכון לתרומבוזיס של תומכן בעורקים כליליים? (Int J Cardiol)

    מה בין סוג הדם ובין הסיכון לתרומבוזיס של תומכן בעורקים כליליים? (Int J Cardiol)

    במאמר שפורסם בכתב העת International Journal of Cardiology מדווחים חוקרים מאוסטריה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה קשר בין סוג דם B או AB ובין סיכון מוגבר לתרומבוזיס מוקדם של התומכן. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי סוג הדם עשוי להשפיע על הסיכון למחלות לב וכלי דם, בפרט תרומבואמבוליזם ורידי ומחלת עורקים כלילית, כאשר באלו עם […]

  • כלי חדש מסייע בחיזוי הסיכון לדימום עם טיפול נוגד-טסיות כפול לאחר ניתוח מעקפים של העורקים הכליליים (Int J Cardiol)

    כלי חדש מסייע בחיזוי הסיכון לדימום עם טיפול נוגד-טסיות כפול לאחר ניתוח מעקפים של העורקים הכליליים (Int J Cardiol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Cardiology עולה כי כלי חדש עשוי לסייע בחיזוי הסיכון לדימום תחת טיפול כפול בנוגדי-טסיות לאחר ניתוח מעקפים של העורקים הכליליים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי טיפול כפול בנוגדי-טסיות לאחר ניתוח מעקפים של העורקים הכליליים עשוי להגן מפני אירועים איסכמיים, אך מנגד קיים סיכון לדימומים עם סיבוכים משמעותיים, […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה